【正文】 血細(xì)胞減少 原始細(xì)胞無或少見（＜1%）② 無Auer小體 單核細(xì)胞＜110^9/L③≥兩系病態(tài)造血的細(xì)胞≥10% 原始細(xì)胞＜5%無Auer小體 177。環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞≥15%難治性貧血伴原始細(xì)胞增多1（RAEB1）血細(xì)胞減少 原始細(xì)胞＜5% 無Auer小體 單核細(xì)胞＜110^9/L一系或多系病態(tài)造血 原始細(xì)胞59% ② 無Auer小體難治性貧血伴原始細(xì)胞增多2 （RAEB2）血細(xì)胞減少 原始細(xì)胞519% 有或無Auer小體 單核細(xì)胞＜110^9/L一系或多系病態(tài)造血 原始細(xì)胞1019% 有或無Auer小體③MDS未分類（MDSU）血細(xì)胞減少 原始細(xì)胞≤1%一系或多系病態(tài)細(xì)胞＜10%同時(shí)伴細(xì)胞遺傳學(xué)異常 原始細(xì)胞＜5%MDS伴單純5q貧血 血小板正常或升高 原始細(xì)胞無或少見（＜1%）分葉減少的巨核細(xì)胞正?；蛟龆?原始細(xì)胞＜5% 細(xì)胞遺傳學(xué)異常僅見5q 無Auer小體①兩系血細(xì)胞減少偶見，全血細(xì)胞減少應(yīng)診斷為MDSU；②如果骨髓中原始細(xì)胞＜5%，外周血中24%，則診斷為RAEB1。如RCUD和RCMD患者外周血原始細(xì)胞為1%，應(yīng)診斷為MDSU；③伴有Auer小體，原始細(xì)胞在外周血中＜5%，骨髓中＜10%，應(yīng)診斷為RAEB2。附件3 骨髓增生異常綜合征的國際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS）預(yù)后變量標(biāo)準(zhǔn)積分骨髓原始細(xì)胞5%5%～10%11%～20%21%~30%0染色體核型好：正常，－Y，del(5q)，del(20q)中度：其余異常差：復(fù)雜（ 3個(gè)異常）或7號染色體異常0血細(xì)胞減少a無或一系減少兩系或三系減少0注：a中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)109/L，HGB100 g/L，PLT100109/L附件4 根據(jù)IPSS的MDS危險(xiǎn)度分級危險(xiǎn)度IPSS評分向AML轉(zhuǎn)化率（%）25%轉(zhuǎn)化為AML的中位時(shí)間（年）中位生存時(shí)間（年）低危019中危1 – 30中危2 – 33高?！?5附件5 MDS2006年修訂的IWG療效標(biāo)準(zhǔn)類別療效標(biāo)準(zhǔn)（療效必須維持≥4周）完全緩解骨髓：原始細(xì)胞≤5%且所有細(xì)胞系成熟正常 應(yīng)注明持續(xù)存在的病態(tài)造血 外周血： 血紅蛋白： ≥110g/L 中性粒細(xì)胞：≥10^9/L 血小板：≥10010^9/L 原始細(xì)胞0%部分緩解外周血絕對值必須持續(xù)至少2個(gè)月 其它條件均達(dá)到完全緩解標(biāo)準(zhǔn)（凡治療前有異常者），但骨髓原始細(xì)胞僅較治療前減少≥50%，但仍＞5% 不考慮骨髓細(xì)胞增生程度和形態(tài)學(xué)骨髓完全緩解骨髓：原始細(xì)胞≤ 5%且較治療前減少≥50% 外周血：如果達(dá)到血液學(xué)改善（HI），應(yīng)同時(shí)注明疾病穩(wěn)定未達(dá)到部分緩解的最低標(biāo)準(zhǔn)但至少8周以上無疾病進(jìn)展證據(jù)血液學(xué)改善（療效必須維持≥8周）紅系反應(yīng)（治療前110g/L）血紅蛋白升高≥15g/L 紅細(xì)胞輸注減少，與治療前比較，每8周輸注量至少減少4個(gè)單位。