醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)-遺傳病的治療(完整版)
【正文】 6 % 69 % Poxvirus 26 % 130 4. 0 % 逆轉(zhuǎn)錄病毒包裝細(xì)胞 20 % 408 % 逆轉(zhuǎn)錄病毒 158 % 1217 % 逆轉(zhuǎn)錄病毒 / 基因槍 1 % 6 % RNA 轉(zhuǎn)移 1 % 30 % 其它轉(zhuǎn)染 7 % 101 % 總計(jì) 3 8 7 1 0 0 . 0 % 3 2 2 7 1 0 0 . 0 % 1999年 9月 ， Arizona的 Jesse Gelsinger因患鳥(niǎo)氨酸氨甲酰基轉(zhuǎn)移酶 (OTC)部分缺乏癥在 Pennsylvania大學(xué)接受基因治療 ， 4天后出現(xiàn)發(fā)熱 、 凝血而死亡 ， 成為死于基因治療實(shí)驗(yàn)的第一個(gè)病人 。 血友病 B 四 、 基因治療的臨床應(yīng)用 （一）遺傳病的基因治療 ① 細(xì)胞因子用于腫瘤基因治療 1984～ 1987年 ， 淋巴激活的殺傷細(xì)胞 (LAK) 1986年 ， 腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞 (TIL)結(jié)合 IL2 1991年 ， 腫瘤壞死因子 (TNF)治療黑色素瘤 （ 二 ） 腫瘤的基因治療 四 、 基因治療的臨床應(yīng)用 （ 三 ） 病毒性疾病的基因治療 RNAi 是動(dòng)植物抵制病毒入侵，保持基因完整的天然防御機(jī)制，可以與靶向 mRNA結(jié)合，導(dǎo)致目的基因表達(dá)沉默。 RNA表達(dá)載體 (一 )反義寡核苷酸技術(shù) RNA(或 DNA)的體外顯微注射 RNA ： CaCl2法；細(xì)胞打孔法；逆轉(zhuǎn)錄病毒介導(dǎo) 三、基因治療的方法 T d R d T M P d T D P d T T P1 TKH S V 1 TKH S Vc y t o s o l T K c y t o s o l d T M P Kc y t o s o l d N D P KG C V G C V M P G C V D P G C V T P1 TKH S V 1 TKH S Vc y t o s o l d N D P K單純皰疹病毒的胸腺嘧啶激酶 (HSV1TK) （ 二 ） “ 自殺基因 ” (suicide gene)療法： 自殺基因轉(zhuǎn)染腫瘤細(xì)胞 ， 藥物殺死細(xì)胞 。 一、基因治療的策略 ? 直接治療 ? 基因修正 (gene correction)：
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