【正文】 淺 析 新藥研發(fā)趨勢(shì)及藥品注冊(cè) 審評(píng)最新動(dòng)向 李 眉 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院 醫(yī)藥生物技術(shù)研究所 一． 中國新藥研發(fā)的 趨勢(shì) 二． 藥品注冊(cè)審評(píng)工作的 新動(dòng)向 一 . 新藥研發(fā)的 趨勢(shì) 趨勢(shì)之一 ? 全球藥物創(chuàng)新投資力度繼續(xù)保持快速增長(zhǎng) ? 全球批準(zhǔn)上市新藥有所增加 ? 中國醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展勢(shì)頭良好 21842979093018212958354040064663518076000100020213000400050006000700080001970 1975 1980 1985 1990 1995 2021 2021 2021 2021 2021年份億美元全球醫(yī)藥市場(chǎng)發(fā)展態(tài)勢(shì) ? 2021年世界新藥研發(fā)投入總額已達(dá)到 570億美元，近期研發(fā)投入保持持續(xù)增加。全球藥物創(chuàng)新投資主要來自歐美等發(fā)達(dá)國家，一些原創(chuàng)型制藥公司新藥研發(fā)投入甚至超過公司銷售額的 20％。 ? 截至 2021年美國制藥研發(fā)投入已經(jīng)連續(xù)增長(zhǎng)了逾 26個(gè)年頭。 生物藥品研究公司在新藥和疫苗上的研發(fā)投入創(chuàng)造了 652億美元的新紀(jì)錄，與 2021年相比新增投入 20億美元。 ? 歐盟大力鼓勵(lì)本國制藥企業(yè)投資新藥研發(fā) 2021年英國成立制藥工業(yè)競(jìng)爭(zhēng)協(xié)調(diào)委員會(huì)吸引新藥研發(fā)投資 。 2021年法國政府采取措施保護(hù)制藥企業(yè)等，出資 20億歐元 (合 31億美元 )促進(jìn)新藥研發(fā) 。 2021年 5月，歐盟宣布了首批 l5項(xiàng)致力于克服“ 藥物研發(fā)流程中研究瓶頸 ” 的歐洲創(chuàng)新藥物行動(dòng)。 15個(gè)項(xiàng)目研究為期 5年 , 獲得經(jīng)費(fèi)共計(jì) 億歐元 ，其中歐盟資助經(jīng)費(fèi) ，歐洲制藥工業(yè)提供經(jīng)費(fèi) 。 表 .2021～ 2021年全球批準(zhǔn)上市新藥 種類與數(shù)量分布 新藥種類 新藥數(shù)量 2021年 2021年 2021年 血液及造血系統(tǒng)藥物 神經(jīng)系統(tǒng)藥物 抗感染藥 消化系統(tǒng)藥物 抗癌藥 心血管系統(tǒng)藥物 遺傳病治療藥 造影劑 泌尿系統(tǒng)藥物 外科用藥 眼科用藥 降血糖藥 呼吸系統(tǒng)藥物 外用植物藥 合計(jì) , 數(shù)量 (種類 ) 1 5 3 3 5 4 4 3 2 2 3 7 7 2 1 2 2 2 2 2 2 1 1 1 2 1 2 1 24(10) 23(8) 27(11) 2021～ 2021年中國醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展情況 10年間 ,我國七大類醫(yī)藥工業(yè)總產(chǎn)值保持快速增長(zhǎng) , 從2021年的 1834億元增長(zhǎng)到 2021年的 10048億 元 中國醫(yī)藥工業(yè)贏利水平穩(wěn)步提高 中國新藥研究的發(fā)展 十一五期間 : ? 實(shí)施 “ 重大新藥創(chuàng)制 ” 科技重大專項(xiàng) 30個(gè)創(chuàng)新藥物、 10個(gè)大品種改造 以市場(chǎng)需求為導(dǎo)向 自主創(chuàng)新為動(dòng)力 平臺(tái)建設(shè)為支撐 新藥創(chuàng)制為目的 國家和企業(yè)均加大了藥品研究領(lǐng)域的科技投入 ? 