藥物遺傳學(xué)ppt課件-資料下載頁
2025-01-08 05:21本頁面
【正文】 at the Right Time, in the Right Cost! McLeod and Evans, Ann Rev of Pharmacol and Toxicol, 2022: 41,101121 GCCCACCTC GCCCGCCTC （二）指導(dǎo)新藥研發(fā) The route to a new medicine is a long one Idea Marketed Drug Years 1115 Years Discovery Exploratory Development Full Development Phase I Phase II Phase III 0 15 5 10 Patient life 20 years Phase IV Applying Pharmacogenomics . DISEASE GENETICS TARGET VARIABILITY SELECTING RESPONDERS PHARMACO GENETICS Discovery Development Choosing the Best Targets Better Understanding of Our Targets Improving Early Decision Making Predicting Efficacy and Safety 1999年 NitroMed 公司臨床研究被 FDA駁回 ， 理由是其臨床療效不顯著 。 藥物基因組學(xué)研究發(fā)現(xiàn) BiDil對非洲裔美國人療效顯著 。 2022年 6月 FDA史無前例地批準(zhǔn)了用于黑人藥物－ BiDil。 第一個(gè)針對特定種族的藥物 ， 個(gè)體化藥物時(shí)代來臨的一個(gè)重要標(biāo)志 。 1. “ 起死回生 ” 部分新藥： 抗心衰藥物 BiDil 2. 加快新藥 開發(fā)速度 ? Genentech公司研發(fā)的針對 HER2 的人源化治療性單抗 ? 1999年經(jīng) FDA批準(zhǔn)上市 25~30%乳腺癌 Her2陽性 Herceptin Herceptin 研發(fā)過程 Rx/Dx 成為 FDA首次批準(zhǔn)的藥物－診斷試劑盒組合產(chǎn)品。 Gleevec (甲磺酸伊馬替尼 ) 針對 ABL家族的酪氨酸激酶靶向抑制劑 ABL 慢性髓樣白血病 （ CML） 費(fèi)城染色體 BCRABL融合蛋白 Gleevec的作用機(jī)理 苯胺喹唑啉類化合物 由于其較高的安全性 ， 通過了 FDA的快速審批通道獲得批準(zhǔn) 。 Gleevec對嗜酸性紅細(xì)胞增多癥 、 胃腸道基質(zhì)肉瘤也具有明顯的治療作用 ， 2022年又被批準(zhǔn)用于無法手術(shù)或轉(zhuǎn)移性胃腸道腫瘤 。 Int J Clin Pract. 2022 May。58(5):5116 Eur J Cancer. 2022 Sep。39(14):202211 Gleevec采用個(gè)體化藥物的開發(fā)模式 ， 設(shè)計(jì)針對特定基因型患者 ， 其臨床研究規(guī)模小 ， 時(shí)間短 ， 投資少 。 由于其對患者的選擇性 ， 最初市場預(yù)測年銷售額為 5000萬美元 。 2022年市場銷售額就達(dá)到了 3億美元 ，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過了其預(yù)測市場 。 Gleevec (甲磺酸伊馬替尼 ) 針對 ABL家族的酪氨酸激酶靶向抑制劑 ?在提交新藥申請時(shí)，必需或自愿提供該藥物的藥物基因組學(xué)資料 。 ?使患者在獲得最大藥物療效的同時(shí)，只面臨最小的藥物不良反應(yīng) (ADR)危險(xiǎn)。 藥物基因組學(xué)資料呈遞指南 Pharmacogenomic Data Submissions ?藥物遺傳學(xué)與典型藥物代謝酶異常的發(fā)現(xiàn) ?藥物基因組學(xué)概念、研究方法及研究進(jìn)展 ?藥物遺傳學(xué)與藥物基因組學(xué)的應(yīng)用 小結(jié)： 1 名詞解釋：藥物遺傳學(xué)，藥物基因組學(xué) 2 從生化遺傳學(xué)角度舉例說明遺傳因素是怎樣控制藥物代謝的？ 3 為什么藥物的反應(yīng)在人群中分布有差異？ 4 伯氨喹啉敏感者的遺傳與發(fā)病機(jī)制是什么？ 5 簡述酒精中毒的機(jī)制？ 思考題：
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