新藥臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)報(bào)告與總結(jié)報(bào)告講解課-資料下載頁
2025-05-21 09:32本頁面
【導(dǎo)讀】報(bào)告臨床試驗(yàn)結(jié)果。藥物的安全性、有效性。用詞準(zhǔn)確、表達(dá)清晰。行文規(guī)范、符合要求。層次清晰、便于審讀。排版美觀、圖文并茂。術(shù)語的定義及縮略語表。對(duì)資料的可靠性缺乏說明。對(duì)失訪病例缺乏解釋。誤用統(tǒng)計(jì)方法，誤解統(tǒng)計(jì)術(shù)語。不提供相應(yīng)的統(tǒng)計(jì)分析報(bào)告。在判斷藥物的有效性時(shí)未考慮因無效。與其他材料不一致，相互矛盾。臨床診斷結(jié)論經(jīng)驗(yàn)性的。拒絕H0而接受H1時(shí)，稱H1有“統(tǒng)計(jì)學(xué)意義”。水準(zhǔn)在假設(shè)檢驗(yàn)結(jié)論中的意義，就是。試驗(yàn)組明顯高于對(duì)照組，但兩組經(jīng)t檢。研究某藥物對(duì)腦梗塞患者的作用，采用歐洲。試驗(yàn)組的ESS增加比對(duì)照組多，有臨。但目前的檢驗(yàn)效能只有％，要。達(dá)到90％的檢驗(yàn)效能，估計(jì)各組需193例。病例數(shù)、脫落數(shù)、剔除數(shù)的描述。采用隨機(jī)、雙盲、平行法將入選的。本次臨床試驗(yàn)按照設(shè)計(jì)方案，計(jì)劃兩組各觀察。試驗(yàn)各組隨機(jī)化入組各120例，有16例因病人。經(jīng)盲態(tài)審核，試驗(yàn)組分別有117和108人符合。ITT和PP人群，具體病例詳見清單。
【正文】 ? 續(xù)例 13 62 例 1 （ 1/2) 治療前后平均每 24小時(shí)排尿次數(shù) ITT PP 試驗(yàn) 對(duì)照 試驗(yàn) 對(duì)照 0周 N(Missing) 106(0) 106(0) 102(0) 101(0) mean(SD) () () () () median Min,Max , , , , 6周 N(Missing) 106(0) 106(0) 102(0) 101(0) mean(SD) () () () () median Min,Max , , , , 6周相對(duì) 0周變化 N(Missing) 106(0) 106(0) 102(0) 101(0) mean(SD) () () () () median Min,Max , , , , 配對(duì) t值 P 63 例 14 （ 2/2)平均每 24小時(shí)排尿次數(shù) 6周相對(duì) 0周的變化的協(xié)方差分析結(jié)果 ITT PP F值 P值 F值 P值 分組 基線 .0001 .0001 中心 試驗(yàn)差數(shù)均數(shù) 及其 95%可信區(qū)間 (,) (,) 對(duì)照差數(shù)均數(shù) 及其 95%可信區(qū)間 (,) (,) 兩組間差數(shù)均數(shù) 及其 95%可信區(qū)間 (,) (,) 注：均數(shù)及其 95%可信區(qū)間采用最小二乘估計(jì) （ 已按模型調(diào)整 ） 64 RR, OR, 95%CI 并說明誰與誰比較！ 多因素分析中要說明有無交互作用！ 影響療效的多因素分析 logistic回歸 65 例 14 (logistic回歸 ) ? 以年齡 、 病程 、 病情嚴(yán)重程度和診斷類型作為協(xié)變量 ， 以 2周內(nèi)性交次數(shù)作為分母 ， 成功次數(shù)作為分子 ， 用 logistic回歸分析方法比較試驗(yàn)組與安慰劑組的成功率 。 結(jié)果 ， OR=(95%CI:~)，z=， P=。 可以認(rèn)為試驗(yàn)組的成功率是安慰劑組的 。 66 反應(yīng)療效快慢的多因素分析 生存分析 ? 生存率或生存曲線 RR及 95%CI 并說明誰與誰比較！ ? 多因素分析中要說明有無交互作用！ ? 失訪率及失訪人群分析 67 例 15 (Cox模型 ) ? 經(jīng)用 SAS()統(tǒng)計(jì)軟件擬合 Cox比例風(fēng)險(xiǎn) 模型為： ?(t)= ?0(t) e 可認(rèn)為安慰劑組的 病人 比試驗(yàn) 組 的病人 的死亡風(fēng)險(xiǎn)大 (95%CI: ~), ?2=, P=。 68 (續(xù)例 15) 69 K a p l a n M e i e r s u r v i v a l e s t i m a t e s , b y g r o u pa n a l y s i s t i m e0 6 12 18 24 30 36 42 48 54 60 66 720 . 0 00 . 2 50 . 5 00 . 7 51 . 0 0g r o u p 1g r o u p 2例 16 (反映兩藥止瀉效果的 kaplanMeier圖 ) 某進(jìn)口藥與國(guó)產(chǎn)藥對(duì)急性腹瀉的止瀉效果比較 70 例 17 (反映兩藥物起效時(shí)間的分布 ) 71 ? X， Y…… ：隨機(jī)變量；總體中關(guān)于某特性的可觀測(cè)值 。 ? x， y…… ：特殊值或觀測(cè)值 。 ? F(x),G(x),…… ：分布函數(shù) (在 x處的值 )。 ? f(x),g(x),…… ：連續(xù)隨機(jī)變量的概率密度函數(shù) (在 x處的值 )。 ? k ：組數(shù) 。 ? N ：總體大小；批量；批大小 。 ? n ：樣本大小 。 ? R ：樣本的極差 。 統(tǒng)計(jì)學(xué)常用符號(hào) 1 72 ? X：總體的算術(shù)平均 ? x ：樣本的算術(shù)平均 。 ? E(X)， μ， m：隨機(jī)變量 (X)的期望值 (均值 )， 在某些情況 ， 用 m和 μ作為指定的期望值 。 ? ?2 ：隨機(jī)變量或總體的方差 。 ? ? ：隨機(jī)變量或總體的標(biāo)準(zhǔn)差 。 ? s2：樣本的方差 。 ? s ：樣本標(biāo)準(zhǔn)差。 注：符號(hào) s2通常用來記距算術(shù)平均數(shù)的偏差平方和再被(n1)所除得的商 (以符號(hào) s記這個(gè)量的平方根 )，它用作抽樣總體的方差的估計(jì)量。 統(tǒng)計(jì)學(xué)常用符號(hào) 2 73 統(tǒng)計(jì)學(xué)常用符號(hào) 3 ? ? ：相關(guān)系數(shù) (兩個(gè)隨機(jī)變量之間的或總體的 )。 ? r ：相關(guān)系數(shù) (樣本的 )。 ? P(E) ：事件 E的概率 。 ? xp ： 隨機(jī)變量 X的 p分位數(shù) 。 ? U， Z ：標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)變量 。 ? u， z ： 標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)變量的特殊值 。 ? v ： 自由度 。 ? ?2： ?2 分布 。 既表示隨機(jī)變量 ， 也表示該變量特殊值或觀測(cè)值 。 74 ? t ： t分布 。 既表示隨機(jī)變量 ， 也表示該變量的特殊值或觀測(cè)值 。 ? t(ν)： 自由度為 ν的 t變量 ? F ： F分布 。 既表示隨機(jī)變量 ， 也表示該變量的特殊值或觀測(cè)值 。 ? ? ：檢驗(yàn)水平 ， Ⅰ 類風(fēng)險(xiǎn) 。 ? ? ： Ⅱ 類風(fēng)險(xiǎn) 。 統(tǒng)計(jì)學(xué)常用符號(hào) 4 75 研究報(bào)告的撰寫人 ? 有豐富的經(jīng)驗(yàn) ? 有強(qiáng)烈的事業(yè)心和責(zé)任感 ? 熟悉本研究的全過程 ? 能夠充分理解統(tǒng)計(jì)學(xué)結(jié)論
教學(xué)課件相關(guān)推薦
鄂ICP備17016276號(hào)-1