【文章內(nèi)容簡介】 中的問題。主管部門面臨的困境是：究竟是否要求學(xué)名藥的制造商去進行這種龐大、漫長且昂貴的實驗（這會導(dǎo)致生技學(xué)名藥的價格上升）；還是讓知情者自行猜測學(xué)名藥的細(xì)微差異是否會對病人造成傷害。這是個兩難又重要的選擇。目前正在進行最后階段臨床測試的藥物中，約有 40%是生物技術(shù)實驗室的產(chǎn)品。如果沒有學(xué)名藥來跟這些未來的藥品競爭，那么又有多少人能夠買 得起它們呢？ 國外生物醫(yī)藥的最新發(fā)展動態(tài) 克隆技術(shù)。 1997 年克隆多莉羊的出現(xiàn)使人類的克隆技術(shù)出現(xiàn)劃時代的革命。更值得注意的是與克隆技術(shù)相關(guān)的一項最新進展。 1999 年 4 月美國的研究人員將得自成年人骨髓的間充質(zhì)干細(xì)胞在體外成功培養(yǎng)分化為軟骨、脂肪和骨骼細(xì)胞。采用該技術(shù)開發(fā)以干細(xì)胞為基礎(chǔ)的再生藥物將具有龐大的市場，可治療軟骨損傷、骨折愈合不良、心臟病、癌癥和衰老引起的退化癥等疾病。 血管生成。 用于治療癌癥的血管發(fā)生抑制因子引起媒體的高度關(guān)注。 1998 年 5 月《紐約時報》介紹兩種處于臨床前開 發(fā)階段的抗血管生長因子 —— angiostatin(制管張素 )和 endostatin(內(nèi)皮抑制素 )的功效，引起投資者競相購買 EntreMed公司的股票，使該公司的幣值在一天內(nèi)增加 億美元，達到 億美元。 艾滋病疫苗。 艾滋病疫苗的研究重新引起人們的注意。 1999 年 6 月美國國立衛(wèi)生研究院新成立了一個疫苗研究中心，將研制艾滋病疫苗作為中心任務(wù)之一。 藥物基因組學(xué)。 這一技術(shù)可根據(jù)病人量身定制新藥，使功效和適應(yīng)癥十分明確，可以減少臨床試驗病人數(shù)和費用，縮短臨床審批周期 。藥物上市后，由于具有明確、 特異的功效和較小的副作用，更容易說服醫(yī)生使用這類價格較貴的新藥。 更多管理資料來自 ] 人類基因組計劃。 人類基因組測序掀起了新一輪競爭高潮。 PerkinElmer 與 組成了一個新的基因組公司，計劃在 3 年內(nèi)完成人類全基因組測序。國立人類基因組研究所則于 1998 年 9 月宣布，為慶祝 DNA 雙螺旋結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn) 50 周年，將于 2020年底前完成人基因組全 DNA 順序的測定。幾乎同時，屬于 Incyte 制藥公司的IncyteGeics 宣布將在 1 年內(nèi)完成人全基因組圖譜并建立含所有基因單核苷酸多態(tài)性數(shù)據(jù)的基因組順序庫。 基因治療 (GENEBASEDTREATMENT)。 自 1990 年臨床首次將腺苷酸脫氨酶 (ADA)基因?qū)牖颊甙准?xì)胞，治療遺傳病重度聯(lián)合免疫缺損病以來，到 98 年接受基因治療的病人已達 400 多例，目前國外臨床研究主要集中在遺傳病 (如度聯(lián)合免疫缺損病 SCID、 ADA 缺損癥等 )、心血管疾病、腫瘤、艾滋病、血友病和囊性纖維化 (CF)等上，但臨床效果表明，目前基因治療只對 ADA療效顯著，作為對糖尿病、血友病和囊性纖維化 (CF)的補充治療有一定療效。 微生物和動植物變種技術(shù)。 經(jīng)過 20 多年的發(fā)展，生物技術(shù)己從最 初狹義的重組 DNA 技術(shù)擴展到較為廣泛的領(lǐng)域，目前人類已經(jīng)掌握利用生物分子、細(xì)胞和遺傳學(xué)過程生產(chǎn)藥物和動植物變種的技術(shù)。 生物制藥業(yè)的重點發(fā)展領(lǐng)域 根據(jù)世界衛(wèi)生組織公布的數(shù)據(jù)表明 :21 世紀(jì)，生物基因制藥將在幫助人類攻克愛滋病、癌癥、糖尿病、冠心病、白血病等嚴(yán)重威脅人類生命的疾病上發(fā)揮非常重要作用，從而呈現(xiàn)巨大的市場潛力和良好的發(fā)展前景。 ?自身免疫性疾病的治療 許多炎癥如哮喘、風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化癥等等，是由于自身免疫缺陷原因引起。