科研設(shè)計的統(tǒng)計學(xué)原則(已修改)
2025-01-18 18:26 本頁面
【正文】 科研設(shè)計的統(tǒng)計學(xué)原則 高月求 實驗設(shè)計 ? 實驗（ Experiment）指由研究者主動地決定給予部分實驗對象某種處理，給予另一部分對象某種對照處理的研究設(shè)計形式，這種處理的分配常常是隨機的。 ? 實驗設(shè)計（ Experimental design）是通過對象的選擇、處理因素的合理分配、結(jié)果指標(biāo)的準(zhǔn)確測量和恰當(dāng)?shù)馁Y料分析來提高組與組間非處理因素的一致性，使實驗結(jié)果有較好的可比性，并且較好地控制誤差，用較小的樣本獲取可靠的結(jié)論。 實驗設(shè)計三要素 ? 處理 → 對象 → 效應(yīng) ? ↓ ↓ ↓ ? 降壓藥 高血壓病人 血壓值 處理 ? 處理（ treatment）：研究者根據(jù)研究目的欲施加或欲觀察的，能作用于受試對象并引起效應(yīng)的因素。 ? 非處理因素：相應(yīng)的也能使受試對象產(chǎn)生效應(yīng)的因素，又稱混雜因素 (confounding factor)。 ? 處理因素要標(biāo)準(zhǔn)化，處理水平始終一致。 對象 (subjects) ? 指根據(jù)研究目的確定的觀察對象（動物或人體），必須具備同質(zhì)性和代表性 ? 1）動物的選擇：種類、品系、年齡、性別、體重、營養(yǎng) ? 2）人的選擇：診斷明確、依從性好，反映主觀感覺 效應(yīng) (effect) 是處理因素作用于受試對象的反應(yīng)和結(jié)果，通過觀察指標(biāo)表達(dá)。指標(biāo)要求： ? 1）客觀性：主觀指標(biāo)和客觀指標(biāo)。 ? 2）精確性： ? 準(zhǔn)確度 (accuracy)：觀察值與真值的接近程度，受系統(tǒng)誤差的影響。 ? 精密度 (precision)：重復(fù)觀察時觀察值與其均值的接近程度，受隨機誤差的影響； ? 3）靈敏性 (sensitivity)：表示指標(biāo)檢出真陽性的能力，可減少假陰性率。 ? 4）特異性 (specificity):表示指標(biāo)檢出真陰性的能力，減少假陽性率。 實驗誤差及其特點 ? 在實驗中，由于實驗對象自身特點、實驗條件的變化和實驗結(jié)果測量的不確定性造成實驗結(jié)果與真值的差別稱實驗誤差（ Experimental error）。根據(jù)統(tǒng)計分析上的處理不同，實驗誤差分成兩類： ? 隨機誤差（ Random error） ? 非隨機誤差 隨機誤差（ Random error） ? 隨機誤差是由大量的、微小的、偶然因素引起的不易控制的誤差。如在實驗中，溫度、濕度、風(fēng)向、振動、試劑、儀器、操作員等都可能造成結(jié)果的偏差。 ? 隨機變異是沒有傾向性的，在大量觀察條件下，隨機誤差的分布呈標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布。隨機誤差的規(guī)律可以用統(tǒng)計方法分析。 非隨機誤差 ? 又稱偏倚（ bias）或系統(tǒng)誤差（ Systematic error） ? 由于在對象選擇、處理因素分配的不隨機、測量結(jié)果的不準(zhǔn)確造成實驗結(jié)果有傾向性地偏離稱之。（無統(tǒng)計規(guī)律、可預(yù)防、務(wù)必控制） ? (1)選擇偏倚 (Selection bias)：指在選擇研究對象和分組時的非隨機化，造成結(jié)果的偏倚。如肝癌手術(shù)治療與化療的療效比較中，由于手術(shù)對象的選擇性造成有利于手術(shù)組的結(jié)果。 ? (2)信息偏倚（ Information bias）：指測量方面的誤差，特別是主觀因素造成的有傾向性的偏倚。如在臨床試驗中，實驗組是在醫(yī)院測量，對照組是在家中測量。 ? (3)混雜偏倚（ Confounding）：指實驗組與對照組在一些影響實驗結(jié)果的非處理因素不均衡造成結(jié)果的偏倚。如病情輕重、并發(fā)癥、輔助治療和護(hù)理等因素不均衡。 