新藥特殊審批管理辦法-資料下載頁
2025-04-15 12:16本頁面
【正文】 通用的一種手段，也是最為重要的一種體現(xiàn)鼓勵創(chuàng)新與控制風險并重的一種管理措施?？偨Y(jié)藥品審評中心自2003年實施的《創(chuàng)新藥品技術(shù)審評程序》所積累的經(jīng)驗和問題，這既是我們值得肯定的一點，也是有待進一步完善之處。國內(nèi)外從事創(chuàng)新藥物研發(fā)的注冊申請人對此方面的呼吁也最為迫切。實施辦法中設(shè)計了以下溝通交流的平臺：（1）繼續(xù)保持了藥品審評中心現(xiàn)有《創(chuàng)新藥品審評工作程序》中對在審評的品種與申辦人進行的溝通交流平臺；（2）新建立了申報臨床申請前的咨詢會議形式（類似于國外的PreINDMeeting）。此平臺可在申辦人完成初步的臨床前研究工作后，就申請進程特殊程序的有關(guān)事宜進行討論；（3）設(shè)計了Ⅱ期以及Ⅲ臨床研究階段的交流平臺（類似于國外End of Phase Ⅱ Meeting，End of Phase Ⅲ Meeting，以及PreNDA Meeting 的作用）。這些交流平臺，可由申辦人主動發(fā)起交流的申請，可針對創(chuàng)新藥物研發(fā)關(guān)鍵路徑中臨床方案的設(shè)計、前期研究結(jié)果的評估、后續(xù)試驗如何開展進行交流。參考并借鑒國外的經(jīng)驗，開展上述交流需要申請人對研究進行總結(jié)，并對問題進行抽提和分析，再以資料的形式加以體現(xiàn)。溝通交流會議將形成相應(yīng)的會議紀要，以體現(xiàn)雙方對重要技術(shù)問題的認識。同時遵循國際慣例，“紀要”對監(jiān)管機構(gòu)后續(xù)的審評和審批不具有法律的約束力。我國的藥品注冊管理是基于仿制藥物的研發(fā)經(jīng)驗建立起來的，長期以來我們對于申報臨床和申報生產(chǎn)的資料要求基本是基于相同的原則進行設(shè)定的。由于創(chuàng)新藥物的研發(fā)具有十分明顯的階段性，顯然需要在此方面進行一定的探索。此點國外的技術(shù)管理體制較為健全，特別是FDA對創(chuàng)新藥物在不同的研究階段應(yīng)提交什么樣的研究資料均有十分具體的要求。在此方面，我們先從申請進入特殊程序提供單獨立卷的資料嘗試起。對于程序中設(shè)定的申辦人主動提出的與審評機構(gòu)進行的溝通與交流會議，也要求提交相應(yīng)的資料，以使雙方明確擬討論的問題。創(chuàng)新意味著未知的風險，故鼓勵創(chuàng)新與有效的控制風險必須并重。為此，在本實施辦法在相關(guān)的條款對風險控制有所要求。比如，申請進入特殊程序的品種必須對臨床研究設(shè)計相應(yīng)的風險控制方案；此類品種被批準上市后還需設(shè)定完備的風險控制方案；國家食品藥品監(jiān)督管理局設(shè)定相應(yīng)的數(shù)據(jù)庫，并于互聯(lián)網(wǎng)對外發(fā)布必要的特殊程序的產(chǎn)品信息；臨床研究進程中對特殊程序產(chǎn)品進行常規(guī)視察和檢查。對實施特殊程序而言，風險控制是一個需要不斷強化的概念。特別是在鼓勵創(chuàng)新的同時，更必須強調(diào)對風險的控制。這一概念的培育、措施的實施與落實還待許多思想認識層面的統(tǒng)一和艱苦的實踐。參考國際積累的藥物創(chuàng)新研發(fā)的經(jīng)驗數(shù)據(jù)，一般僅有10%左右的創(chuàng)新藥物能夠順利從Ⅰ期的臨床研究過度到Ⅲ期臨床，大部分在研藥物會因為各種原因淘汰或失敗。本實施辦法設(shè)計了相應(yīng)的退出機制，原則性地規(guī)定了退出程序的幾種主要條件。退出機制的設(shè)計有利于各方面的風險控制，這也是創(chuàng)新藥物研發(fā)的規(guī)律所決定的。（二）創(chuàng)新藥物的臨床研究及其申請的探索當申請人結(jié)束了一定階段或程度的某個新藥的臨床前藥學研究和臨床前安全性評價工作，初步在動物或體外的試驗條件下獲得了藥物安全、有效性的數(shù)據(jù)后，需要進入人體試驗開展一系列遞進的研究工作，以求證在研藥物是否最終可能成為針對某種人類疾病的有效治療藥物，并明確其安全性是否可被接受。