【文章內(nèi)容簡介】 價等? 應用：衛(wèi)生經(jīng)費預算和政策評估。二、 成本效益分析 小結(jié)67長沙醫(yī)學院藥理教研室? 成本 效果分析（ costeffectiveness analysis， CEA）：? 同時評價不同衛(wèi)生保健干預措施（如藥物治療、預防、診斷、康復等）的成本和效果，從而判斷各種干預措施優(yōu)劣的一種經(jīng)濟學分析方法。三、 成本效果分析68長沙醫(yī)學院藥理教研室（ 1）、定義? 效果是研究醫(yī)療衛(wèi)生干預措施的最終效果，即該措施是否改善了個體患者或人群的健康結(jié)果或健康狀況。 效果的概述69長沙醫(yī)學院藥理教研室（ 2）、分類① 中間指標? 通常指由于無法直接測量臨床結(jié)果時，用于間接反映臨床結(jié)果的觀察指標。?如試驗室檢測結(jié)果、儀器或影像學檢測結(jié)果（包括 血壓、血糖、血脂，或其他生理、生化、免疫學等指標，或 X線片、 CT及 MRI檢測 的結(jié)果） ② 終點指標? 臨床研究（包括藥物經(jīng)濟學研究）通常優(yōu)先采用終點指標（ end point）。– 臨床常用終點指標包括 治愈率、死亡率、傷殘率、獲得的生命年 等。70長沙醫(yī)學院藥理教研室③ 其他指標? 其他如癥狀（胸痛、心絞痛分級等主觀指標）、軀體功能（心功能分級、運動耐量等客觀指標等，有時也是臨床研究可供選擇的指標）。71長沙醫(yī)學院藥理教研室（ 3）、效果指標應用中的注意事項 :① 效果與效用、效益?效果： 研究藥物干預措施的最終效果，即該措施是否改善了個體患者或人群的健康結(jié)果或健康狀況。?效用 ： 經(jīng)濟學及心理學上的概念，指對一種特殊結(jié)果的選擇和偏好。?效益： 藥物干預措施的價值，通過消費者意愿支付可以測量。72長沙醫(yī)學院藥理教研室② 效果與功效的區(qū)別?功效（也叫效能）： 指一種藥物在嚴格條件控制下的表現(xiàn)，即根據(jù)嚴格設計（包括對受試者嚴格的納入排除標準篩選、嚴格的試驗控制、嚴密的結(jié)果測量等），由研究經(jīng)驗豐富的臨床醫(yī)師管理，所得到的結(jié)果表現(xiàn)是一種理想化狀態(tài)。73長沙醫(yī)學院藥理教研室③ 硬指標 ” 與 “ 軟指標 ” 的區(qū)別與聯(lián)系?理想的指標應具備以下特征：㈠相關(guān)性； ㈡可定量； ㈢有效性； ㈣客觀；㈤可靠； ㈥敏感； ㈦特異； ㈧精確。?“ 硬指標 ” ：對上述特征符合程度較高，往往能較為客觀地測量，受主觀因素和測量偏倚影響較小。?“ 軟指標 ” ：對上述特征符合程度較低，且易受主觀因素影響，如某些癥狀或情緒指標（疼痛、焦慮等）。74長沙醫(yī)學院藥理教研室④ 臨床研究結(jié)果指標與經(jīng)濟學結(jié)果指標的區(qū)別與聯(lián)系。⑤ 謹慎使用中間指標。75長沙醫(yī)學院藥理教研室（ 1）、效果的測量原則 ① 效果測量工作必須滿足需求； ② 確定效果測量的內(nèi)容； ③ 關(guān)注效果資料的來源； ④ 要考慮效果信息的使用者； ⑤ 要考慮患者的期望、價值觀和選擇； ⑥ 考慮效果的貼現(xiàn)及貼現(xiàn)率； ⑦ 健康結(jié)果的測量和評價易受主觀因素影響； 效果的測量76長沙醫(yī)學院藥理教研室（ 2）、資料收集 ? 患者的資料； ? 患者疾病的情況； ? 