20xx年醫(yī)學(xué)專題—美國新藥研發(fā)成果豐碩-20xx年fda批準新藥分析-資料下載頁
2025-11-10 05:04本頁面
【正文】 生產(chǎn)商將通過一項妊娠注冊研究評估該藥對妊娠女性的暴露效應(yīng)。 Vedolizumab商品名Entyvio。2014年5月20日，F(xiàn)DA批準Vedolizumab用于治療中重度克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎。該藥是一種可注射的單克隆抗體，適用于那些對一種或者多種常規(guī)治療(例如糖皮質(zhì)激素、免疫調(diào)節(jié)劑、腫瘤壞死因子抑制劑)不應(yīng)答的患者?！ ∑渌 losulfasealfa商品名Vimizim。2014年2月14日該藥獲批，成為首個被FDA批準的黏多糖貯積癥ⅣA型治療藥物。黏多糖貯積癥Ⅳ型有兩個亞型，ⅣA型為半乳糖6硫酸酯酶（GALNS）缺乏，ⅣB型為βD半乳糖酶缺乏。該病為常染色體隱性遺傳，臨床特點為明顯的生長遲緩、步態(tài)異常和骨骼畸形且逐漸顯著，患者壽命多為20～30歲?！ ∶狼胀。∕etreleptin）商品名Myalept。2014年2月24日，美曲普汀被FDA批準，用于全身性脂肪營養(yǎng)不良患者的治療。全身性脂肪營養(yǎng)不良患者缺乏脂肪組織，不能分泌足夠的瘦素，引起代謝異常包括胰島素抵抗。美曲普汀是瘦素類似物，作為替代療法治療該癥，也是治療該癥的首個藥物?！ ∶滋娓Ｐ拢∕iltefosine）商品名Impavido。2014年3月19日，F(xiàn)DA批準米替福新治療一種被稱為利什曼原蟲病的熱帶病。利什曼原蟲病是利什曼原蟲引起的一種疾病，寄生蟲通過沙蠅叮咬傳播給人類，主要發(fā)生于生活在熱帶和亞熱帶地區(qū)的人們。米替福新是FDA批準的第一個治療皮膚或黏膜利什曼原蟲病的藥物?！ iltuximab商品名Sylvant。2014年4月23日，F(xiàn)DA批準Siltuximab用來治療罕見病多中心型巨大淋巴結(jié)增生癥（MCD），亦稱Castleman病(CD)。該病屬原因未明的反應(yīng)性淋巴結(jié)病之一，臨床較為少見，主要發(fā)生在成年人身上，由于某種類型的白細胞過度生產(chǎn)，導(dǎo)致淋巴結(jié)腫大，可能導(dǎo)致各種癥狀并削弱免疫系統(tǒng)，使之難以對抗感染?；颊咄ǔ霈F(xiàn)夜間盜汗、發(fā)燒、體重下降以及虛弱等癥狀。 Eliglustat商品名Cerdelga。2014年8月19日，F(xiàn)DA批準Eliglustat長期治療1型戈謝病的成年患者。該藥是全球首個口服的治療戈謝病的藥物，由賽諾菲公司歷時15年研發(fā)成功，其上市顛覆了當前戈謝病依賴注射型藥物治療的市場格局，成為1型戈謝病群體重要的新治療選擇。戈謝病是一種常染色體隱性遺傳所造成的葡糖腦苷脂沉積癥，主要是因編碼葡萄糖腦苷酯酶的結(jié)構(gòu)基因突變，導(dǎo)致該酶缺乏，致使巨噬細胞內(nèi)的葡萄糖腦苷脂不能被進一步被水解而堆積在溶酶體中，使得細胞失去原有的功能。這些病理性細胞在人體器官中的浸潤會造成骨骼、骨髓、脾臟、肝臟和肺部的病變?！ aloxegol通用名Movantik。2014年9月16日，F(xiàn)DA批準口服藥物Naloxegol用于伴有慢性非癌性疼痛的阿片類藥物誘導(dǎo)的成人便秘患者。Naloxegol是μ阿片受體拮抗劑納洛酮的聚乙二醇化衍生物，屬于作用于外周的阿片受體拮抗劑，這類藥物可用來減輕阿片類藥物的便秘影響。（來源：中國醫(yī)藥報）內(nèi)容總結(jié)
（1）美國新藥研發(fā)成果豐碩2014年FDA批準新藥分析
2014年美國食品藥品管理局（FDA）藥品評價和研究中心（CDER）共批準了41個新分子實體（NME）和生物制品許可申請（BLA）（不包括FDA生物制品評價與研究中心批準的疫苗、血液制品等產(chǎn)品）
（2）認識到這種新型療法的潛力，F(xiàn)DA曾主動與贊助商協(xié)商對該藥進行突破性療法指定，以促進這一新型藥物的批準
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