【正文】 療效 (或效力， efficacy) 臨床 結(jié)局 多種結(jié)局 只針對(duì)主要結(jié)局 項(xiàng)目 實(shí)用性試驗(yàn) (pragmatic trials) 解釋性試驗(yàn) (explanatory trials) 測(cè)量 /記錄 整體、全面 被測(cè)量和記錄到的患者關(guān)鍵信息、醫(yī)療處理過(guò)程和臨床結(jié)局信息有限 對(duì)臨床的影響 高相關(guān)影響 低相關(guān)影響 可行性 成本較低、適合在實(shí)際臨床環(huán)境中廣泛開展，不存在依從性問(wèn)題。 昂貴、實(shí)際臨床環(huán)境中難以廣泛開展，且易受少部分依從性差者影響。 觀察期 通常隨訪期較長(zhǎng) 通常隨訪期較短 ? PCT 更適合用來(lái)評(píng)價(jià)以個(gè)體化辨證論治和復(fù)雜性干預(yù)為特點(diǎn)的中醫(yī)藥療法的臨床效果 , 建議采用實(shí)用性 RCT 對(duì)中醫(yī)藥的整體治療效果進(jìn)行評(píng)價(jià)。 ? 1967年 Schwartz和 Lellouch最早提出了臨床試驗(yàn)有兩種截然不同的態(tài)度 ,實(shí)用性與解釋性態(tài)度的區(qū)別 ,當(dāng)時(shí)并沒有引起人們的重視。1989 年 Macrae再次描述了兩種研究的區(qū)別 ,并應(yīng)用效力 ( efficacy)與效果 ( effectiveness)兩個(gè)術(shù)語(yǔ)加以區(qū)分。截止到 2022年 10月 ,在MEDL INE數(shù)據(jù)庫(kù)中可檢索到標(biāo)題為 “ pragmatic trial”的臨床研究報(bào)告有 157篇 ,國(guó)內(nèi)尚未見到題名為實(shí)用性 RCT的報(bào)告文章 針灸治療慢性頭痛的初級(jí)保?。捍髽颖?、實(shí)用的隨機(jī)試驗(yàn) Acupuncture for chronic headache in primary care : large , pragmatic , randomised trial ? 摘要 ? 目的 與“不用針灸”對(duì)比，確定“使用針灸”的治療方法對(duì)慢性頭痛患者的頭痛、健康狀況及無(wú)病時(shí)間的影響。 ? 設(shè)計(jì) 隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。 ? 試驗(yàn)場(chǎng)所 英格蘭和威爾士的開業(yè)醫(yī)生診所。 ? 受試對(duì)象 401 位慢性頭痛患者，主要是偏頭痛患者。 ? 干預(yù) 患者被隨機(jī)分配進(jìn)入針灸治療組（在 3個(gè)月內(nèi)接受 12次針灸治療）和對(duì)照組（接受常規(guī)治療）。 ? 主要結(jié)果測(cè)定指標(biāo) 治療前、治療后 3個(gè)月及 12個(gè)月對(duì)頭痛積分，SF36健康狀況及用藥量進(jìn)行評(píng)估。每 3個(gè)月對(duì)治療方法作 l次評(píng)估，頭痛積分即判定療效的主要終點(diǎn)指標(biāo)。 ? 結(jié)果 針灸組治療后 12個(gè)月的頭痛積分（針灸組 161例患者，平均頭痛積分為 162，標(biāo)準(zhǔn)差 ,比治療前減少 34%）比對(duì)照組低（對(duì)照組 140例患者，平均頭痛積分為 ，標(biāo)準(zhǔn)差 ,比治療前減少 16%)。兩種方法調(diào)整后的差異為 (95％可信區(qū)間為 ， P=)。對(duì)于包含缺失數(shù)據(jù)的靈敏度分析，該結(jié)果也是肯定的。針灸組的患者每年少頭痛 22(838)天。盡管達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)差異的項(xiàng)目?jī)H有生理功能、精力和健康改變等 ,SF36的資料也有利于針灸組。與對(duì)照組相比，針灸組的患者減少了 15％的服藥量 (P=),減少了 25％的就診量（ P=)，同時(shí)減少 15％的病休時(shí)間 (P=)。 ? 結(jié)論 針灸在初級(jí)保健中用于治療慢性頭痛，特別是偏頭痛，可以產(chǎn)生與臨床相關(guān)的持久益處。