慢性功能性便秘治療藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和評(píng)價(jià)的考慮(編輯修改稿)
2025-09-01 08:21 本頁(yè)面
【文章內(nèi)容簡(jiǎn)介】 探討，以期為研發(fā)者提供參考。 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和評(píng)價(jià)的考慮 根據(jù)羅馬III標(biāo)準(zhǔn)，功能性便秘的定義為：診斷前癥狀出現(xiàn)至少6個(gè)月,近3個(gè)月癥狀有下列特點(diǎn):（1）必須符合以下兩點(diǎn)或兩點(diǎn)以上:①至少25%的排便感到費(fèi)力；②至少25%的排便為塊狀便或硬便；③至少25%的排便有不盡感；④至少25%的排便有肛門直腸梗阻感/阻塞感；⑤至少25%的排便需以手法幫助(如以手指幫助排便、盆底支持)；⑥每周排便3次；(2)不使用瀉劑時(shí)幾乎無(wú)松軟便；(3)沒(méi)有足夠的證據(jù)診斷IBS。 因此，試驗(yàn)中患者入選標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)符合上述條件，同時(shí)需排除其它因器質(zhì)性疾病、系統(tǒng)性疾病和藥物因素引起的便秘。 應(yīng)采用隨機(jī)、雙盲、平行組對(duì)照的臨床試驗(yàn)。 試驗(yàn)需包括2周的不服用藥物的導(dǎo)入階段以確認(rèn)患者是否存在便秘并符合入組標(biāo)準(zhǔn)。導(dǎo)入階段開(kāi)始時(shí)應(yīng)將所有正在服用的瀉藥停藥，并告知受試者試驗(yàn)期間不要改變飲食習(xí)慣或生活方式。 考慮到基線期的疾病嚴(yán)重程度以及先前使用的瀉劑，如果患者連續(xù)3天或3天以上沒(méi)有排便，則允許患者服用瀉劑(如：比沙可啶)作為急救藥物。 在隨機(jī)、雙盲、對(duì)照研究期間,受試者需要以日志的形式記錄研究藥物和急救藥物，及與排便相關(guān)的信息。 慢性便秘發(fā)病原因復(fù)雜，存在一定精神因素的影響，故為顯示新藥的確切療效，需采用安慰劑對(duì)照。同時(shí)，為了支持新藥在慢性便秘治療中具有一線地位，需要證明該藥物對(duì)比臨床標(biāo)準(zhǔn)治療具有同樣或更好的獲益風(fēng)險(xiǎn)比，但選擇陽(yáng)性對(duì)照藥時(shí)需采用具有確切臨床試驗(yàn)證據(jù)的產(chǎn)品。 主要有效性終點(diǎn)：平均每周完全自發(fā)排便（SCBM）次數(shù)≥3次的受試者比例。這個(gè)終點(diǎn)綜合了一個(gè)可測(cè)量終點(diǎn)(自發(fā)排便的次數(shù))和一個(gè)患者對(duì)排便是否完全的定性評(píng)價(jià)。 次要療效終點(diǎn)：
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