醫(yī)學遺傳學-遺傳病的治療-文庫吧資料
2025-06-27 08:05本頁面
【正文】 細胞中 ， 再回植入患者皮下 。 四 、 基因治療的臨床應用 （一）遺傳病的基因治療 1990年， Anderson小組 (法國 ) (A)n ψ＋ LTR LTR ADA neo SV ADA缺乏癥的基因治療 Ashanti de Silva Ashanti 是第一個接受基因治療的 ADA缺乏癥患者 。 ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? 多抗藥性 (MDR)基因 （ 三 ） 多抗藥性基因療法 三、基因治療的方法 野生型抑癌基因的失活和腫瘤的發(fā)生密切相關 ， 將野生型抑癌基因導入腫瘤細胞 ， 替代和補償有缺陷的抑癌基因 ， 以抑制腫瘤的生長或逆轉其表型 ， 實際上是基因添加的一種方式 。 RNA表達載體 (一 )反義寡核苷酸技術 RNA(或 DNA)的體外顯微注射 RNA ： CaCl2法；細胞打孔法；逆轉錄病毒介導 三、基因治療的方法 T d R d T M P d T D P d T T P1 TKH S V 1 TKH S Vc y t o s o l T K c y t o s o l d T M P Kc y t o s o l d N D P KG C V G C V M P G C V D P G C V T P1 TKH S V 1 TKH S Vc y t o s o l d N D P K單純皰疹病毒的胸腺嘧啶激酶 (HSV1TK) （ 二 ） “ 自殺基因 ” (suicide gene)療法： 自殺基因轉染腫瘤細胞 ， 藥物殺死細胞 。 ? 目的基因的轉移方法 ： 目前最有效的方法 病毒介導轉移法 ? 以病毒為載體，將外源性目的基因通過基因重組技術，組裝到病毒載體上，并使重組病毒感染受體宿主細胞，完成基因轉移。 ? 基因干預 （ gene interference） : 將特定的反義核酸和核酶導入細胞，在轉錄和反義水平上阻斷某些基因的異常表達，從而實現(xiàn)治療目的。 ? 基因替代 （ gene replacement） : 定點導入外源正?；?，代替有缺陷的基因，對靶細胞基因組無任何改
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