【文章內(nèi)容簡介】 步確認臨床適應(yīng)癥與副作用，選擇最佳適用人群，發(fā)現(xiàn)其他治療用途，提高藥物的使用程度和市場份額。建設(shè)內(nèi)容：選擇已上市銷售、具有自主知識產(chǎn)權(quán)、臨床作用明確、市場容量大，或不良反應(yīng)較為突出的品種，開展IV期臨床再評價研究。重點研究不良反應(yīng)發(fā)生原因和規(guī)律、解決對策和技術(shù)方法等，切實保證療效和安全性，全面提高藥品質(zhì)量水平。課題設(shè)置及經(jīng)費：擬立項課題數(shù)為1個，定向委托國家食品藥品監(jiān)管局有關(guān)機構(gòu)聯(lián)合相關(guān)企業(yè)承擔；對于中藥注射劑安全性再評價，鼓勵生產(chǎn)同一品種的企業(yè)聯(lián)合參與。課題應(yīng)選擇46個大品種進行IV期臨床再評價研究，每個品種經(jīng)費資助范圍為600800萬元，經(jīng)費資助總數(shù)范圍為2,4004,800萬元。申報條件：（1）參與研究的企業(yè)必須擁有所申報藥物的自主知識產(chǎn)權(quán)；（2）所申報的藥物須上市2年以上，且有望進入國際市場；（3）企業(yè)投入經(jīng)費不低于1:3。5. 新藥研發(fā)干細胞技術(shù)平臺建設(shè)目標：針對血液疾病、心腦血管疾病、惡性腫瘤、代謝性疾病等重大疾病, 研究誘導(dǎo)多能干細胞（iPS細胞）的轉(zhuǎn)化與應(yīng)用，體外分化模型等，研發(fā)人類干細胞相關(guān)治療技術(shù)與方案，評估干細胞治療的技術(shù)風險，為開發(fā)新型治療性藥物和治療性方法提供支撐與服務(wù)。建設(shè)內(nèi)容：重點研發(fā)誘導(dǎo)多能干細胞治療技術(shù)與方案，建立國際認可的、符合臨床級標準的干細胞庫，以及血液疾病、心腦血管病變、惡性腫瘤、代謝性疾病等重大疾病的細胞模型和動物模型；開展干細胞治療技術(shù)研究，開發(fā)干細胞治療方案和產(chǎn)品。課題設(shè)置及經(jīng)費：擬立項課題數(shù)不超過4個，每個課題經(jīng)費資助范圍為2,0002,500萬元。申報條件：（1）具備細胞培養(yǎng)與制備等基礎(chǔ)條件，有良好的前期工作基礎(chǔ)； （2）擁有國內(nèi)外知名的領(lǐng)軍科學家，并具有結(jié)構(gòu)合理、經(jīng)驗豐富的專業(yè)人才隊伍；（3）近5年發(fā)表了多篇與本研究領(lǐng)域相關(guān)的具有較高影響力的SCI文章；（4）已經(jīng)與臨床單位、醫(yī)學院校等建立了較好的合作關(guān)系。6. 抗體藥物研發(fā)技術(shù)平臺課題目標：建立具有高通量規(guī)?；卣鞯闹亟M蛋白制備生產(chǎn)工藝技術(shù)、高親合力單克隆抗體制備技術(shù)和酶聯(lián)免疫吸附檢測（ELISA）試劑盒研制技術(shù)綜合性平臺，形成具有1,000種以上重要重組蛋白庫和相應(yīng)的單克隆抗體庫，并研制針對500種左右蛋白靶點的ELISA科研試劑盒。為本專項及國內(nèi)科研機構(gòu)提供高質(zhì)量、價格優(yōu)惠的重組蛋白試劑、抗體試劑和ELISA試劑盒。建設(shè)內(nèi)容：采用重組蛋白的哺乳動物細胞表達、昆蟲細胞/桿狀病毒表達、原核細胞表達及規(guī)模化生產(chǎn)工藝，完成1,000種以上高純度重組蛋白的規(guī)模化生產(chǎn)，每種蛋白的初始庫存量達到10100毫克純化蛋白；采用具有天然結(jié)構(gòu)的重組蛋白為免疫原，高通量制備相應(yīng)的特異性單克隆抗體，每種抗體獲得約100毫克純化抗體，抗體具有高親和力和高檢測靈敏度，并可用于ELISA、免疫印跡（Western Blotting）、免疫組化（IHC），和流式細胞（FACS）的檢測。提供針對蛋白靶點的ELISA試劑盒，其抗原檢測靈敏度達到110pg/孔。課題設(shè)置及經(jīng)費：擬立項課題不超過2個，每個課題經(jīng)費資助范圍為2,0002,500萬元。申報條件：（1）具備自主進行重組蛋白高通量表達純化和規(guī)模生產(chǎn)的核心技術(shù)、高端人才、基礎(chǔ)條件和經(jīng)驗，已有一定數(shù)量重組蛋白庫的基礎(chǔ)；（2）申報單位建立有良好的自身運行機制，制定有優(yōu)先為本專項研究任務(wù)服務(wù)和提供更加優(yōu)惠產(chǎn)品的計劃和方案；（3）由企業(yè)為主承擔，鼓勵產(chǎn)學研聯(lián)盟形式申報，企業(yè)投入資金不少于1：1。