臨床研究常用設(shè)計方案(參考版)
2025-01-11 06:32本頁面
【正文】 （ 3）預(yù)計在觀察過程中可能被剔除者不應(yīng)選入研究對象，如：嚴重肝、腎功能障礙者等。 ? 如：口服藥物治療 [ （已服用片數(shù)／處方所開的片數(shù)） 100％ ] ? 依從性：好＞ 90% 中 90% ～ 70% 差＜ 70% （ 4）特殊人群的處理 （ 1）臨床療效評價一般不選擇老年人、兒童和孕婦。 ? 選擇依從性好的人群；方案設(shè)計時充分考慮依從性。 ? 醫(yī)療方面的原因： 干預(yù)措施過于復(fù)雜；檢查項目過多；隨訪時間過長；藥物的不良反應(yīng)或病情惡化；醫(yī)患關(guān)系不良。 （ 3）研究對象的依從性 依從性是指病人執(zhí)行醫(yī)囑的程度。 （ 2）研究對象的代表性 所選中的研究對象的年齡、性別、疾病類型、病情輕重以及有無合并癥等，其比例要能代表研究的總體。 所選中的每一個研究對象確實是要加以研究疾病的一位患者。 試驗性研究注意點 ? ，合理設(shè)定觀察項目 抓住 1～ 2個主要問題 次要問題 再次要問題 ? 各種偏倚會誤導(dǎo)對事物本質(zhì)差異的判斷。 四級研究方案 為敘述性研究 ， 無嚴格的科研設(shè)計 ， 為觀察的描述或評述 。 三級設(shè)計方案 多設(shè)有對照組，研究者不能主動控制試驗干預(yù)或影響因 果效應(yīng)的因素。 二級設(shè)計方案 屬前瞻性 ， 有對照組 ， 但研究者不能主動控制試驗干預(yù)措施 ， 亦不能有效地控制若干偏倚因素對研究觀測結(jié)果的影響 。 ? 英國醫(yī)學(xué)雜志中文版 2022 年 4 月第 8 卷第 2 期 第五節(jié) 臨床研究常用設(shè)計方案 的科學(xué)論證強度分級 級別 方案特點 方案種類 一級設(shè)計方案 前瞻性隨機研究設(shè)計方案，具有對照，研究者通過設(shè)計可以主動控制試驗干預(yù)措施或可能影響研究結(jié)果的有關(guān)偏倚因素。 ? 結(jié)論 針灸在初級保健中用于治療慢性頭痛，特別是偏頭痛，可以產(chǎn)生與臨床相關(guān)的持久益處。盡管達到統(tǒng)計學(xué)差異的項目僅有生理功能、精力和健康改變等 ,SF36的資料也有利于針灸組。對于包含缺失數(shù)據(jù)的靈敏度分析，該結(jié)果也是肯定的。 ? 結(jié)果 針灸組治療后 12個月的頭痛積分（針灸組 161例患者，平均頭痛積分為 162，標準差 ,比治療前減少 34%）比對照組低（對照組 140例患者，平均頭痛積分為 ，標準差 ,比治療前減少 16%)。 ? 主要結(jié)果測定指標 治療前、治療后 3個月及 12個月對頭痛積分，SF36健康狀況及用藥量進行評估。 ? 受試對象 401 位慢性頭痛患者，主要是偏頭痛患者。 ? 設(shè)計 隨機對照試驗。1989 年 Macrae再次描述了兩種研究的區(qū)別 ,并應(yīng)用效力 ( efficacy)與效果 ( effectiveness)兩個術(shù)語加以區(qū)分。 觀察期 通常隨訪期較長 通常隨訪期較短 ? PCT 更適合用來評價以個體化辨證論治和復(fù)雜性干預(yù)為特點的中醫(yī)藥療法的臨床效果 , 建議采用實用性 RCT 對中醫(yī)藥的整體治療效果進行評價。 實用性 RCT與解釋性 RCT的原型特征比較 項目 實用性試驗 (pragmatic trials) 解釋性試驗 (explanatory trials) 問題 哪一種治療方法最好 ? 治療有效么 ? 為什么 ? 目的 提供最佳治療 解釋治療的科學(xué)機制 醫(yī)生技能要求 常規(guī)治療 ,允許醫(yī)生適當調(diào)整治療方案 標準治療 ,嚴格執(zhí)行方案 納入 /排除標準 實際人群 ,范圍寬 ,排除少(幾乎可全被納入 ) 理想人群 ,范圍窄 ,限制多 (僅10%～ 15%的患者符合條件 ) 受試人群性質(zhì) 異質(zhì)性 (強調(diào)外部真實性 ) 同質(zhì)性（強調(diào)內(nèi)部真實性） 干預(yù) 常規(guī)治療 ,復(fù)雜干預(yù) 標準治療 ,簡單干預(yù) 項目 實用性試驗 (pragmatic trials) 解釋性試驗 (explanatory trials) 隨機化分組 組群隨機化 ,或者個人隨機化 個人隨機化 樣本量 樣本量較大以獲得高把握度 統(tǒng)計學(xué)估算 , 樣本量較小 盲法 難以雙盲 設(shè)計雙盲 ,偏倚最小化 對照 不用安慰劑 ,與公認的陽性治療比較 安慰劑對照 評價 臨床實際總效應(yīng)比較 (或效果， effectiveness) 理想條件特異性療效 (或效力， efficacy) 臨床 結(jié)局 多種結(jié)局 只針對主要結(jié)局 項目 實用性試驗 (pragmatic trials) 解釋性試驗 (explanatory trials) 測量 /記錄 整體、全面 被測量和記錄到的患者關(guān)鍵信息、醫(yī)療處理過程和臨床結(jié)局信息有限 對臨床的影響 高相關(guān)影響 低相關(guān)影響 可行性 成本較低、適合在實際臨床環(huán)境中廣泛開展，不存在依從性問題。觀察多種結(jié)局，其中包括功能狀態(tài)和醫(yī)療服務(wù)利用情況 。（又稱實用性 RCT） ? 這種試驗通常在臨床醫(yī)療實踐中選擇兩種待比較的臨床干預(yù)措施或方案 。 由于分組未采用隨機化方法，受選擇性偏倚和測量性偏倚的影響較大，組間的可比性難以保證，在按不同地點加以分組時，這種偏差就更為明顯，其論證強度也遠低于RCT，但如果積累的病例量大，其結(jié)果也有一定價值。 （三）非隨機同期對照試驗的優(yōu)點 ? 有較好的依從性； ? 對某些療法之間的比較（如手術(shù)與非手術(shù)、中藥與西藥）、目前倫理學(xué)爭論較激烈的疾病，在不能貫徹隨機分組原則的情況下，CCT還是一種唯一可行的研究方法。選擇 1997年在法國 9個地區(qū)出生的所有胎齡為 22～ 32周的早產(chǎn)兒作為暴露組 ,同期在同地區(qū)出生胎齡為 39～ 40周的正常足月兒作為對照組 ,跟蹤隨訪 5年后 ,對兩組存活幼兒進行臨床檢查并采用精神行為復(fù)合量表 (mental processing positescale,MPC)等進行認知功能評定 ,在調(diào)整了母親生育年齡、產(chǎn)次、受教育程度、出生地及家庭社會地位后 ,仍可見早產(chǎn)兒組的 MPC評分異常率遠高于正常足月兒 ,表明在早產(chǎn)兒 5歲時 ,其發(fā)生認知功能障礙的風險較正常足月兒更高。結(jié)果顯
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