chapgpi蛋白ppt課件-資料下載頁(yè)
2025-05-03 12:15本頁(yè)面
【正文】 白可從一個(gè)細(xì)胞轉(zhuǎn)移到另一個(gè)細(xì)胞表面 ?細(xì)胞表面工程的步驟： – 把目的蛋白 cDNA與 GPI結(jié)合必需的 C端肽cDNA融合表達(dá)，即可形成新的 GPI化蛋白。 – 提取蛋白質(zhì)與靶細(xì)胞保溫， GPI蛋白即可自動(dòng)組裝到靶細(xì)胞上。 細(xì)胞表面工程的優(yōu)點(diǎn) ?制備較大量的 GPI化蛋白 ?可在一些難以基因轉(zhuǎn)染的細(xì)胞表面表達(dá)目的蛋白 ?可對(duì)細(xì)胞表面蛋白進(jìn)行修飾 ?多種 GPI蛋白可以同時(shí)結(jié)合在一個(gè)細(xì)胞表面 陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥 (PNH) ?Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) ：成人發(fā)病率 1/105~106。 ?是一種獲得性溶血性貧血，其病因是細(xì)胞膜上缺失十幾種 GPI化蛋白，如作為補(bǔ)體調(diào)節(jié)蛋白的衰變加速因子 (DAF)和補(bǔ)體 C8的結(jié)合蛋白等，使紅細(xì)胞對(duì)補(bǔ)體敏感性增加而產(chǎn)生紅細(xì)胞溶血。 ?缺陷在于 GPI生物合成的第一步，即 GlcNAc向磷酸肌醇轉(zhuǎn)移這一步，相關(guān)的基因是磷脂酰肌醇聚糖 A(phosphatidylinositolglycan class A, PIGA)基因。 Haemoglobinuria: Urine passed 7am is dark containing a large amount of free haemoglobin which leaks out of PNH redcells as they burst. The urine generally clears during the day. PNH患者的血尿癥狀 PNH機(jī)制 PNH的治療 ?骨髓移植 ?補(bǔ)體抑制劑： Alexion制藥公司 (Cheshire, CN, USA)獲得了美國(guó)食品藥品管理局 (FDA)批準(zhǔn)使用 Soliris (eculizumab)治療 PNH患者以降低溶血。 ?擴(kuò)增正常細(xì)胞：生長(zhǎng)因子？ ? 25% of PNH patients survive 25 years one half of these go on to spontaneous remission ?將正常人紅細(xì)胞釋放的囊泡與 PNH患者紅細(xì)胞共置，回流。 ?造血干細(xì)胞基因治療 思考題 ?GPI蛋白的結(jié)構(gòu)組成？ ?GPI蛋白的生物合成過(guò)程？ ?GPI蛋白在細(xì)胞表面的錨定方式與糖蛋白相比有什么優(yōu)勢(shì)？ ?GPI蛋白的分布和主要生物功能 ?GPI蛋白在生物工程中的應(yīng)用
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