全世界每年光是用于風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的醫(yī)療費用高達上千億美元，而在自身免疫性疾病 中，艾滋病 (AIDS)又是對人類危害最大的惡性疾病之一。對于艾滋病的防治，目前，全世界還沒有明顯有效的特異性藥物，但毫無疑問，人們已將征服艾滋病寄希望于生物技術(shù)。生物基因藥物將在自身免疫性疾病的治療中起更多管理資料來自 ] 到非常關(guān)鍵的作用。 ?惡性腫瘤治療 目前，在全世界范圍內(nèi)，惡性腫瘤的死亡率居高不下，美國每年用于惡性腫瘤的治療費用高達一千億美元。惡性腫瘤為多機制的復(fù)雜疾病，而目前治療惡性腫瘤的藥物確實存在一個在殺死惡性腫瘤細(xì)胞的同時也將正常細(xì)胞殺死的問題。導(dǎo)問治療就是針對這個問題而提出來的。目前，在 284 種開發(fā)的生物技術(shù)藥 物中，有 40%用于腫瘤的治療，對于腫瘤的發(fā)病機理的探討、抗癌藥物作用耙點的確定、抗癌新藥的篩選，生物基因技術(shù)均表現(xiàn)出了良好的發(fā)展前景。 ?冠心病治療 據(jù)專家預(yù)測 :今后 10 年內(nèi)，防治冠心病的藥物將是制藥工業(yè)的重要增長點，單克隆抗體治療冠心病的心絞痛和恢復(fù)心臟功能的成功，標(biāo)志著治療冠心病的生物醫(yī)藥誕生，這也預(yù)示著生物技術(shù)將在心腦血管疾病治療方面發(fā)揮重要的作用。 ?神經(jīng)退化性疾病治療 神經(jīng)退化性疾病如老年癡呆癥、帕金森氏癥、腦中風(fēng)的治療將越來越依靠生物制藥的發(fā)展。僅美國每年的中風(fēng)患者就有 60 萬，死于中風(fēng)人數(shù)高達 15 萬，而治療這類疾病的有效藥物非常有限，尤其是治療不可逆腦損傷的藥物更少，胰島素生長因子、神經(jīng)生長因子、溶栓活性酶的研制為克服這些疾病帶來了希望。 2020 年全球生物醫(yī)藥發(fā)展回顧 2020 年，是沃森和克里克揭示 DNA 雙螺旋結(jié)構(gòu)這一偉大發(fā)現(xiàn)的 50 周年紀(jì)念，也是科恩和博耶發(fā)明重組 DNA 技術(shù)的 31 周年紀(jì)念。 2020 年生物技術(shù)領(lǐng)域碩果累累：人類基因組計劃提前兩年完成，干細(xì)胞研究獲重大突破，美國生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)重現(xiàn)生機，全球生物技術(shù)藥品市場銷售額持續(xù)增長，世界轉(zhuǎn)基因農(nóng)作物種植面積進一步擴大，全球科學(xué)家對“ SARS”聯(lián)合攻關(guān)，取得了重要成果，生物技術(shù)發(fā)展呈現(xiàn)系統(tǒng)性、整體性和綜合性的特點。 一、全球生物技術(shù)及產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要動向 (一 )美國生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)重現(xiàn)生機 美國現(xiàn)有 1466 家生物技術(shù)企業(yè) (318 家上市公司， 1148 家私人公司 )，其營更多管理資料來自 ] 業(yè)額和研究開發(fā)投入占世界的 70%。作為全球生物技術(shù)開發(fā)的主導(dǎo)者，美國生物技術(shù)的發(fā)展對世界有重大影響。 統(tǒng)計顯示，從 2020年初到 2020 年底，美國上市的生物技術(shù)公司總市值縮水達 1700 億美元。 2020 年美國生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)顯露出明顯的復(fù)蘇跡象，并已開始重現(xiàn)生機，投資者對生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)有了新 的興趣和熱情。 2020 年頭 3 個季度，納斯達克生物技術(shù)綜合指數(shù)總體上升近 40%，漲幅不僅超過道瓊斯 30 種工業(yè)股票指數(shù)、標(biāo)準(zhǔn)普爾 500 種股票指數(shù)，也優(yōu)于絕大多數(shù)其他高技術(shù)股票和藍籌股。 2020 年，風(fēng)險資本對生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的信心也明顯增強。