【正文】 0。 基因療法，即是通過(guò)基因療法，即是通過(guò) 基因水平的操作基因水平的操作 來(lái)治療疾病的來(lái)治療疾病的方法。方法。 目前的基因療法目前的基因療法 是先從患者身上取出一些細(xì)胞（如是先從患者身上取出一些細(xì)胞（如造血干細(xì)胞、纖維干細(xì)胞、肝細(xì)胞、癌細(xì)胞等），然造血干細(xì)胞、纖維干細(xì)胞、肝細(xì)胞、癌細(xì)胞等），然后利用病毒當(dāng)載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再后利用病毒當(dāng)載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細(xì)胞，讓它們把正?；眠@些病毒去感染取出的人體細(xì)胞，讓它們把正常基因插進(jìn)細(xì)胞的染色體中，使人體細(xì)胞就可以因插進(jìn)細(xì)胞的染色體中，使人體細(xì)胞就可以 “獲得獲得 ”正正常的基因，以取代原有的異?；?；接著把這些修復(fù)常的基因，以取代原有的異?；?；接著把這些修復(fù)好的細(xì)胞培養(yǎng)、繁殖到一定的數(shù)量后，送回患者體內(nèi)好的細(xì)胞培養(yǎng)、繁殖到一定的數(shù)量后，送回患者體內(nèi)，這些細(xì)胞就會(huì)發(fā)揮，這些細(xì)胞就會(huì)發(fā)揮 “醫(yī)生醫(yī)生 ”的功能，把疾病治好了。的功能，把疾病治好了。Ⅲ 疾病的基因治療疾病的基因治療 美國(guó)醫(yī)學(xué)家 WF安德森等人對(duì)腺甘脫氨酶缺乏癥（ ADA缺乏癥）的基因治療，是世界上第一個(gè)基因治療成功的范例。1990年年 9月月 14日，安德森對(duì)一例患日，安德森對(duì)一例患 ADA缺乏缺乏癥的癥的 4歲女孩謝德?tīng)栠M(jìn)行基因治療。這個(gè)歲女孩謝德?tīng)栠M(jìn)行基因治療。這個(gè) 4歲歲女孩由于遺傳基因有缺陷，自身不能生產(chǎn)女孩由于遺傳基因有缺陷，自身不能生產(chǎn)ADA，先天性免疫功能不全，只能生活在無(wú)，先天性免疫功能不全，只能生活在無(wú)菌的隔離帳里。他們將含有這個(gè)女孩自己的菌的隔離帳里。他們將含有這個(gè)女孩自己的白血球的溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中白血球的溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中，這種白血球都已經(jīng)過(guò)改造，有缺陷的基因，這種白血球都已經(jīng)過(guò)改造，有缺陷的基因已經(jīng)被健康的基因所替代。在以后的已經(jīng)被健康的基因所替代。在以后的 10個(gè)月個(gè)月內(nèi)她又接受了內(nèi)她又接受了 7次這樣的治療，同時(shí)也接受酶次這樣的治療，同時(shí)也接受酶治療。經(jīng)治療后，免疫功能日趨健全，能夠治療。經(jīng)治療后，免疫功能日趨健全，能夠走出隔離帳，過(guò)上了正常人的生活走出隔離帳，過(guò)上了正常人的生活 。 謝德?tīng)枺?1999一、基因治療概念一、基因治療概念 狹義概念 將具有正常功能的基因置換或增補(bǔ)患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的。 廣義概念 將某種遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者細(xì)胞內(nèi)，使其在體內(nèi)發(fā)揮作用，最終達(dá)到治療疾病的目的。 二、基因治療的基本程序二、基因治療的基本程序（一）治療性基因的獲得在了解疾病發(fā)生的分子機(jī)制基礎(chǔ)上， 選擇對(duì)疾病有治療作用的特定基因。（二）基因載體的選擇 基因治療關(guān)鍵步驟之一，是將治療基因高效轉(zhuǎn)移 入患者體內(nèi)、并能調(diào)控其適度表達(dá)。 常用的載體有兩類： 病毒載體和非病毒載體。 病毒載體 ：逆轉(zhuǎn)錄病毒載體， 腺病毒載體， 腺相關(guān)病毒載體等； 非病毒載體 ： （三）靶細(xì)胞的選擇基因治療的受體細(xì)胞有生殖細(xì)胞和體細(xì)胞兩大類。 對(duì)生殖細(xì)胞進(jìn)行基因治療，可使該生殖細(xì)胞分化發(fā)育成長(zhǎng)的個(gè)體及其后代均具有正常基因，理論上講是根治遺傳病的理想方法。 但由于涉及安全性和倫理學(xué)問(wèn)題， 目前基因治療中禁止使用生殖細(xì)胞作為靶細(xì)胞，只限于使用體細(xì)胞。 