我國醫(yī)藥體系創(chuàng)新將實(shí)現(xiàn) 三大突破 ： 自主研制的創(chuàng)新藥物 走向國際 部分單元技術(shù)平臺(tái)實(shí)現(xiàn)與發(fā)達(dá)國家 互認(rèn) 整體布局上基本形成國家藥物創(chuàng)新 體系 十二五 期間 : ? 我國創(chuàng)新藥物研發(fā)的 總體目標(biāo) 將突出培育戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)和自主創(chuàng)新的特點(diǎn)，突出提高國家 核心競(jìng)爭(zhēng)力 。 將在若干 關(guān)鍵技術(shù) 上力爭(zhēng)取得突破： 力爭(zhēng)在藥物 緩釋和控釋技術(shù) 上取得重大突破，大幅度提高藥物的有效性和安全性 務(wù)必把 生物技術(shù) 產(chǎn)品的發(fā)展作為重中之重，大分子化合物、蛋白藥物、人源化單抗、干細(xì)胞技術(shù)是國際創(chuàng)新藥物領(lǐng)域的重點(diǎn)方向 力爭(zhēng)在 新化合物庫、中藥成分庫、種質(zhì)資源庫、數(shù)據(jù)庫 的建設(shè)，新化合物的 合成與改造 等方面取得重大突破 在中藥 安全性 以及復(fù)方藥物的 作用機(jī)理 方面取得重大突破 趨勢(shì)之二 ? 新藥研發(fā)競(jìng)爭(zhēng)激烈，研發(fā)投入不斷增加 ? 極低的臨床前成功率（ 5個(gè) /500010000個(gè)） ? 極低的藥品上市率（ 1個(gè) /500010000個(gè)） ? 從研發(fā)到上市約需 812年 的時(shí)間 ? 每個(gè)藥品的平均研發(fā)費(fèi)用約 8億美元 ? 藥品研發(fā)所面臨的上市審查愈加嚴(yán)厲 ? 每 10個(gè)上市的藥物，只有 3個(gè)能夠贏利 ? 大量專利藥到期的壓力 制約我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的主要問題 自主創(chuàng)新水平低 , 新藥結(jié)構(gòu)比重低 趨勢(shì)之三 . SFDA 推出一系列 鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新的法規(guī)與政策 新修訂的 《 藥品注冊(cè)管理法 》 （局令第 28號(hào)） 新修訂 《 辦法 》 的 核心 ? 核心 — 鼓勵(lì)創(chuàng)新、嚴(yán)格審評(píng)、規(guī)范研發(fā) ? 強(qiáng)調(diào) 創(chuàng)新性、優(yōu)越性、一致性 ? 強(qiáng)化 — 真實(shí)性、準(zhǔn)確性、完整性 ? 突出 — 公開性、公正性、公平性 ? 概括 : 創(chuàng)新藥 — 新 仿制藥 — 同 改劑型 — 優(yōu) 研究工作 — 實(shí) 新修訂 《 辦法 》 配套文件 中藥注冊(cè)管理補(bǔ)充規(guī)定 (22條 ) 藥品注冊(cè)現(xiàn)場(chǎng)核查管理辦法 (六章 55條 ) 藥品注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定 (22條 ) 藥品技術(shù)轉(zhuǎn)讓注冊(cè)管理規(guī) (四章 26條 ) 藥品注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定 藥物制劑研究 藥效學(xué)評(píng)價(jià) 藥物代謝評(píng)價(jià) 藥物安全評(píng)價(jià) 藥物質(zhì)量研究 臨床前研究 候選化合物 III 期臨床試驗(yàn) II 期臨床試驗(yàn) I 期臨床試驗(yàn) IV 期臨床試驗(yàn) 新 藥 臨床候選新藥 臨床前研究 臨床研究 新藥開發(fā)研究示意圖 創(chuàng)新藥注冊(cè)管理的現(xiàn)狀 ? 創(chuàng)新藥審評(píng)及監(jiān)管能力不強(qiáng) ? 鼓勵(lì)創(chuàng)新機(jī)制尚待完善 ? 研發(fā)人與注冊(cè)管理及技術(shù)評(píng)價(jià)部門溝通交流不足和不理想 總體原則和目的 早期介入、優(yōu)先審評(píng)、多渠道溝通交流，