實驗設(shè)計的原則 ? 對照（ Control） ? 隨機化（ Randomization） ? 重復(fù)（ Replication） ? 盲法（ blind method） 對照（ Control） 指設(shè)立對照組以排除非處理因素而顯示出處理的效應(yīng)。 ? 處理組 處理因素 +非處理因素 =處理和非處理的效應(yīng) ? 對照組 非處理因素 = 非處理因素的效應(yīng) ? 對比 處理因素 =處理效應(yīng) ? 對照組設(shè)臵的三個條件： ? 對等：除處理因素外，兩組對等的非處理因素 ? 同步：兩組始終處于同一空間和同一時間 ? 專設(shè)：對照組專門設(shè)立，一般不能以文獻(xiàn)為對照（有時可與“常?！北容^） 隨機化（ Randomization） ? 隨機原則是指“機會均等”，最簡單的方法是抽簽 ? 隨機 ≠隨便，任何隨便都不是隨機的 ? 隨機化類型 ? 隨機抽樣：每個個體有同等的機會被抽中 ? 分組隨機：每個實驗對象分配到不同處理組的機會相同 ? 隨機順序：每個實驗對象接受處理先后的機會相同 重復(fù)（ Replication） ? 重復(fù)是指在相同實驗條件下進(jìn)行多次研究或多次觀察，以提高實驗的可靠性與科學(xué)性。 ? 廣義地講，重復(fù)包括：整個實驗的重復(fù)、用多個實驗單位進(jìn)行重復(fù)、同一實驗單位的重復(fù)觀察。 ? 決定重復(fù)性的關(guān)鍵是樣本含量，故常將重復(fù)性簡化為“樣本含量” 盲法（ blind method） ? 按實驗方案規(guī)定，盡量不讓參與臨床實驗的受試者、研究者、醫(yī)務(wù)人員、監(jiān)視員、數(shù)據(jù)管理和統(tǒng)計分析人員知道患者接受何種治療。 ? 單盲法（ single blind）指受試者不知道自己屬于試驗組還是對照組 ? 雙盲法（ double blind）指受試者和試驗醫(yī)務(wù)人員都不知道病人屬于試驗組還是對照組 ? 非盲法 (open label): 采用單盲或非盲法試驗應(yīng)在研究方案中申述理由。 ? 盲法的原則應(yīng)自始至終地貫徹于整個試驗之中 針對研究類型選擇適當(dāng)?shù)难芯吭O(shè)計 類型 目的 首選的研究設(shè)計 治療研究 檢驗各種干預(yù)措施如藥物治療、介入或外科手術(shù)的效果 隨機對照臨床試驗 診斷研究 評估新的診斷方法的有效性和可行性 橫斷面調(diào)查 (須同時進(jìn)行新方法和金標(biāo)準(zhǔn)方法檢驗 ) 預(yù)后研究 了解確診病人以后可能發(fā)生的情況 縱向隊列研究 因果關(guān)系研究 評估有害因素與疾病發(fā)生是否有關(guān) 隊列研究或病例 對照研究，病例報告亦有用 篩選研究 評估適于大規(guī)模人群檢驗和在疾病呈現(xiàn)癥狀早期檢出該病的各種檢查方法 橫斷面調(diào)查 隨機對照臨床試驗 (RCT) ?適用 RCT解決的臨床問題 ? 對某一疾病，研究藥物在效果上是否優(yōu)于安慰劑或另一種藥物 (對照藥 )？ ? 新的手術(shù)方法是否優(yōu)于傳統(tǒng)方法？ ? 改變生活習(xí)慣是否會影響病人血壓水平？ RCT的優(yōu)點 ?在選定的病人組群中，可嚴(yán)格評價單一變量的效果 ?前瞻性設(shè)計 ?應(yīng)用假設(shè) — 推導(dǎo)進(jìn)行推理 ?消除偏倚：比較基線指標(biāo)相同的兩個組 ?可作薈萃分析和系統(tǒng)性評價 RCT被認(rèn)為是臨床科研的“金標(biāo)準(zhǔn)” RCT的缺點 ? 耗費又耗時：無法完成、樣本量不足、研究時間太短 ? 多數(shù)由研究機構(gòu)或藥廠 (公司 )資助，難免不會影響公正 ? 常使用“替代終點” ? 可出現(xiàn)“潛在的偏倚” 隨機化不完善 未對所有合格病人進(jìn)行隨機化分配 未避免資料評價人員知道病人隨機情況 ? 其他 排除標(biāo)準(zhǔn)的偏倚 入選標(biāo)準(zhǔn)的偏倚 不適合進(jìn)行 RCT： ?預(yù)后研究
高考資料相關(guān)推薦
鄂ICP備17016276號-1