新藥臨床藥理研究與評價培訓講義-資料下載頁
2025-08-20 03:32本頁面
【導讀】中華人民共和國藥品管理法，藥品是指用于預防、治療、診斷人的疾病，制品和診斷品等。新藥系指未曾在中國上市銷售的藥品，已上。安全性、有效性、質量可控性等進行系統(tǒng)評價，已有國家標準藥品的申請是指生產(chǎn)國家藥。加或取消原批準事項或內(nèi)容的注冊申請。準轉正，按補充申請辦理。學異構體及其制劑；有些情況下可僅進行Ⅱ期和Ⅲ期，或者Ⅲ。藥物臨床研究批件SFDA. 為制定給藥方案提供依據(jù)?；颊呷缈拱┧幍取Ｔ囼灄l件有條件的臨床藥理研究單位，良反應，作好急救準備。組數(shù)視藥物毒性大小和研究者經(jīng)驗而定。從最小劑量到最大劑量之間分若干組。同一受試者不得進
【正文】 選擇： 病人，成人，肝、腎功能正常，勿選 妊娠、哺乳婦女 淘汰： 療程未結束退出試驗、出院、死亡 等，由于不良反應而淘汰的病例不作 療效統(tǒng)計，應作不良反應統(tǒng)計分析， 淘汰病例應在總結報告中說明。 Ⅱ 期臨床試驗 病 例 數(shù) 應根據(jù)統(tǒng)計學原理，由顯著性水平（ α），把握度（ 1β）， 由計算公式求得： P P2— 分別為試驗藥和對照藥的有效率 (α、 β )可查表求得 創(chuàng)新藥很難估計 P P2， 可先通過序貫試驗用少數(shù)病 例測得其有效率。 ),()12( )100()100( 2 2211 ??fPP PPPPN ?? ?????Ⅱ 期臨床試驗 病 例 數(shù) 新藥審批辦法規(guī)定： Ⅰ 期： 20～ 30例 Ⅱ 期： 100對 Ⅲ 期：試 300例 對 — 100 ～ 150例 Ⅳ 期：大于 2020例 ? 生物等效性： 生物利用度 18 ～ 24例，隨機對照 100對 ? 需指出： 有的病種少、罕見 — 則具體情況具體掌握。 Ⅱ 期臨床試驗 臨床試驗資料的統(tǒng)計處理與評價 統(tǒng)計處理 ： 計量資料 —— 測量所得數(shù)據(jù)身高、體重、血壓、 生指標、 —— t檢驗（小樣本） u檢驗（大樣本） F測驗（多因素方差分析） 計數(shù)資料 —— 清點數(shù)目而得數(shù)據(jù)：有效率、治愈 率、病死率 —— x2測驗。 Ⅱ 期臨床試驗 Ⅱ 期臨床試驗 — 結果分析 ? 合格病例分析 ( Per Protocol, PP) 對完成治療方案 ,且依從性好的病例分析 分析不良反應時所有出現(xiàn)反應的病例應予統(tǒng)計 分析病菌敏感率時所有檢測的菌株應予統(tǒng)計 ? 意向性分析 ( Intention To Treatment, ITT) 對意愿用藥者的分析 ,更接近于上市實際情況 包括合格病例及己接受治療又退出的病例 退出病例的最后一次數(shù)據(jù)轉接為最終數(shù)據(jù) 不包括剔除的病例 (誤納 ,誤診 ,未用藥 ,無記錄 ) ? 安全集分析 (SS) 只要用過一次藥 ,不論有無檢測記錄 ,出現(xiàn)不良反應均 應統(tǒng)計 .計算分母是安全集 . 藥效評價 四級評定標準： 痊愈、顯效、進步、無效、 以痊愈 +顯效合計計算有效率 不可評價病例 ：無法評價病例。 Ⅱ 期臨床試驗 不良反應評價 ? 包括臨床反應與化驗異常兩部分 應隨診到恢復正常為止 ? 判斷標準（與藥物關系）： 、可能有關，可能無關、無關、無法 評價，以前兩種合計計算不良反應發(fā)生率 、很可能有關、可能有關、可能無關、 無關，以前 3種合計計算不良反應發(fā)生率 Ⅱ 期臨床試驗 治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為藥物注冊申請獲得批準提供充分的依據(jù)。試驗一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗。 Ⅲ 期臨床試驗 Ⅳ 期臨床試驗 ? 新藥上市后由申請人自主進行的應用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應；評價在普通或者特殊人群中使用的利益和風險關系；改進給藥劑量等。 ? 病 例： 2020例以上 ? 特殊人群： 小兒、老人、孕婦、肝、腎病患者等。
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