1990年沃爾夫（年沃爾夫（ WOff）等發(fā)現(xiàn)，將帶有甲型流感病毒）等發(fā)現(xiàn)，將帶有甲型流感病毒核蛋白編碼基因的質(zhì)粒注射到小鼠肌肉內(nèi)，可使小鼠能經(jīng)核蛋白編碼基因的質(zhì)粒注射到小鼠肌肉內(nèi)，可使小鼠能經(jīng)受致死劑量的甲型流感病毒的攻擊。這種裸露的受致死劑量的甲型流感病毒的攻擊。這種裸露的 DNA通過(guò)通過(guò)滴鼻和腸道也可以進(jìn)人細(xì)胞，并獲得成功的保護(hù)性免疫。滴鼻和腸道也可以進(jìn)人細(xì)胞，并獲得成功的保護(hù)性免疫。這種具有疫苗作用的裸露這種具有疫苗作用的裸露 DNA稱之為稱之為 ““ 基因疫苗基因疫苗 ”” （（ gene vaccine）。）。 疾病的基因預(yù)防疾病的基因預(yù)防　 基因疫苗不僅可用于病毒感染，還可用于防治腫基因疫苗不僅可用于病毒感染，還可用于防治腫瘤，其主要優(yōu)點(diǎn)為可以誘導(dǎo)很有效的專一性瘤，其主要優(yōu)點(diǎn)為可以誘導(dǎo)很有效的專一性 T殺傷性殺傷性細(xì)胞，后者可以殺死腫瘤細(xì)胞?；蛞呙绲陌踩詷O細(xì)胞，后者可以殺死腫瘤細(xì)胞。基因疫苗的安全性極高，輸注疫苗不引起其它疾患。高，輸注疫苗不引起其它疾患。 1995年年 4月，經(jīng)美國(guó)月，經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)進(jìn)行了首例應(yīng)用基因疫苗的人體臨床試驗(yàn)。批準(zhǔn)進(jìn)行了首例應(yīng)用基因疫苗的人體臨床試驗(yàn)。因而，可以看到其實(shí)際應(yīng)用已指日可待了。因而，可以看到其實(shí)際應(yīng)用已指日可待了。基因測(cè)序基因測(cè)序 是確定是確定 DNA雙股鏈上每個(gè)獨(dú)立結(jié)構(gòu)單元雙股鏈上每個(gè)獨(dú)立結(jié)構(gòu)單元或堿基的確切順序的過(guò)程。測(cè)序經(jīng)常被稱為或堿基的確切順序的過(guò)程。測(cè)序經(jīng)常被稱為 “破譯破譯 ”，因?yàn)槠浣Y(jié)果就像解碼一樣。解碼結(jié)果包含數(shù)百頁(yè)和因?yàn)槠浣Y(jié)果就像解碼一樣。解碼結(jié)果包含數(shù)百頁(yè)和成千上萬(wàn)行成千上萬(wàn)行 4種字母的序列。其排列順序中蘊(yùn)藏著各種字母的序列。其排列順序中蘊(yùn)藏著各種各樣的遺傳信息和生命指令。種各樣的遺傳信息和生命指令。 生物信息學(xué)生物信息學(xué) ((bioinformation) 是一門伴隨著基是一門伴隨著基因組研究而產(chǎn)生的交叉學(xué)科。廣義地說(shuō)，它是從事因組研究而產(chǎn)生的交叉學(xué)科。廣義地說(shuō)，它是從事與基因組研究有關(guān)的生物信息的獲取、加工、儲(chǔ)存與基因組研究有關(guān)的生物信息的獲取、加工、儲(chǔ)存、分配、分析和解釋的一門學(xué)科。這個(gè)定義包含兩、分配、分析和解釋的一門學(xué)科。這個(gè)定義包含兩層意思，即對(duì)海量數(shù)據(jù)的收集、整理以及對(duì)這些數(shù)層意思，即對(duì)海量數(shù)據(jù)的收集、整理以及對(duì)這些數(shù)據(jù)的應(yīng)用。據(jù)的應(yīng)用?；驕y(cè)序與信息技術(shù)基因測(cè)序與信息技術(shù)　 DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)體現(xiàn)著一種與和諧的大自然之美交相輝映的科學(xué)之美。雙螺旋結(jié)構(gòu)體現(xiàn)著一種與和諧的大自然之美交相輝映的科學(xué)之美。DNA是螺旋狀的，生命科學(xué)的探索之路也是螺旋的。人體自身和大千世界還有是螺旋狀的，生命科學(xué)的探索之路也是螺旋的。人體自身和大千世界還有數(shù)不清的未解之謎，正等待著人們進(jìn)行探索。讓我們續(xù)寫和創(chuàng)造永無(wú)止境的螺數(shù)不清的未解之謎，正等待著人們進(jìn)行探索。讓我們續(xù)寫和創(chuàng)造永無(wú)止境的螺旋之美。旋之美。? 基因突變的定義和種類? 癌基因概念、病毒癌基因和細(xì)胞癌基因（原癌基因）概念及特點(diǎn)、 抑癌基因概念謝謝觀看 /歡迎下載BY FAITH I MEAN A VISION OF GOOD ONE CHERISHES AND THE ENTHUSIASM THAT PUSHES ONE TO SEEK ITS FULFILLMENT REGARDLESS OF OBSTACLES. BY FAITH I BY FAITH