中國創(chuàng)新藥物研發(fā)的誤區(qū)(編輯修改稿)
2025-06-22 01:04 本頁面
【文章內(nèi)容簡介】 在進入臨床研究階段后甩手不管！對臨床研究中發(fā)現(xiàn)的問題需要再進行有針對性的深入的臨床前研究時，認為“多此一舉”。 應(yīng)該認識到：創(chuàng)新藥物的臨床前研究絕不僅僅是為了拿到一張臨床研究批件，根據(jù)早期臨床研究中發(fā)現(xiàn)的問題再進行有針對性的深入的臨床前研究，可以為后期臨床研究和上市后的臨床應(yīng)用提供寶貴的參考資料。 誤區(qū)九 開發(fā)者通常會根據(jù)臨床前藥效學(xué)研究結(jié)果對藥物未來預(yù)期過于樂觀。 臨床前藥效學(xué)研究結(jié)果經(jīng)常不能類推到臨床?。?！ 不同適應(yīng)癥，藥效學(xué)結(jié)果與臨床療效相關(guān)性只有 20~50%！ 原 因 大部分適應(yīng)癥動物模型難以重復(fù)臨床疾病發(fā)病的病理機制； 模型動物內(nèi)環(huán)境難以很好模擬患病人體內(nèi)環(huán)境。 誤區(qū)十：專利申報的誤區(qū) 與歐美新化合物專利保護差距較大 大部分專利是“無保護力度”的； 相反：為其他研發(fā)人員提供了思路和借鑒！ 有助于產(chǎn)生大量的“ Fast followers”、“ me too” 例：青蒿素、喜樹堿、石杉堿甲 臨床研究中存在的問題 創(chuàng)新藥物近年試驗失敗或臨床資料退審主要原因分析 Ι 期臨床試驗的主要誤區(qū) Ι 期的主要問題 過于依賴臨床機構(gòu) 過于迷信大牌專家 臨床研究不充分，不足以支持上市 未對有效劑量與量效關(guān)系、給藥方案、適應(yīng)癥、療程、起效時間、效應(yīng)指標(biāo)各方面進行充分的研究 Ι 期的主要問題（續(xù)） Ι期耐受性試驗： 最大劑量不足： 臨床醫(yī)生出于安全性等方面的考慮，耐受性試驗所設(shè)計的最大劑量較低，在此劑量仍未見到任何不良反應(yīng)，使我們對大規(guī)模人群應(yīng)用后的安全隱患完全未知，在 II期方案設(shè)計中無法進行有針對性的安全性觀測。 作為開發(fā)者，在臨床研究中發(fā)現(xiàn)藥物的可能的安全隱患越早越好！ Ⅱ 期臨床試驗的主要誤區(qū) 誤區(qū)一： 未擺脫仿制藥的臨床評價思維 不針對藥物特點設(shè)計方案 參照法規(guī)、指導(dǎo)原則“抄作業(yè)”現(xiàn)象嚴重 臨床資料不充分，不足以支持上市 未對以下各方面進行充分的研究： 有效劑量與量效關(guān)系 給藥方案 適應(yīng)癥 療程 起效時間 效應(yīng)指標(biāo) 劑量研究 劑量組設(shè)定主觀、盲目 根據(jù)已上市同類化合物推論劑量 依據(jù)不充分 劑量研究范圍過窄 好的化合物可能因為沒有找到最佳劑量而未能上市 以為劑量研究只是 II期的事情 綠茶茶多酚 療 程 療程過短 缺乏隨訪。尤：遠期隨訪 給藥方案 缺乏對不同給藥方案的比較研究 如： 聯(lián)合治療藥物與聯(lián)合藥物的研究 放化療增效劑與不同放化療配合方案的研究 效應(yīng)指標(biāo) 缺乏終點指標(biāo) 未在 II期探索性試驗中對可能的效應(yīng)指標(biāo)進行全面的探索 誤區(qū)二：不重視預(yù)試驗 對于創(chuàng)新藥的療效、安全性、有效劑量沒有初步的了解前，盲目開展大樣本研究無異于冒險。 最好在 II期試驗開始前進行小樣本的開放性（即不設(shè)對照組的）預(yù)試驗，根據(jù)預(yù)試驗結(jié)果謹慎地、周密地設(shè)計 II期試驗方案。 誤區(qū)三 臨床研究過程中忽略對藥物作用特點的觀察 萬艾可的上市 誤區(qū)四 對臨床研究的難度、周期、費用估計不足 費用： 1998~2022：臨床研究總費用年均環(huán)比增長超過 20%。 誤區(qū)五 期望在一個試驗中研究和解決所有的問題 中藥研發(fā)的誤區(qū) 模擬案例： 一個有效部位新藥的早期開發(fā)過程 模擬案
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