僅治療前血紅蛋白≤90g/L且需紅細(xì)胞輸注者才納入紅細(xì)胞輸注療效評估。血小板反應(yīng) （治療前100109/L）治療前血小板計(jì)數(shù)2010^9/L者，凈增值≥3010^9/L； 或從2010^9/L增高至2010^9/L且至少增高100%中性粒細(xì)胞反應(yīng) （治療前109/L）增高100%以上和絕對值增高10^9/L治療失敗治療期間死亡或病情進(jìn)展，表現(xiàn)為血細(xì)胞減少加重、骨髓原始細(xì)胞增高或較治療前發(fā)展為更進(jìn)展的FAB亞型完全緩解或部分緩解后復(fù)發(fā)至少有下列1項(xiàng)： 骨髓原始細(xì)胞回升至治療前水平 粒細(xì)胞或血小板數(shù)較達(dá)最佳療效時(shí)下降50%或以上 血紅蛋白下降≥15g/L或依賴輸血血液學(xué)改善后進(jìn)展或復(fù)發(fā)有下列至少1項(xiàng)： 粒細(xì)胞或血小板數(shù)較最佳療效時(shí)下降≥50% 血紅蛋白下降≥15g/L 依賴輸血細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)完全緩解： 染色體異常消失且無新發(fā)異常 部分緩解： 染色體異常細(xì)胞比例減少≥50%疾病進(jìn)展原始細(xì)胞5%者：原始細(xì)胞增加≥50%達(dá)到5% 原始細(xì)胞5%10%者：原始細(xì)胞增加≥50%達(dá)到10% 原始細(xì)胞10%20%者：原始細(xì)胞增加≥50%達(dá)到20% 原始細(xì)胞20%30%者：原始細(xì)胞增加≥50%達(dá)到30% 下列任何一項(xiàng)： 粒細(xì)胞或血小板數(shù)較最佳緩解/療效時(shí)下降≥50% 血紅蛋白下降≥20g/L 依賴輸血生存結(jié)束時(shí)點(diǎn)： 總體生存：任何原因死亡 無事件生存：治療失敗或任何原因死亡 無進(jìn)展生存：病情進(jìn)展或死于MDS 無病生存：至復(fù)發(fā)時(shí)為止 特殊原因死亡：MDS相關(guān)死亡在沒有如感染、重復(fù)化療療程、胃腸出血、溶血等其它情況的解釋下附件6 NCICTCAE 腫瘤藥物毒副反應(yīng)評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)毒 性分級01234WBC≥＜PLT正常范圍內(nèi)＜HB正常范圍內(nèi)＜粒細(xì)胞≥＜出血(臨床)無輕度、無需輸血明顯，每次需輸血小板12單位明顯，每次需輸血小板34單位大量，每次需輸血小板4單位感染無輕度中度嚴(yán)重危及生命惡心無能吃，食欲正常食欲明顯下降但能進(jìn)食不能明顯進(jìn)食嘔吐無1次/24小時(shí)25次/24小時(shí)610次/24小時(shí)＞10次/24小時(shí)需胃腸支持治療腹瀉無大便次數(shù)增加23次/天大便每天增加46次/天或夜間大便或中度腹痛大便每天增加79次/天或大便失禁或嚴(yán)重腹痛大便每天增加＞10次/天或明顯血性腹瀉或需胃腸外支持治療口腔粘膜炎無無痛性潰瘍，紅斑或有輕度疼痛疼痛性紅斑水腫或潰瘍，但能進(jìn)食疼痛性紅斑水腫或潰瘍，不能進(jìn)食需胃腸外或胃腸支持治療膽紅素正常＜NN＞N轉(zhuǎn)氨酶(AST/ALT)正常≤NNN＞NAKP或5核苷酸酶正?！躈NN＞N肝功能(臨床)與療前比無變化肝性昏迷前狀態(tài)肝性昏迷肌酐正常＜NN＞N＞N蛋白尿無變化＋ 或＜%或＜3g/L++～+++%或310g/L++++ 或＞%或＞10g/L腎病綜合癥血尿陰性鏡下血尿肉眼血尿無血塊肉眼血尿＋血塊需輸血脫發(fā)無輕度顯著或完全脫發(fā)肺無無癥狀，但有肺功能異常用力活動后呼吸困難一般活動后呼吸困難休息時(shí)呼吸困難疼痛正常輕度疼痛：不影響功能中度疼痛：疼痛或用止痛藥，影響功能，不影響日?