應(yīng)當(dāng)考慮擴(kuò)大英國(guó)國(guó)家醫(yī)療保險(xiǎn)體系中針灸治療的范圍。 ? 英國(guó)醫(yī)學(xué)雜志中文版 2022 年 4 月第 8 卷第 2 期 第五節(jié) 臨床研究常用設(shè)計(jì)方案 的科學(xué)論證強(qiáng)度分級(jí) 級(jí)別 方案特點(diǎn) 方案種類 一級(jí)設(shè)計(jì)方案 前瞻性隨機(jī)研究設(shè)計(jì)方案，具有對(duì)照，研究者通過(guò)設(shè)計(jì)可以主動(dòng)控制試驗(yàn)干預(yù)措施或可能影響研究結(jié)果的有關(guān)偏倚因素。 隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn) 、 交叉對(duì)照試驗(yàn) （ 各設(shè)計(jì)方案彼此 間 的 論 證 強(qiáng) 度 有 差異 ） 。 二級(jí)設(shè)計(jì)方案 屬前瞻性 ， 有對(duì)照組 ， 但研究者不能主動(dòng)控制試驗(yàn)干預(yù)措施 ， 亦不能有效地控制若干偏倚因素對(duì)研究觀測(cè)結(jié)果的影響 。 前瞻性隊(duì)列研究設(shè)計(jì) 、前 后對(duì)照試驗(yàn) 。 三級(jí)設(shè)計(jì)方案 多設(shè)有對(duì)照組，研究者不能主動(dòng)控制試驗(yàn)干預(yù)或影響因 果效應(yīng)的因素。 非隨機(jī)同期對(duì)照試驗(yàn)、橫斷面研究、病例 對(duì)照研究等。 四級(jí)研究方案 為敘述性研究 ， 無(wú)嚴(yán)格的科研設(shè)計(jì) ， 為觀察的描述或評(píng)述 。 臨床系列病例分析 、 個(gè)案總結(jié)以及專家評(píng)述等 。 試驗(yàn)性研究注意點(diǎn) ? ，合理設(shè)定觀察項(xiàng)目 抓住 1～ 2個(gè)主要問(wèn)題 次要問(wèn)題 再次要問(wèn)題 ? 各種偏倚會(huì)誤導(dǎo)對(duì)事物本質(zhì)差異的判斷。 （ 1）研究對(duì)象的可靠性 （ 2）研究對(duì)象的代表性 （ 3）選擇依從性好的人群 （ 4）特殊人群的處理 （ 1）研究對(duì)象的可靠性 統(tǒng)一、公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn) 診斷標(biāo)準(zhǔn)、入選標(biāo)準(zhǔn)、排除標(biāo)準(zhǔn)、療效判定標(biāo)準(zhǔn)等。 所選中的每一個(gè)研究對(duì)象確實(shí)是要加以研究疾病的一位患者。 不能輕易變動(dòng)。 （ 2）研究對(duì)象的代表性 所選中的研究對(duì)象的年齡、性別、疾病類型、病情輕重以及有無(wú)合并癥等，其比例要能代表研究的總體。 樣本大小適宜。 （ 3）研究對(duì)象的依從性 依從性是指病人執(zhí)行醫(yī)囑的程度。 影響依從性的因素： 病人原因： 缺乏醫(yī)學(xué)知識(shí)，積極治療的意義認(rèn)識(shí)不足；病情 /癥狀輕微，缺少治療的積極性；有被試驗(yàn)感，擔(dān)心試驗(yàn)有害健康；遷居流動(dòng)等。 ? 醫(yī)療方面的原因： 干預(yù)措施過(guò)于復(fù)雜；檢查項(xiàng)目過(guò)多；隨訪時(shí)間過(guò)長(zhǎng)；藥物的不良反應(yīng)或病情惡化；醫(yī)患關(guān)系不良。 ? 社會(huì)、家庭及經(jīng)濟(jì)原因： 社會(huì)的流動(dòng)性、穩(wěn)定性；家庭的支持；試驗(yàn)提供的費(fèi)用及有關(guān)保障。 ? 選擇依從性好的人群；方案設(shè)計(jì)時(shí)充分考慮依從性。 ? 依從指數(shù) 是判斷用藥依從性的一個(gè)指標(biāo)。 ? 如：口服藥物治療 [ （已服用片數(shù)／處方所開的片數(shù)） 100％ ] ? 依從性：好＞ 90% 中 90% ～ 70% 差＜ 70% （ 4）特殊人群的處理 （ 1）臨床療效評(píng)價(jià)一般不選擇老年人、兒童和孕婦。 （ 2）胃腸疾病的患者不宜觀察口服藥。 （ 3）預(yù)計(jì)在觀察過(guò)程中可能被剔除者不應(yīng)選入研究對(duì)象，如：嚴(yán)重肝、腎功能障礙者等。 EN