中藥新藥臨床試驗(yàn)相關(guān)問題與分析(編輯修改稿)
2025-03-21 07:54 本頁(yè)面
【文章內(nèi)容簡(jiǎn)介】 例如：中醫(yī)治療糖尿病這一適應(yīng)癥可以有以下定位： 降糖藥 緩解癥狀藥 針對(duì)并發(fā)癥的藥物 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 32 一、關(guān)于試驗(yàn)?zāi)康? ?輔助用藥的設(shè)計(jì) 考慮要點(diǎn)： 明確用藥目標(biāo)； 明確基礎(chǔ)治療目標(biāo)； 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 33 一、關(guān)于試驗(yàn)?zāi)康? 舉例說明 一個(gè)設(shè)計(jì)的失敗之處 試驗(yàn)?zāi)康模河^察 XXXX丸對(duì)甲狀腺機(jī)能亢進(jìn)癥陰虛火旺證候的臨床療效及安全性。 治療組： XXXX丸，口服每次 4克，每日 3次； 病情為輕度、中度的患者，加服他巴唑，每次 5mg，每日 3次； 病情為重度的患者，加服他巴唑，每次10mg，每日 3次； 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 34 一、關(guān)于試驗(yàn)?zāi)康? 對(duì)照組： XXXX丸安慰劑，口服每次 4克，每日 3次； 病情為輕度、中度的患者，口服他巴唑，每次 10mg，每日 3次； 病情為重度的患者，口服他巴唑，每次 15mg，每日 3次； 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 35 一、關(guān)于試驗(yàn)?zāi)康? 療程 為 3個(gè)月。 在試驗(yàn)期間，當(dāng)癥狀減輕或消失，體重逐漸恢復(fù)，心率減慢至 80次 /分左右，T T4 檢查在正常范圍以內(nèi)，開始他巴唑減量，每 4周左右遞減他巴唑 5 mg，保持患者的甲狀腺功能穩(wěn)定在正常狀態(tài)，逐步過度到維持階段。 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 36 一、關(guān)于試驗(yàn)?zāi)康? 評(píng)價(jià)者的疑問： 在兩組基礎(chǔ)有效治療不一致的情況下（即基線不可比），加載中藥治療，不能評(píng)價(jià)中藥的療效 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 37 一、關(guān)于試驗(yàn)?zāi)康? ? 研究者的想法： （ 1）一般來說，中藥作用緩慢，而甲亢患者如不能及時(shí)控制病情，易發(fā)生甲亢危象，危及生命安全，因此，從臨床用藥安全性角度考慮，試驗(yàn)組采用合并用藥； （ 2）正式試驗(yàn)前，曾對(duì) 10例病人進(jìn)行了預(yù)試驗(yàn)，給服 XXXX丸，未加用他巴唑，部分受試者服藥一、二周 T T4無變化因此不愿繼續(xù)用藥完成試驗(yàn)，提示 XXXX丸臨床起效較慢，因此，從受試者依從性角度考慮，試驗(yàn)組采用合并用藥； 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 38 一、關(guān)于試驗(yàn)?zāi)康? （ 3）他巴唑治療甲亢存在量效關(guān)系，劑量不足不能有效控制病情，因此，從倫理學(xué)角度考慮，對(duì)照組用全量他巴唑； （ 4）他巴唑治療甲亢，只要按規(guī)定用足劑量，“據(jù)文獻(xiàn)檢索，其有效率幾乎都在 90%以上”，“如試驗(yàn)組采用他巴唑全劑量加 XXXX丸，那么所留下的可反映 XXXX丸效應(yīng)的空間幾乎就沒有了”，因此，從體現(xiàn)受試藥的效應(yīng)考慮，試驗(yàn)組用半量他巴唑加受試藥物； （ 5）“他巴唑耗用量減少是本項(xiàng)目試驗(yàn)中評(píng)價(jià)受試藥的一個(gè)效應(yīng)指標(biāo)”。 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 39 一、關(guān)于試驗(yàn)?zāi)康? 審評(píng)人員的疑問： 半量的他巴唑?qū)颊叩寞熜г鯓樱?無試驗(yàn)前的評(píng)價(jià)與篩選； 文獻(xiàn)報(bào)道該劑量（半量）對(duì)部分患者是有效的； 該試驗(yàn)也不能說明此中藥能在多大程度上減少他巴唑的用量。 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 40 一、關(guān)于試驗(yàn)?zāi)康? ！ 因此，不同的臨床定位，應(yīng)用不同的設(shè)計(jì) 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 41 關(guān)于有效性 未按確定的目的進(jìn)行設(shè)計(jì) 基線可比性方面 療程確定不合理 病例選擇方面 療效判斷方面 對(duì)照藥選擇 臨床設(shè)計(jì)中主要問題及分析 42 二、關(guān)于有效性 不根據(jù)確定的目的進(jìn)行設(shè)計(jì) 怎樣說明藥物有效？ 有以下三種方式： （ 1） 說明一種治療的效果優(yōu)于另一種治療的效果 優(yōu)效性試驗(yàn)。 如： ?安慰劑對(duì)照的有效性試驗(yàn) ?優(yōu)于陽(yáng)性對(duì)照藥的有效性試驗(yàn) 目的：結(jié)論應(yīng)說明試驗(yàn)藥物是否優(yōu)于對(duì)照藥
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