臨床研究設計ppt課件(編輯修改稿)
2025-02-01 04:40 本頁面
【文章內容簡介】 者病人的期望、其他治療措施等造成的結果區(qū)分開來。 37 對照類型 ? 安慰劑同期對照 ? 陽性藥物同期對照 ? 量效關系同期對照 根據(jù)不同的試驗目的選擇不同類型的對照。采用優(yōu)效性或非劣效性或等效性設計。 38 安慰劑對照： 安慰劑對照試驗能可靠地證明藥物的療效 ， 檢測 “ 絕對 ” 有效性和安全性 ， 使對照試驗具有較高的效率 ，將受試者和研究者的期望值的影響降到最低 。 39 陽性藥物對照： 陽性對照試驗具有倫理和實際的優(yōu)點，能提供更多的安全性信息。但陽性對照研究不能直接評價絕對作用的大小，難以定量描述安全性結果，樣本量可能非常大。 40 陽性對照藥應為國家正式批準上市、臨床應用廣泛、療效確切的藥物。試驗中應按正式批準的用法用量和適應癥用藥。 選擇陽性對照藥的原則： 相同品種 相同作用機制 類似作用機制 治療相同適應癥 41 盲法： 雙盲是指受試者與研究者雙方都不了解每個受試者接受的治療，從而最大限度地減少由于受試者或研究人員了解治療分配后引起的在管理、治療或對病人的評價以及解釋結果時出現(xiàn)的偏倚。雙盲的目的是為了確保主觀評價及決定不會因了解治療分配而受到影響。 42 試驗設計的一般考慮 ? 分組方法： ? 給藥方法 ? 適應癥 ? 受試者選擇標準 ? 樣本量的確定 ? 對照藥 ? 觀察指標 ? 結果分析 43 分組方法 ? 平行組設計： 最常見的驗證性研究時所采用的設計 。 ? 交叉設計： 每個個體隨機化接受按兩個或多個處理的不同順序安排 ， 是一種自身比較的試驗方法 。 需采用足夠長的洗脫期來避免延滯作用 。 ? 析因設計： 通過處理的不同組合 ， 對兩個或多個處理同時進行評價 。 主要用于檢驗不同組合因子之間的交互作用 。 44 ?用藥方法 給藥途徑： — Ⅰ 期臨床試驗用藥途徑 劑量、療程： — 非確定性方案 — 確定的方案 45 ?適應癥 ： 適應癥的確定依據(jù)： 臨床前動物藥效學研究結果 同類藥品的適應癥 國外應用的適應癥 對具有多適應癥的藥物，應說明臨床試驗所選擇適應癥的理由。 46 受試者的選擇標準： ? 入選標準： 患有與新藥適應癥相同疾患 診斷標準要采用臨床上公認的標準 簽署知情同意書 Ⅱ 期一般應無其他嚴重疾患， Ⅲ 期可適當放寬 ? 排除標準： 有藥物過敏史 孕婦及哺乳期婦女 嚴重肝腎功能不全、嚴重心血管疾病 ? 剔除標準： 試驗中發(fā)現(xiàn)不符合入選標準 因不可預料的原因需要中斷治療 患者自行退出 嚴重不良反應 47 ?樣本大小的決定 臨床研究病例數(shù)應符合統(tǒng)計學和 《 藥品注冊管理辦法 》 的要求。臨床試驗中所需病例數(shù)應足夠大，以確保對所提出的問題給予一個可靠的回答。藥物臨床試驗的規(guī)模是受研究疾病、研究目的和研究終點影響的。樣本大小的統(tǒng)計學決定應該根據(jù)治療作用的預期量值、數(shù)據(jù)的變異度、指定的錯誤發(fā)生概率和對信息、人群或次要終點的期望而確定。 48 病例數(shù) 符合統(tǒng)計學要求 Ⅱ 期：至少 100對 Ⅲ 期：試驗組至少 300例 49 觀察指標 （ 1）療效觀察指標： 應預先定義療效觀察指標，應有具體觀察和定量方法，觀察方法應客觀、適時適地。 50 主要終點：應反映臨床相關作用，并應根據(jù)研究的主要目的選擇 次要終點：評價藥物其他作用，可以與主要終點相關或不相關。 主觀的療效觀察指標 —— 人員培訓 實驗室指標 —— 試劑要求 51 臨床觀察指標及檢查時間： 主要觀察指標與次要觀察指標 常規(guī)檢查、特殊檢查 檢查時間、流程表 療效觀察、不良反應觀察 明確療效判斷標準及療效判斷時間： 明確終止、停止、結束臨床試驗： 52 （ 2）安全性觀察指標 除設立通常需要觀察的項目外，更應注重觀察動物試驗提示的毒性作用及特殊靶器官，同時對同類藥物出現(xiàn)毒性的靶器官也應重視。 53 多中心試驗
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