建設(shè)目標：以研發(fā)原始創(chuàng)新性全人源單克隆抗體治療藥物為目標，建立研制全人源單克隆抗體治療藥物的全套技術(shù)平臺，完成24種抗體的臨床前藥效學研究和中試生產(chǎn)工藝研究，12種抗體產(chǎn)品獲得臨床試驗研究批準文件。建設(shè)內(nèi)容：構(gòu)建大容量全人抗體cDNA基因文庫；研發(fā)真核細胞高通量快速瞬時表達重組抗體技術(shù)，抗體的哺乳動物細胞穩(wěn)定高表達技術(shù)和大規(guī)模高密度培養(yǎng)技術(shù)以及中試放大技術(shù)，建立針對不同蛋白靶點的中和抗體高通量篩選平臺；采用高通量篩選技術(shù)獲得具有中和活性的治療性單克隆抗體候選藥物，每個平臺采用510種具有天然結(jié)構(gòu)的靶點蛋白為抗原，每種靶點蛋白篩選出至少10株以上具有中和活性的單鏈抗體基因；每個課題獲得針對35種靶點分子的全人源單克隆中和抗體候選藥物（親合常數(shù)（Kd）小于1nM），建立12種抗體的哺乳動物細胞穩(wěn)定高表達細胞株和高密度細胞培養(yǎng)中試生產(chǎn)工藝，開展并完成12種抗體的臨床前藥效學研究和中試生產(chǎn)。課題設(shè)置及經(jīng)費：擬立項課題數(shù)不超過2個，每個課題經(jīng)費資助范圍為1,5002,000萬元。申報條件：（1）具有構(gòu)建抗體cDNA基因文庫的技術(shù)和基礎(chǔ)，具有通過抗體cDNA文庫篩選獲得中和抗體的技術(shù)和經(jīng)驗；（2）具有高通量快速從單鏈抗體基因到全抗體的真核細胞表達技術(shù)和條件；（3）具有單克隆抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的技術(shù)能力和經(jīng)驗，包括哺乳動物細胞高表達技術(shù)，細胞培養(yǎng)中試放大和生產(chǎn)技術(shù)等；（4）申報單位建立有良好的自身運行機制，制定有優(yōu)先為本專項研究任務(wù)服務(wù)的計劃和方案；（5）由企業(yè)為主承擔，鼓勵產(chǎn)學研聯(lián)盟形式申報，企業(yè)投入資金不少于1：1。建設(shè)目標: 以研發(fā)原創(chuàng)性人源化單克隆抗體治療藥物為目標，建立研制人源化單克隆抗體治療藥物的全套技術(shù)平臺。完成24種抗體的臨床前藥效學研究和中試生產(chǎn)工藝研究，12種抗體產(chǎn)品獲得臨床試驗研究批準文件。建設(shè)內(nèi)容：研發(fā)高通量制備具有天然結(jié)構(gòu)蛋白靶點抗原技術(shù)、高通量制備高親和力動物源性單克隆抗體技術(shù)、高通量篩選中和抗體技術(shù)、抗體人源化技術(shù)、采用真核細胞高通量快速瞬時表達重組抗體技術(shù)、抗體的哺乳動物細胞穩(wěn)定高表達技術(shù)和大規(guī)模高密度培養(yǎng)技術(shù)，以及中試放大技術(shù)，建立研制人源化單克隆抗體治療藥物技術(shù)平臺。每個平臺針對510種蛋白靶點進行免疫，篩選獲得針對35種靶點分子的中和抗體，選擇23種抗體進行人源化改造，建立12種抗體的哺乳動物細胞穩(wěn)定高表達細胞株和高密度細胞培養(yǎng)中試生產(chǎn)工藝，開展并完成12種抗體的臨床前藥效學研究和中試生產(chǎn)。課題設(shè)置及經(jīng)費：擬立項課題不超過2個，每個課題經(jīng)費資助范圍為1,0001,500萬元。申報條件：（1）具有高通量制備高親合力單克隆抗體的技術(shù)和基礎(chǔ)，以及采用真核細胞高通量快速表達重組抗體的技術(shù)和條件；（2）具有單克隆抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的技術(shù)能力和經(jīng)驗，包括哺乳動物細胞高表達技術(shù)，高密度細胞培養(yǎng)中試放大和生產(chǎn)技術(shù)等；（3）申報單位建立有良好的自身運行機制，制定有優(yōu)先為本專項研究任務(wù)服務(wù)的計劃和方案；（4）由企業(yè)為主承擔，鼓勵產(chǎn)學研聯(lián)盟形式申報，企業(yè)投入資金不少于1：1。總體要求：新藥研發(fā)公共資源平臺建設(shè)要以達到國際先進水平和規(guī)模為目標，以真正實現(xiàn)資源共享、有效運行為基本要求；平臺課題承擔單位必須為本專項提供服務(wù)，制定提供公共服務(wù)的機制和方式，建立符合國際倫理原則和知識產(chǎn)權(quán)保護的工作制度。建設(shè)目標：整合國家優(yōu)勢臨床醫(yī)學資源，以建設(shè)我國重大疾病及其新藥研發(fā)的大樣本臨床綜合資源數(shù)據(jù)庫為目標，構(gòu)建符合國際標準、統(tǒng)一的重大疾病臨床信息數(shù)據(jù)庫和生物標本數(shù)據(jù)庫。以重大疾病臨床綜合資