醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)-遺傳病的治療(參考版)
2025-06-24 08:05本頁面
【正文】 四 、 基因治療的臨床應(yīng)用 基因治療 臨床 實(shí)驗(yàn)的載體系統(tǒng) ( 1 99 9. 0 9. 10 ) 臨床方案 病例 腺相關(guān)病毒 4 % 36 % 腺病毒 71 1 7 . 9 % 4 3 7 1 3 . 3 % 電穿孔 2 % 20 % 基因槍 4 1..0 % 35 % 皰疹病毒 1 % 0 0 脂質(zhì)體 73 % 735 % 脂質(zhì)體 / 腺相關(guān)病毒 2 % 0 0 脂質(zhì)體 / 腺病毒 1 % 3 % 裸 DNA 16 % 69 % Poxvirus 26 % 130 4. 0 % 逆轉(zhuǎn)錄病毒包裝細(xì)胞 20 % 408 % 逆轉(zhuǎn)錄病毒 158 % 1217 % 逆轉(zhuǎn)錄病毒 / 基因槍 1 % 6 % RNA 轉(zhuǎn)移 1 % 30 % 其它轉(zhuǎn)染 7 % 101 % 總計(jì) 3 8 7 1 0 0 . 0 % 3 2 2 7 1 0 0 . 0 % 1999年 9月 ， Arizona的 Jesse Gelsinger因患鳥氨酸氨甲?；D(zhuǎn)移酶 (OTC)部分缺乏癥在 Pennsylvania大學(xué)接受基因治療 ， 4天后出現(xiàn)發(fā)熱 、 凝血而死亡 ， 成為死于基因治療實(shí)驗(yàn)的第一個(gè)病人 。 CCR5正是艾滋病病毒入侵到細(xì)胞內(nèi)部的必經(jīng)途徑。 Brown感染艾滋病病毒后患上了白血病。 血友病 B 四 、 基因治療的臨床應(yīng)用 （一）遺傳病的基因治療 ① 細(xì)胞因子用于腫瘤基因治療 1984～ 1987年 ， 淋巴激活的殺傷細(xì)胞 (LAK) 1986年 ， 腫瘤浸潤淋巴細(xì)胞 (TIL)結(jié)合 IL2 1991年 ， 腫瘤壞死因子 (TNF)治療黑色素瘤 （ 二 ） 腫瘤的基因治療 四 、 基因治療的臨床應(yīng)用 （ 三 ） 病毒性疾病的基因治療 RNAi 是動(dòng)植物抵制病毒入侵，保持基因完整的天然防御機(jī)制，可以與靶向 mRNA結(jié)合，導(dǎo)致目的基因表達(dá)沉默。 ? ADA: 1% 25% ADA缺乏癥的基因治療 1991年復(fù)旦大學(xué)首次進(jìn)行乙型血友病的基因治療 ， 利用逆轉(zhuǎn)錄病毒轉(zhuǎn)移 Ⅸ 因子的 cDNA到體外培養(yǎng)的患者皮膚成纖維
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