20xx年醫(yī)學專題—攻克肺癌：丁列明十年磨一藥(編輯修改稿)
2024-11-19 05:14 本頁面
【文章內(nèi)容簡介】 了，三期失敗了，高風險和長周期讓很多投資人和創(chuàng)業(yè)者望而卻步。而凱美納臨床三期試驗選擇的又是陽性對照雙盲試驗，非常嚴謹，也非常昂貴。從全國27家醫(yī)院入選400個肺癌晚期病人，其中200個病人服用凱美納，200個病人服用陽性對照藥。臨床對照藥選的是阿斯利康出品的易瑞莎（吉非替尼），它是當時市場上最好的抗肺癌藥，一顆550元。光買對照藥就花了2,600萬，而總研發(fā)費用5,000多萬。在此資金危機關(guān)頭，貝達所在的杭州余杭區(qū)政府雪中送碳，借款1,500萬，幫貝達啟動了凱美納三期臨床試驗。從世界新藥研發(fā)范圍來看，即使是國際大藥企，選擇頭對頭比較也不是件容易的事。一般研究都是選擇與安慰劑（淀粉做的空藥片）做對照，只要該新藥稍微好一點，就能凸顯治療效果。但選擇和市場上已經(jīng)確認的陽性藥，且是市場上最好的藥去比，如果出現(xiàn)的結(jié)果是比安慰劑要好，但比對照藥差，那么新藥就會處在非常尷尬的市場地位而萬劫不復。且凱美納臨床三期試驗采用的是科學雙盲試驗。所謂雙盲，就是病人和醫(yī)生都不知道病人服的是凱美納還是對照藥，當然貝達也不知道。不到最后一刻，誰也不知道結(jié)果如何。每盒藥都編成了代碼，而代碼背后的盲底只有獨立第三方臨床試驗CRO公司知道。2010年6月15日，是丁列明終身難忘的一個日子，這是一個決定他和他的伙伴們命運的時刻。凱美納臨床三期試驗結(jié)果將被揭盲，密封的盲底將由Ⅲ期臨床研究的領導者孫燕院士在中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院正式揭開。那一刻丁列明沒有去現(xiàn)場，他焦急地在辦公室等待，什么也沒做，半欠著身子，只是盯著電話，不知命運之神將帶他去何處。當電話那頭傳來，治療組的療效和安全性都優(yōu)于對照組的時候，他禁不住熱淚盈眶，很久很久未動，很少喝酒的他那晚和同事們?nèi)ノ骱呉黄鸷茸砹?。凱美納臨床三期結(jié)果的確令人興奮，主要療效指標PFS（無進展生存期）凱美納是137天，易瑞莎是102天，凱美納高出34%。其二，安全性更好，沒有傳統(tǒng)抗腫瘤藥的不良反應，如抑制白細胞，掉頭發(fā)，嚴重消化道不良反應等。主要不良反應為腹瀉和皮疹，發(fā)生率分別是40%和18%，明顯低于對照組的49%和27%。其三，凱美納治療窗口（可提升最大劑量空間范圍）要遠遠高于易瑞沙，其最大耐受劑量可達625mg，每天三次，是治療劑量的5倍，而進口藥只有12倍。這個空間越大，意味著藥物越安全，且對某些病人有更大的治療空間。2010年7月，貝達藥業(yè)向國家食品藥品監(jiān)督管理局申請凱美納新藥證書，這是一個比新藥臨床試驗申請更為復雜和漫長的過程，不但要核查臨床試驗結(jié)果，還需核查新藥生產(chǎn)的整個過程，就算沒有節(jié)外生枝，往往需要一年半時間。在博士們?yōu)榇朔鸽y的時候，國家重大新藥創(chuàng)制專項、中組部“千人計劃”、科技部、衛(wèi)生部等部門給予了大力的支持。 11個月后，貝達藥業(yè)獨立研發(fā)的創(chuàng)新藥凱美納獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局新藥證書，成為中國首個具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的小分子靶向抗癌創(chuàng)新藥。2011年8月12日，對丁列明和貝達來說是個倍感榮耀的日子，在人民大會堂凱美納的上市發(fā)布會上，衛(wèi)生部部長陳竺高度評價，稱凱美納的成功堪比民生領域的“兩彈一星”，而國家“十一五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項技術(shù)總師桑國衛(wèi)院士則把
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