據(jù)普華永道公司和美國全國風(fēng)險資本協(xié)會的聯(lián)合調(diào)查， 2020 年第二季度，流向生物技術(shù)企業(yè)的風(fēng)險資本達到 億美元，比第一季度上升 14%。第三季度生物技術(shù)企業(yè)吸引風(fēng)險投資 ，比 2020年同期上升 88%。這是美國生物技術(shù)企業(yè) 7 年來首次超過計算機軟件公司，成為吸收風(fēng)險資本 的第一大戶。 2020 年美國生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)重現(xiàn)生機既與美國整體經(jīng)濟的復(fù)蘇有關(guān)，也要歸功于美國政府監(jiān)管機構(gòu)所實施的富有成效的改革以及生物技術(shù)企業(yè)自身在新藥研發(fā)、經(jīng)營等方面的優(yōu)異表現(xiàn)。 (二 )全球生物技術(shù)藥品市場銷售額持續(xù)增長 全球生物技術(shù)藥品市場銷售額保持 12%的年均增長速度。專家估計， 2020年生物技術(shù)制藥市場達 600億美元，占同期世界藥品市場總銷售額的 10%以上。生物技術(shù)制藥產(chǎn)業(yè)已經(jīng)成為當(dāng)前世界醫(yī)藥市場上新的增長點。當(dāng)前，全球的生物制藥行業(yè)呈現(xiàn)以下特點： (1)生物技術(shù)新藥開發(fā)日益活躍； (2)研發(fā)投入逐年增 加。盡管受到經(jīng)濟衰退的沖擊，但制藥工業(yè)的研究開發(fā)投入持續(xù)增加， 2020 年投入了大約 320 億美元，在過去的 25 年里增長了 24 倍； (3)公司購并日趨頻繁。在過去幾年中，不少美國生物技術(shù)公司為求得生存和發(fā)展而紛紛展開內(nèi)部重組和企業(yè)間的并購，僅在 2020 年，美國約 320家上市的生物技術(shù)公司中約 20%實施了重組。 2020 年這一趨勢仍在繼續(xù)，最具代表性的是 IDEC 制藥公司與生物遺傳研究公司于 2020 年 6 月達成的價值約 68億美元的兼并協(xié)議。這兩家公司并購前都排在美國十大生物技術(shù)企業(yè)之列，合并后組成的新公司將成為繼安進公司 和遺傳技術(shù)研究公司之后的美國第三大生物技術(shù)企業(yè)。專家認(rèn)為，這樁并購是美國生物技術(shù)企業(yè)走向成熟的一個標(biāo)志。 (三 )世界轉(zhuǎn)基因農(nóng)作物種植面積繼續(xù)擴大 更多管理資料來自 ] 2020 年 11 月，國際農(nóng)業(yè)生物技術(shù)應(yīng)用成果理事會 (ISAAA)發(fā)表的資料顯示，2020 年全球轉(zhuǎn)基因玉米、大豆、棉花以及油菜籽等作物的播種面積，較 2020 年增加 12%，約為 6575 萬公頃，與 2020年的年比增幅基本一致。美國 20202020年度大豆的 81%為轉(zhuǎn)基因品種，高于上午的 75%；棉花有 73%為轉(zhuǎn)基因品種，高于上年的 71%；玉米有 40%為轉(zhuǎn)基因品種，高于 上年的 34%。此外，其他 15個播種轉(zhuǎn)基因作物的國家也在以同樣的速率擴大播種面積。 ISAAA 的資料顯示，預(yù)計到 2020 年世界轉(zhuǎn)基因農(nóng)作物的產(chǎn)值可達到 50 億美元。 (四 )生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展呈現(xiàn)系統(tǒng)性、整體性和綜合性的特點 生物技術(shù)的復(fù)雜性、系統(tǒng)性要求其產(chǎn)業(yè)發(fā)展具有綜合性。就生物制藥而言，僅僅局限于研究單個基因是無法實現(xiàn)基因治療的，必須全面解讀人體系統(tǒng)的協(xié)同作用，認(rèn)識細(xì)胞、基因和機體組織中的協(xié)調(diào)活動。同時，研究工作中需要依賴計算機技術(shù)，因此生物學(xué)家必須與物理學(xué)家、化學(xué)家、計算機專家全面合作，才能對人體系統(tǒng)性有更強 、更具整體性的認(rèn)識。此外，為了提高生物制藥的生產(chǎn)效率，加速藥品商業(yè)化進程，生物專家還需要加強與制造業(yè)專家、政府管理部門的合作、聯(lián)系和溝通。生物信息技術(shù)的發(fā)展和公共研究組織的變化正反映出這一特點。 ，類基因組計劃才得以提前兩年完成。生物信息技術(shù)已經(jīng)成為增長最快的領(lǐng)域之一。 2020 年全球生物信息技術(shù)市場大約為 90億美元，這一市場吸引了許多大型計算機公司，如太陽微系統(tǒng)公司、 IBM 公司、惠普公司和英特爾公司等，同時還促進了許多新創(chuàng)業(yè)的公司，如獅子生物科學(xué) (Lion Bio science)、 Rosetta Inphamatics 公司和Merck amp。 Co 等。生物制藥公司 Myriad Geics 已經(jīng)聯(lián)手日立公司 (Hitachi)與Oracle 公司，組成戰(zhàn)略聯(lián)盟，計劃在 2020 年完成人類蛋白質(zhì)數(shù)據(jù)庫的建立。目前該計劃已耗資 億美元，未來總投資額將高達 5 億美元。 。美國能源部 2020 年開展了后基因組研究計劃，并擬定了許多用物理手段支持生物研究的項目。 2020 年美國宇航局計劃建立一個集生物、納米和信息 三大技術(shù)為一體的研究中心，以便推動跨學(xué)科的研究，吸引研究機構(gòu)與企業(yè)合作，促進研究成果的商業(yè)化。 (五 )美、歐推進反生物恐怖科技研究工作 “ 9 11”事件后，美國大規(guī)模調(diào)整其科技政策，加強科技反恐，其中反生物恐怖成為美反恐的重要任務(wù)之一。 2020 財年美國科技反恐預(yù)算中一半以上的更多管理資料來自 ] 經(jīng)費用于反生物恐怖研究。衛(wèi)生與人類服務(wù)部及其下屬的國立衛(wèi)生研究院 (NIH)成為從事反生物恐怖的主導(dǎo)研究機構(gòu)。 2020 財年美國反生物恐怖研發(fā)預(yù)算達到16 億美元。目前正在開展的研發(fā)計劃有： (1)“戰(zhàn)時反恐研發(fā)計劃”，由 NIH 和國家過敏與 傳染病研究院 (NIAID)負(fù)責(zé)，涉及從微生物試劑到潛在生物恐怖用品的基礎(chǔ)研究及針對生物恐怖的新疫苗、新診斷方法和治療方法的應(yīng)用性研究； (2)“有關(guān)防范生物恐怖攻擊手段研究計劃”，由國土安全部負(fù)責(zé)，預(yù)算為 億美元； (3)“生物防御研究計劃”，由國防部負(fù)責(zé)，該計劃預(yù)算 2020 財年 億美元， 2020 財年 億美元。此外，在生化毒劑研究方面， NIAID 還先后啟動了30 多個研發(fā)項目，包括針對天花、埃博拉病毒、炭疽病菌、野兔病毒等生物病毒的戰(zhàn)略計劃和具體研究項目。 2020 年美國開始實施“生物盾牌計劃” ，該計劃將研制有效的疫苗和治療方法，以對付炭疽、肉毒桿菌、埃博拉病毒和其它瘟疫。布什政府為此將在 2020財年投人 億美兀，在今后 10 年內(nèi)將投入 60億美元。此外，美國正在國內(nèi)建造一批用來儲藏和研究最致命病毒的實驗室 (BSL4)。 2020 年 5 月，美、加、法、德、英、意、日、俄等八國集團成員決定，成員國將在護照管理中引進生物特征統(tǒng)計法，以提高反恐斗爭的有效性。為此，已成立了一個旨在研究具體技術(shù)問題的高級專家工作組。 2020 年 10月，法、德、英、意、西班牙等五國就聯(lián)合反恐達成多項共識。其中包括建立生物型檢測制 ，采用芯片技術(shù)儲存指紋和面部特征，還將統(tǒng)一技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，辨認(rèn)眼睛虹膜，以加強5 國邊境口岸的識別能力。 (六 )全球科學(xué)家對“ SARS”聯(lián)合攻關(guān)，取得了重要成果 嚴(yán)重急性呼吸道綜合癥 (SARS)(我國又稱為非典型肺炎 )是 21 世紀(jì)繼艾滋病之后對人類健康構(gòu)成嚴(yán)重危害的又一新的傳染病。據(jù)世界衛(wèi)生組織報告， SARS的平均病死率高達 14%— 15%。為了對抗 SARS，世界各國的科學(xué)家都積極投入研究，并取得了一系列進展。 2020 年 3 月 22 日，香港科學(xué)家率先宣布分離出了引起 SARS 的一種未知冠狀病毒。隨后，由世界衛(wèi)生組織協(xié)調(diào)成立 的 10 個國家13 個實驗室的合作研究網(wǎng)絡(luò)迅速對病毒進行了分析鑒定，并相繼在《 NJEM》、《 Lancet》等國際知名醫(yī)學(xué)雜志上發(fā)表了該病原體