；顒訃?yán)重疼痛：疼痛或用止痛藥，嚴(yán)重影響日?；顒硬埿穆墒Сo無癥狀，一過性不需治療經(jīng)常發(fā)生或持久的，但不需治療需治療需監(jiān)護(hù)，或低血壓，或室性心動過速或顫動心功能無無癥狀，靜息時(shí)LVEF比化療前降低＜20%無癥狀，靜息時(shí)LVEF比化療前降低≥20%輕度慢性心功能衰竭治療有效嚴(yán)重或難治性慢性心功能衰竭心肌缺血/心肌梗塞無非特異性T波變平無癥狀，ST及T波改變提示缺血心絞痛，但無心梗證據(jù)急性心肌梗塞高血壓無或無變化無癥狀，舒張壓一過性升高＞20mmHg既往正常血壓升至＞150/100 mmHg，不需治療經(jīng)常出現(xiàn)或持續(xù)出現(xiàn)或有癥狀，舒張壓升高＞20mmHg或既往正常，血壓＞150/100mmHg，不需治療需治療高血壓危象心包炎無無癥狀性積液不需治療心包炎（肋骨、胸痛ECG改變）有癥狀的積液需抽水心包填塞需急抽液低血壓無或無變化血壓降低不需治療（包括一過性體位性低血壓）需擴(kuò)容治療或其它治療，但不需住院需治療或住院但48小時(shí)內(nèi)好轉(zhuǎn)停藥后需治療或住院＞48小時(shí)神經(jīng)感覺無或無變化輕度感覺異常，深腱反射消失輕度或中度客觀感覺消失或中度感覺異常嚴(yán)重的客觀感覺消失或感覺異常，影響功能神經(jīng)運(yùn)動無或無變化主觀感覺異常但常規(guī)檢查無異輕度無力，無明顯功能障礙檢查肌無力伴功能障礙麻痹神經(jīng)皮質(zhì)無輕度嗜睡或燥動中度嗜睡或燥動嚴(yán)重嗜睡，燥動定位障礙，幻覺昏迷，發(fā)作性精神失常神經(jīng)小腦無輕度共濟(jì)運(yùn)動失調(diào)或輪替運(yùn)動障礙意向性震顫，辯距障礙，口齒不清，眼球震顫共濟(jì)失調(diào)小腦壞死神經(jīng)情緒輕度焦慮或抑郁中度焦慮或抑郁嚴(yán)重焦慮或抑郁自殺意向神經(jīng)性頭痛無輕度中度或嚴(yán)重但一過性嚴(yán)重且持續(xù)神經(jīng)便秘?zé)o或無變化輕度中度嚴(yán)重腸絞痛＞96小時(shí)神經(jīng)聽力無或無變化無癥狀聽力測定時(shí)有喪失耳鳴聽力下降需助聽器耳聾，不可糾正神經(jīng)視力無或無變化有癥狀，視力不全喪失失明皮膚無或無變化散在斑疹、丘疹、紅斑，但無癥狀散在斑疹、丘疹紅斑，伴搔癢或其它相關(guān)癥狀有癥狀的全身性斑疹、丘疹或皰疹剝脫性皮炎或潰瘍性皮炎過敏(包括藥物熱)無一過性皮疹，藥物性發(fā)熱＜38℃蕁麻疹，藥物性發(fā)熱≥38℃，輕度支氣管痙攣血清病支氣管痙攣需治療（靜脈）過敏反應(yīng)非感染性發(fā)熱無℃℃＞℃不超過24小時(shí)＞℃超過24小時(shí)或發(fā)熱伴低血壓局部*無疼痛疼痛、腫脹、靜脈炎潰瘍需整形術(shù)體重增加/減輕＜%%%≥%高血糖正常＞ULN**＞ mmol/L＞ mmol/L＞ mmol/L或酮癥酸中毒低血糖正常＜LLN*** mmol/L mmol/L mmol/L＜ mmol/L淀粉酶正常＜N NN≥N高鈣血癥正常＞ULN ＞ mmol/L＞ mmol/L＞ mmol/L低鈣血癥正常＜ mmol/L ＜ mmol/L高鉀血癥正常＞＞ mmol/L＞ mmol/L＞ mmol/L低鉀血癥正常＜ ＜ mmol/L高鈉血癥正常＞ULN150mmol/L＞150 155 mmol/L＞155 160mmol/L＞160mmol/L低鈉血癥正常＜LLN130mmol/L120 130mmol/L ＜120mmol/L低磷血癥正常＜ mmol/L ＜ mmol/L疲勞無比化療前加重但不影響正?；顒又卸?如KPS評分下降大于20%)或致日?；顒永щy嚴(yán)重(如KPS評分下降大于40%)或不能進(jìn)行日?；顒优P床或病殘指、趾甲變化無變色或凹甲部分或完全缺失或甲床疼痛*局部 = 注射部位的反應(yīng)；** ULN = 正常值高限；*** LLN = 正常值低限34