患者的治療反應； ? 研究者的評定結(jié)果等；77長沙醫(yī)學院藥理教研室（ 3）、效果研究的證據(jù)級別及常用研究設計① 效果研究的證據(jù)級別 一級、二級、三級、四級、五級② 效果研究常用研究設計的優(yōu)缺點 78長沙醫(yī)學院藥理教研室（ 1）成本 效果分析方法① 成本 效果比（ cost effectiveness， C/E） 每單位效果消耗的成本，如每誕生一個生命年、每挽回一例死亡、每改變一個結(jié)果單位所消耗的成本。 —— 成本效果比值越小越有效。? 例如：抗血小板藥物預防腦卒中的成本效果分析 成本 效果分析方法與應用79長沙醫(yī)學院藥理教研室② 增量成本效果比（ △C/ △ E ） 按增量成本除以增量健康產(chǎn)出，即每獲得一個增加的效果所消耗的增量成本（增量比）。80長沙醫(yī)學院藥理教研室成本 效果分析的評價與應用㈠真實性評價① 是否提出一個恰當和具體的定義？② 是否全面描述了所要比較的方案，包括比較方案實施的時間、地點、對象、方法等，是否有重要的方案遺漏？是否需要考慮空白對照？③ 是否證實了干預措施的效果？④ 成本和效果的識別與測量是否恰當？⑤ 對方案的成本和效果時是否做了增量分析？⑥ 估計成本和效果時是否考慮到不確定性？⑦ 給出的研究效果和討論是否包含了研究效果使用者所關(guān)心的所有問題？81長沙醫(yī)學院藥理教研室㈡重要性評價 —— 證據(jù)的臨床重要性① 增量成本效果是多少？② 各亞組的增量成本效果有無不同？③ 不確定因素對研究效果影響的大?。竣邕m用性評價① 實際臨床治療的患者情況是否與尋找研究證據(jù)中的患者情況相似？② 這項治療能否用于實際的患者？③ 所選治療措施的利弊和成本如何？④ 要考慮患者的選擇㈣后效評價，不斷改進82長沙醫(yī)學院藥理教研室案例分析83長沙醫(yī)學院藥理教研室骨質(zhì)疏松治療 的成本 效果分析? 步驟一、確定成本84長沙醫(yī)學院藥理教研室結(jié)果：85長沙醫(yī)學院藥理教研室? 步驟二 、效果比較86長沙醫(yī)學院藥理教研室第四節(jié) 案例分析? 步驟三 、 4種方案比較的成本 效果分析那個方案最好？C/E△C/△ E87長沙醫(yī)學院藥理教研室? 優(yōu)點指標相對容易獲得，具有直觀性并容易定性和定量。? 缺點缺乏綜合指標。? 應用新藥研發(fā)、臨床評價三、 成本效果分析 小結(jié)88長沙醫(yī)學院藥理教研室效用與生存質(zhì)量㈠效用的概念? 效用：?指人們通過醫(yī)療衛(wèi)生服務和藥物治療后對健康狀況改善和提高的滿意程度。?判定醫(yī)療衛(wèi)生服務和藥品治療的結(jié)果和滿意程度，并主要體現(xiàn)在對生存質(zhì)量的判定上。?效用判定的主體可以是 醫(yī)療衛(wèi)生人員 ，也可以是 接受治療的患者 。? 死亡效用值： 0 健康效用值： 1四、 成本效用分析89長沙醫(yī)學院藥理教研室㈡健康與生存質(zhì)量? 健康：– 不僅指沒有疾病和組織器官功能的良好狀態(tài)，而且包括心理的良好狀態(tài)和對社會的適應能力。– WHO認為，健康是指人的 “ 生理的、心理的和社會的良好狀態(tài)而不僅是沒有疾病或虛弱 ” 。?描述人群健康狀況常用的指標有： ① 死亡率； ② 發(fā)病率； ③ 傷殘率 ④ 不舒服； ⑤ 不滿意90長沙醫(yī)學院藥理教研室? 生存質(zhì)量?