以人作為受試對象開展試驗是藥物研究區(qū)別于其他自然科學研究的一個特點。特別是創(chuàng)新藥物的研究，其蘊含的未知風險更多。針對這一研究過程施以管理和控制，既要保證人體受試所承擔的風險降到最低，又要保持藥物創(chuàng)新本應(yīng)具有的研究活力不被抑制。因此，針對創(chuàng)新藥物臨床研究的管理需要從倫理、科學、社會健康發(fā)展的需求等多方面加以考慮，需要申請人、臨床研究的參與者、管理當局等共同關(guān)注并承擔相應(yīng)的責任。正是基于此，歐美日在其藥品監(jiān)管的整體法律框架下分別建立了其創(chuàng)新藥物臨床研究階段相關(guān)監(jiān)管政策，以實現(xiàn)在這一過程中鼓勵或保持藥物創(chuàng)新研發(fā)活力的同時，有效地控制風險。歐美日對創(chuàng)新藥物監(jiān)管政策共同的一點是對臨床研究實施“報備制”；對已完成了臨床研究，申請藥品上市實施“批準制”（所謂藥品注冊）?！皥髠渲啤北３至怂幬锱R床研究階段所具備的科學研究的屬性，給研究工作留下了一定的探索空間。在“報備制”下，管理當局一旦發(fā)現(xiàn)研究具有嚴重的安全性風險，保留了對研究進行叫停的權(quán)利。這樣使申請人以及相應(yīng)的研究參與者均主動參加到對風險進行分析、控制的行列中。“報備制”使能夠承擔責任的研究者所研制的創(chuàng)新藥較為“平滑”地進入到臨床研究階段。同時研究過程中一旦發(fā)現(xiàn)問題，并經(jīng)研究者全面的評估后，也使不具備成藥潛質(zhì)的研究“平滑”地退出研究。“報備制”客觀上保證了該地區(qū)藥物創(chuàng)新研發(fā)的活力，并科學合理地分解了相應(yīng)各方的責任。當然，“報備制”的實施與該地區(qū)經(jīng)濟社會的整體發(fā)展水平、相配套的法律法規(guī)措施以及社會文化是要相適應(yīng)的。我國藥物創(chuàng)新研發(fā)與評價的整體水平不高，整個社會仍處于社會主義初級階段，相應(yīng)的法律法規(guī)和規(guī)章制度還待完善，與藥品監(jiān)管的上位法律對臨床研究的要求是實施“批準制”。這是我們在研究和制定實施辦法中必須加以認真思考的一個問題。在實施辦法中，對特殊申請設(shè)立了“申請與審查”一節(jié)，意在此方面進行初步的探索。實施辦法中要求申請人提出特殊申請時需要提交的單獨立卷的申請資料。這些資料是申辦人闡述擬開展的臨床研究以及對現(xiàn)已獲得的研究結(jié)果是否支持擬開展的研究及其對研究風險所進行的分析、采取的控制措施的重要資料。這是在現(xiàn)有注冊管理體系下的一種探索。四、座談會中與會代表主要關(guān)注的問題。對創(chuàng)新藥物進行評價需要業(yè)內(nèi)專家從不同的學科角度予以支持。專家既是評價者，也是研發(fā)者，故需要對專家參與審評工作中建立相應(yīng)的管理措施。同時，對參與“申請與審查”階段的工作的專家，如何解決同行競爭與回避的問題也應(yīng)高度重視。對臨床研究樣品（特別是生物制品）的檢驗以及標準的復核工作許多與會代表提出還需進一步明確。比如，在創(chuàng)新藥物的臨床研究進程中其樣品的標準會伴隨研究進程的推進不斷完善提高。對此階段標準的變化是否均需通過檢驗和復核工作也是需要認真研究的。藥物創(chuàng)新研發(fā)領(lǐng)先的國家和地區(qū)積累有近半個世紀的經(jīng)驗，并形成了一系列配套的法律法規(guī)。以一個實施辦法所建立的初步工作機制，解決所有藥物創(chuàng)新研究中所面臨的問題是不現(xiàn)實的。況且正處于從仿制到創(chuàng)新研發(fā)的起步階段的我國藥物研究還有許多具有時代特色的問題有待解決。但是，我們相信在廣泛吸納社會各方意見的基礎(chǔ)之上，伴隨實踐的積累，我們的管理制度、技術(shù)體系會不斷地豐富并完善，參與創(chuàng)新研發(fā)的各方也會以共同負責的精神把我國的藥物創(chuàng)新研發(fā)推向前進。29 / 29
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