新藥臨床試驗(yàn)申請?jiān)u價(jià)基礎(chǔ)考慮(23-37)(已改無錯(cuò)字)
2023-03-08 22:54:42 本頁面
【正文】 間 的 特征性 的 變量，反應(yīng)最終的臨床結(jié)局即獲益和損害。 腫瘤 —總生存期 心血管 —心血管事件 避孕 —PEARL指數(shù) 控制偏倚 手段 ?藥品的安全和有效性是相對 的 ， 只有 在比較中才能獲得結(jié)論 ?金標(biāo)準(zhǔn)：隨機(jī)、雙盲、平行 對照 ， 尤其 關(guān)鍵性試驗(yàn) ?試驗(yàn)組和對照組處于同一研究背景和研究條件 之下 ， 可盡可能 地控制 由于各種因素所帶來的偏倚和變異，其試驗(yàn)結(jié)果更具有可比性，科學(xué)性、穩(wěn)健性和說服力 ?在確證性研究中更為重要 單臂設(shè)計(jì)的 考量 歷史對照的局限性： ?患者基線特征、診斷標(biāo)準(zhǔn)、疾病分期、支持治療、評價(jià)和隨訪等有差異；即使相匹配，也不能保證兩組之間的未知因素均勻分布 ?適宜作為探索性試驗(yàn)，作為注冊試驗(yàn)可能產(chǎn)生誤導(dǎo) 與國外數(shù)據(jù)比較的風(fēng)險(xiǎn) ?考慮多種因素差異的影響，如人種、 病理學(xué) 、 基礎(chǔ) 治療和前期治療、疾病基線和預(yù)后 ?綜合分析多種因素干擾所帶來的風(fēng)險(xiǎn)，以免因結(jié)果解讀困難而無法支持注冊 批準(zhǔn) 評價(jià)中的考慮要點(diǎn) 研發(fā) 目標(biāo) 首先考慮臨床定位： ? 涉及的臨床治療領(lǐng)域：疾病及目標(biāo)治療人群 ? 適應(yīng)癥特點(diǎn)：病因、病生理、流行病學(xué)、預(yù)后 ? 治療現(xiàn)狀：診斷標(biāo)準(zhǔn)和國內(nèi)外治療指南，應(yīng)闡述當(dāng)前藥物治療的主要類型及代表品種、現(xiàn)有治療的不足 ? 評估潛在的未被滿足的臨床需求 強(qiáng)度 進(jìn)而考慮： ? 研究藥物創(chuàng)新程度 ? 是否是當(dāng)前治療指南所涉及的環(huán)節(jié)之一 ? 研究藥物潛在優(yōu)勢 研發(fā)目標(biāo)（ cont） 借鑒：類似藥物的研發(fā)趨勢與 經(jīng)驗(yàn) ? 該適應(yīng)癥領(lǐng)域藥物研發(fā)趨勢 ? 相同或相近成功的案例 ? 這些案例的臨床進(jìn)程 ? 相同或相近失敗的案例 ? 分析失敗的原因 ? 關(guān)注并及時(shí)獲知信息 ? 應(yīng)對策略 ? 文獻(xiàn)詳細(xì)程度、樣本量、 RCT、具體設(shè)計(jì)、把握度 ? 文獻(xiàn)對于評估當(dāng)前方安達(dá)的支持程度 整體開發(fā)計(jì)劃與單個(gè) 方案 整體 開發(fā)計(jì)劃： ?已規(guī)劃整體臨床研究路徑，單個(gè)研究處于規(guī)劃中的哪一價(jià)段 ?尚無整體或階段性研究規(guī)劃，僅就單個(gè)本身提出特定階段的研究方案 單個(gè)方案與整體方案的關(guān)系： ?前期研究為 本 階 段 方案提供支持，單個(gè)研究為后續(xù)研究提供支持 ?單個(gè)方案是否有既往人體研究，主要研究結(jié)論 ?方案與單個(gè)研究狀態(tài)是否相適應(yīng) ?需要明確的主要價(jià)段： FIM（全球）、 FIM在中國 …… 研究 人群 ?研究人群為適宜的研究人群 ?研究人群面臨的風(fēng)險(xiǎn) 首次 人類暴露于此藥物，考慮非臨床安全性 信息 其他 研究的遞進(jìn)，考慮已呈現(xiàn)的安全性信息 ?入排標(biāo)準(zhǔn)依據(jù)、清晰、可操作 ?研究人群 與既往 研究人群、今后 治療 人群 之間 的關(guān)系 ?研究人群在科學(xué)和倫理兩個(gè)方面的沖突性評估 療效
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