為了適應新的健康觀念的需要，對健康的評價，人們逐步從對疾病和生理功能的評價，發(fā)展到對人們生存質(zhì)量（quality of life， QOL）的評價，即對人們 “ 生理的、心理的和社會的良好狀態(tài)而不僅是沒有疾病或虛弱 ” 進行評價。91長沙醫(yī)學院藥理教研室㈢成本 效用分析（ costutility analysis， CUA）?概念 ：? 對不同疾病、傷殘和健康狀況下效用值及其量表的分析。? 效用值 通常由人們對健康狀況的判斷而獲得，得出的一系列效用值形成 效用值量表 。? 效用值量表 則可用于不同人群健康狀況的比較，用于醫(yī)療衛(wèi)生服務和藥物治療的經(jīng)濟學評價。92長沙醫(yī)學院藥理教研室㈢成本 效用分析（ costutility analysis， CUA）?主要指標：? 質(zhì)量調(diào)整生命年 （ quality adjusted life year， QALY）? 傷殘調(diào)整生命年 （ disability adjusted life year， DALY）93長沙醫(yī)學院藥理教研室? 質(zhì)量調(diào)整生命年 （ QALY）?不僅考慮人的壽命長短，而且考慮人活著時的生存質(zhì)量，即將一個人的實際生存年數(shù)換算成相當于完全健康的人生存了幾年。?可用于對人的健康狀況的評價和比較。? 傷殘調(diào)整生命年 （ DALY）?不僅考慮死亡所造成人的壽命的 損失 ，而且考慮疾病和其他因素所造成人的健康的 損失 ，是將死亡指標和非死亡健康指標結(jié)合在一起、考慮各種影響因素的綜合結(jié)果指標。?常被用于不同國家、地區(qū)、人群之間的健康狀況的比較。94長沙醫(yī)學院藥理教研室㈠、生存質(zhì)量量表的制定① 直接分級法?研究者根據(jù)研究目的和內(nèi)容，設計包括相應健康和疾病情況項目的調(diào)查表，同時注明 0為死亡， 100為健康， 0100之間分為 100等分。?由被調(diào)查者根據(jù)自己的健康狀況和滿意程度如實填寫，在 0100之間選擇最能反映自己健康狀況的百分點（ visual analog scale， VAS）。95 效用的測量與分類長沙醫(yī)學院藥理教研室② 訪談法?研究者通過與被研究對象的直接交談，制定生存質(zhì)量測定的量表。?假設各種不同的健康狀況或疾病發(fā)生概率的情況下，由被研究對象根據(jù)自己的偏好，對各種健康狀況做出評估，得出相應的效用值。?根據(jù)研究目的和要求，設計調(diào)查提綱、內(nèi)容和具體的項目，精心設計問題和提問的方式方法，編制調(diào)查表和調(diào)查說明。96長沙醫(yī)學院藥理教研室第二節(jié) 效用的測量與分類③ 觀察法?適用于對某些特殊疾病患者或傷殘者的健康狀況或生存質(zhì)量的測量，例如聾啞人、盲人、精神病患者、植物人、阿爾茨海默患者、危重患者等。?由研究者對無法自我判斷或告知健康狀況者的機體功能、疾病癥狀、治療效果、生活和社會活動能力等進行觀察，對其健康狀況或生存質(zhì)量做出判斷。97長沙醫(yī)學院藥理教研室㈡標準化量表?通常為了對不同國家、地區(qū)、人群生存質(zhì)量測量的結(jié)果進行比較，人們在大量研究和實踐的基礎(chǔ)上，選擇具有 較高信度 、 效度和 反應度 的生存質(zhì)量測量量表作為標準化量表，對被調(diào)查人群的健康狀況