臨床試驗的數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析(姚晨講稿)-資料下載頁
2025-08-04 23:37本頁面
【正文】 E = C 是不可能的 非劣效 : E 與 C相近 ,可以差一些，但不能太大，具體根據(jù)事先確定的界值 ? 判斷 差 好 –? E – C 0 95% 可信區(qū)間的下限大于 –?. 非劣效試驗的統(tǒng)計分析 E 是否非劣于 C（ 至少與 C一樣好） ? 或 , E與 C (陽性對照 ) 的差距在界值 ?以內(nèi) 步驟 選擇臨床非劣效的界值 ? 計算差異的 95% 可信區(qū)間是否在 (–?, ?)內(nèi) 非劣效 : E – C 的 95% 可信區(qū)間 支持非劣 0 試驗組好 對照組好 ( ( ) ) 不支持非劣 –? 非劣效與優(yōu)效比較 對照組好 試驗組好 優(yōu)效 臨床劣效 臨床非劣效，但統(tǒng)計學劣效 0 –? EC的 95% CI 為評價某治療糖尿病新藥的有效性 ， 采用隨機 、 雙盲雙模擬 、 陽性對照藥平行對照 、 多中心臨床研究設計方案 ，整個試驗過程歷時 18周 ， 其中藥物治療 16周 ， 以 16周測定的HbA1c 相對基線 (0周 )變化值 作為主要療效指標 。 根據(jù)臨床經(jīng)驗規(guī)定如果試驗組主要療效指標不比陽性對照藥差 ， 即可判定試驗藥有效 ， 必要時還可進一步評價是否優(yōu)于對照藥 。 這里提出的是一個非劣效檢驗的問題 ， 根據(jù)對照藥的有效性 ， 由臨床專家提出了 ， 即：當兩組主要療效指標的總體差值不超過 ， 該差距在臨床上沒有實際意義 ， 認為兩組藥物療效相當 。 舉例 (兩均數(shù)之差 ) 主要療效指標治療前后變化 各中心主要療效指標治療前后變化 各試驗中心主要療效指標的基線和差值4202468101 2 3 4 5 6試驗中心HbAlc(%)基線(試驗組) 基線(對照組) 差值(試驗組) 差值(對照組)主要療效指標中心效應分析 ANOVA數(shù)據(jù)的圖形表達 男 女男 女男 女男 女? 最小二乘法 (最早稱為回歸分析法 )是一種數(shù)學優(yōu)化技術，它通過最小化誤差的平方和找到一組數(shù)據(jù)的最佳函數(shù)匹配 ,由著名的英國生物學家、統(tǒng)計學家道爾頓（ ） ——達爾文的表弟所創(chuàng)。 ? ANOVA是利用線性回歸模型研究變量之間存在關系 。 ? 最小二乘均數(shù) (LSmeans)是校正其他因素影響后的估計的獨立效應大小，其 95%CI為總體效應大小。 ANOVA中的最小二乘均數(shù) (LSmeans) 主要療效指標有效性分析 有效性判定 : 試驗組 – 對照組 差值的 95% CI 不支持非劣 支持非劣 ( ) 0 對照組好 試驗組好 ? ( ) ( ) 支持優(yōu)效 ? 患者暴露于研究藥物的時間 研究時間（天） =（末次隨訪日期－初診日期） + 1 治療時間（天） = 按照患者實際用藥天數(shù)計算 患者用藥依從性 =〔 （發(fā)藥量－剩余量）／應服藥數(shù)量 〕 100%， ? 安全性評價指標 生命體征 （心率、收縮壓、舒張壓） 、體重、 實驗室檢查 (心電圖 ) 不良事件 ……… 四、安全性評價 ? 生命體征、體重：對基線和每次訪視時檢查結果進行定量描述，組內(nèi)采用配對 t檢驗，組間采用兩組 t檢驗進行比較。 ? 心電圖：采用治療前后交叉表的形式描述各治療周期心電圖變化。 ? 實驗室檢查：采用治療前后交叉表的形式定性描述其有臨床意義的變化。 ? 不良事件的種類、嚴重程度、發(fā)生頻率及與研究藥物的關系將列表描述。 安全性評價統(tǒng)計分析方法 Thank you 聯(lián)系人：姚晨 13801378685 問題與解答
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