基因工程與人類健康(編輯修改稿)
2025-03-20 23:39 本頁面
【文章內(nèi)容簡介】 3. 耳聰目明易如反掌 ? 4. 性格重塑隨心所欲 ? 問題焦點 : 基因治療的倫理學的挑戰(zhàn) 基因治療 三大要素 ? 1. 基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng) ? 2. 基因表達調(diào)控 ? 3. 治療相關(guān)基因 “ 病毒 ” 也是幸運的使者 基因治療的 “ 槍炮” 基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng) 基因治療的“ 彈藥 ” 基因 ? 基因治療如同武器 , 基因轉(zhuǎn)移方法是槍炮 , 而治療所選用的基因就是彈藥 . ? 基因來源于人類對疾病分子病理的認識 , 基因功能的研究 . ? 如 : CFTR基因與 CF基因治療 ? 基因治療是人類基因組計劃研究 功能基因組研究的最大受益者之一 . 基因治療研究現(xiàn)狀 ? 基因治療從 1989年進入臨床試驗以來 , 從相對禁錮到迅速發(fā)展 , 過熱泛濫 , 反思降溫 , 平穩(wěn)發(fā)展 , 猛烈抨擊 , 捷報頻傳等階段 . ? 目前 , 基因治療臨床方案已經(jīng)超過 430余項 , 受試人數(shù)超過 4000人 , 涉及腫瘤 ,傳染病 , 心腦血管疾病和遺傳性疾病 . ? 世界首例 ADA缺乏癥 基因治療患者 復旦大學等進行了世界首次血友病 B基因治療 反義核酸與反基因技術(shù) 針對特定的基因，人工合成一段修飾的寡核苷酸序列，或采用反義序列的表達載體，在人體細胞內(nèi)特異抑制特定基因的表達或轉(zhuǎn)錄。 寡核苷酸修飾的必要性： 延長半衰期，抗降解。 特點： 針對性強，設(shè)計合成簡單 不足： 細胞屏障，持續(xù)給藥，效率？ 實例 : ISIP抗艾滋病的反義核酸藥物上市 藥物遺傳學 /藥物基因組學 ? 研究藥物治療反應差別與基因多態(tài)性的關(guān)系 , 為患者尋找最合適的藥 。 為藥尋找最合適的人群 . ? 為什么同樣是高血壓 , 吃同樣的藥效果不同 ? 為什么同樣是白血病 ,同樣的化療效果千差萬別 ? ? 如何避免青霉素過敏 , 慶大霉素耳聾 ? 如何選擇合適的藥物 , 合適的劑量 ? ? 藥物基因組學的遺傳基礎(chǔ) : SNP SNP (Single Nucleotide Polymorphism) 單核苷酸多態(tài)性 是人類基因組中最常見的基因多態(tài)性， 是繼 RFLP, STR之后的第 3代遺傳學標記 , 是個體差異的最基本因素，是功能基因組學、 疾病基因組學、藥物基因組學和環(huán)境基因組學研究重要內(nèi)容。 ? 藥物基因組學已經(jīng)成為一個發(fā)現(xiàn)新穎和高效藥物的途徑 , 對于制藥公司和患者的誘人價值在于降低藥物開發(fā)成本 , 增強對某些疑難雜癥的治療 , 為患者尋找合適的藥 , 為藥尋找合適的人群 , 并最終改善新藥的安全性和成本效益 . ? 藥物基因組學研究是現(xiàn)代醫(yī)學中的一場歷史性革命 , 她將制藥公司和患者緊緊地結(jié)合在一起，強調(diào)以人為本，因人制宜，在不遠的將來 , 人們可望進入 個性化醫(yī)療時代 . 個性化治療的美好前景 ? 最近 , 美國 財富 雜志描繪了一幅未來就醫(yī)圖 : 如果你到了醫(yī)院 , 經(jīng)過醫(yī)生和系列化驗診斷為某種疾病 , 如何治療呢 ? ? 您只要將帶有自己遺傳檔案的軟盤插入電腦 , 同時輸入疾病和治療相關(guān)信息 , 電腦就會提示您應該選擇什么藥 , 什么亞型 , 最佳劑量和劑型 , 服用的效果 . 環(huán)境基因組學 ? 研究物理 , 化學和生物環(huán)境對人體基因組的作用及其易感性 . ? 為什么有人抽煙不得肺癌 ? 而另外一部分人卻敏感異常 ? ? 為什么有些人喝酒海量 ? 而另外一些人一喝酒就醉倒 ? ? 為什么有人對艾滋病談笑風生 , 而一部分人卻談虎色變 ? 環(huán)境基因組學所研究的基因多態(tài)性和藥物基因組學研究所涉及的的基因具有部分共同性 : 細胞色素 P450家族 等 代謝相關(guān)基因 環(huán)境基因組學涉及 10類基因 : 毒物代謝基因 。 激素代謝基因 。 受體基因 , DNA修復基因 , 細胞周期基因 , 細胞死亡控制基因 。 免疫相關(guān)基因 , 參與氧化過程和信號傳導基因 。 維生素和礦物質(zhì)代謝基因 . 基因預測和治療 ? 根據(jù)基因多態(tài)和疾病的相關(guān)性 ,可以對疾病進行預測和風險性估計 , 根據(jù)基因多態(tài)性進行針對性的治療并對治療效果進行判定 . ? 凝血因子 V與血栓 。 載脂蛋白 E與老年性癡呆 。 HLA與強直性脊柱炎 , GST和CYP1A1, 2D6與吸煙導致肺癌 . ? 治療個性化 : ACE與高血壓藥物治療 。 心梗手術(shù)治療預后 . 白血病治療預后 : 未來的基因預測學 ? 1. 預測疾病發(fā)生的風險性 , 提供預防措施 ? 2. 預測疾病的發(fā)展以及對治療的敏感性 ? 3. 預測疾病治療的效果 ? 4. 預測人的性格 : 喜怒哀樂 ? 5. 預測人的生理特征 : 高矮胖瘦 ? 6. 預測人的理想職業(yè)及其風險回避 ? 7. 預測人的
教學課件相關(guān)推薦
鄂ICP備17016276號-1