【正文】 共 9章 45條。病例組數(shù) ≥ 2023例。此階段的研究設(shè)計可以根據(jù)具體的研究目的，采用多種形式，包括隨機盲法對照臨床試驗。 第一節(jié) 新藥研究概述 一、新藥研究基本概況 （一）新藥概念 我國 《 藥品管理法實施條例 》 規(guī)定，“新藥，是未曾在中國境內(nèi)上市銷售的藥品。”已上市藥品改變劑型、改變給藥途徑、增加新適應(yīng)癥的，按照新藥申請管理。病例組數(shù) ≥ 100例。 第一節(jié) 新藥研究概述 三、藥物研究技術(shù)指導(dǎo)原則 國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心于2023年 5月正式啟動藥物研究技術(shù)指導(dǎo)原則的起草和修訂工作。其主要內(nèi)容如下： （一）相關(guān)術(shù)語 （二）組織機構(gòu)和人員 （三）實驗設(shè)施、設(shè)備及實驗材料 （四）標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程 （五）研究工作實施 （六）資料檔案 （七）監(jiān)督檢查 第二節(jié) 藥物非臨床試驗質(zhì)量管理 二、 GLP基本內(nèi)容 （ 1）非臨床研究（ Nonclinical Study） 系指為評價藥物安全性，在實驗室條件下，用實驗系統(tǒng)進(jìn)行的各種毒性試驗，包括單次給藥的毒性試驗、反復(fù)給藥的毒性試驗、生殖毒性試驗、遺傳毒性試驗、致癌試驗、局部毒性試驗、免疫原性試驗、依賴性試驗、毒代動力學(xué)試驗及與評價藥物安全性有關(guān)的其他試驗。 （ 9）標(biāo)本（ Specimen） 系指采自實驗系統(tǒng)用于分析觀察和測定的任何材料。 第二節(jié) 藥物非臨床試驗質(zhì)量管理 二、 GLP基本內(nèi)容 3．質(zhì)量保證部門負(fù)責(zé)人職責(zé) （ 1）保存非臨床研究機構(gòu)的主計劃表、實驗方案和總結(jié)報告的副本； （ 2）審核實驗方案、實驗記錄和總結(jié)報告； （ 3）對每項研究實施檢查，并根據(jù)其內(nèi)容和持續(xù)時間制定審查和檢查計劃，詳細(xì)記錄檢查的內(nèi)容、發(fā)現(xiàn)的問題、采取的措施等，并在記錄上簽名，保存?zhèn)洳椋? 第二節(jié) 藥物非臨床試驗質(zhì)量管理 二、 GLP基本內(nèi)容 3．質(zhì)量保證部門負(fù)責(zé)人職責(zé) （ 4）定期檢查動物飼養(yǎng)設(shè)施、實驗儀器和檔案管理； （ 5）向機構(gòu)負(fù)責(zé)人和（或）專題負(fù)責(zé)人書面報告檢查發(fā)現(xiàn)的問題及建議； （ 6）參與標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程的制定，保存標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程的副本。 第二節(jié) 藥物非臨床試驗質(zhì)量管理 （三）實驗設(shè)施、設(shè)備及實驗材料 （ 4）根據(jù)工作需要設(shè)立相應(yīng)的實驗室 使用有生物危害性的動物、微生物、放射性等材料應(yīng)設(shè)立專門實驗室，并應(yīng)符合國家有關(guān)管理規(guī)定。 改動標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程 （ SOP） ， 應(yīng)經(jīng)質(zhì)量保證部門負(fù)責(zé)人確認(rèn) ， 機構(gòu)負(fù)責(zé)人書面批準(zhǔn) 。 總結(jié)報告經(jīng)機構(gòu)負(fù)責(zé)人簽字后 ， 需要修改或補充時 ， 有關(guān)人員應(yīng)詳細(xì)說明修改或補充的內(nèi)容 、 理由和日期 ， 經(jīng)專題負(fù)責(zé)人認(rèn)可 ， 并經(jīng)質(zhì)量保證部門負(fù)責(zé)人審查和機構(gòu)負(fù)責(zé)人批準(zhǔn) 。 第二節(jié) 藥物非臨床試驗質(zhì)量管理 三、 GLP認(rèn)證管理 國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門負(fù)責(zé) GLP認(rèn)證工作，并修訂 《 藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范認(rèn)證管理辦法 》 ，對已通過 GLP認(rèn)證的藥物非臨床研究機構(gòu)進(jìn)行復(fù)檢。 （ 2）研究者手冊（ Investigator Brochure）是有關(guān)試驗藥物在進(jìn)行人體研究時已有的臨床與非臨床研究資料。 （ 7）協(xié)調(diào)研究者（ Coordinating Investigator）在多中心臨床試驗中負(fù)責(zé)協(xié)調(diào)參加各中心研究者工作的一名研究者。 （ 15）嚴(yán)重不良事件（ Serious Adverse Event）臨床試驗過程中發(fā)生需住院治療、延長住院時間、傷殘、影響工作能力、危及生命或死亡、導(dǎo)致先天畸形等事件。病例報告表中的數(shù)據(jù)來自原始文件并與原始文件一致。申辦者負(fù)責(zé)對臨床試驗用藥品作適當(dāng)?shù)陌b與標(biāo)簽，并標(biāo)明為臨床試驗專用。各中心同期開始與結(jié)束試驗。 第四節(jié) 藥品知識產(chǎn)權(quán) 一、藥品知識產(chǎn)權(quán)概述 二、藥品知識產(chǎn)權(quán)在新藥研究中應(yīng)用 三、藥品專利信息檢索 第四節(jié) 藥品知識產(chǎn)權(quán) 一、藥品知識產(chǎn)權(quán)概述 藥品知識產(chǎn)權(quán)同其他領(lǐng)域的知識產(chǎn)權(quán)基本相同 ， 大體上分為專利權(quán) 、 商標(biāo)權(quán) 、 版權(quán)（ 著作權(quán) ） 、 商業(yè)秘密四種 。 第四節(jié) 藥品知識產(chǎn)權(quán) 一、藥品知識產(chǎn)權(quán)概述 （ 一 ） 專利權(quán) 3． 專利權(quán)保護(hù)期限 、 范圍 、 終止和無效 （３）專利權(quán)的終止 有下列幾種情形之一的，專利權(quán)將終止：①專利權(quán)期限屆滿將自行終止；②沒有按照規(guī)定繳納年費的；③專利權(quán)人以書面聲明放棄其專利權(quán)的。 （ 2）專利權(quán)人的義務(wù) ①充分公開發(fā)明創(chuàng)造的義務(wù)；②繳納年費的義務(wù)。我國 《 商標(biāo)法 》 規(guī)定，注冊商標(biāo)的有效期為 10年，自核準(zhǔn)注冊之日起計算；注冊商標(biāo)有效期滿，需要繼續(xù)使用的，應(yīng)當(dāng)在期滿前 6個月內(nèi)申請續(xù)展注冊；在此期間未能提出申請的，可以給予 6個月的寬展期；寬展期滿仍未提出申請的，注銷其注冊商標(biāo)；每次續(xù)展注冊的有效期為10年。 第四節(jié) 藥品知識產(chǎn)權(quán) 二、藥品知識產(chǎn)權(quán)在新藥研究中應(yīng)用 （一）藥品專利類型 2．實用新型專利 其一，它必須是一種產(chǎn)品，該產(chǎn)品應(yīng)該是工業(yè)方法制造的、占據(jù)一定空間的、具有實用型的物品，而不是方法； 其二，它必須是具有一定形狀和構(gòu)造的產(chǎn)品，沒有固定形狀的物質(zhì)，以及氣體、液體、粉末物等不能被授予實用新型專利。 《 藥品管理法 》規(guī)定：列入國家藥品標(biāo)準(zhǔn)的藥品名稱為藥品通用名稱；已經(jīng)作為藥品通用名稱的，該名稱不得作為藥品商標(biāo)使用。 第四節(jié) 藥品知識產(chǎn)權(quán) 二、藥品知識產(chǎn)權(quán)在新藥研究中應(yīng)用 （一）藥品專利類型 1．發(fā)明專利 (1)產(chǎn)品發(fā)明專利 產(chǎn)品發(fā)明指人工制造的各種有形物品的發(fā)明。 2．商標(biāo)注冊原則 （ 1）在先申請原則 即誰先申請商標(biāo)注冊，商標(biāo)就授予誰。專利復(fù)審委員會對宣告專利權(quán)無效的請求應(yīng)當(dāng)及時審查和作出決定，并通知請求人和專利權(quán)人。 第四節(jié) 藥品知識產(chǎn)權(quán) 一 、 藥品知識產(chǎn)權(quán)概述 （ 一 ） 專利權(quán) 1． 基本概念 （ 1） 專利 專利是專利權(quán)的簡稱 ， 是指就一項發(fā)明 、 實用新型或外觀設(shè)計向國家專利行政部門提出專利申請 ， 經(jīng)依法審查合格后 ， 向?qū)＠暾埲耸谟柙谝?guī)定時間內(nèi)對該項發(fā)明創(chuàng)造享有的專有權(quán) 。多中心試驗應(yīng)當(dāng)根據(jù)參加試驗的中心數(shù)目和試驗的要求，以及對試驗用藥品的了解程度建立管理系統(tǒng)，協(xié)調(diào)研究者負(fù)責(zé)整個試驗的實施。試驗用藥品的使用記錄應(yīng)包括數(shù)量、裝運、遞送、接受、分配、應(yīng)用后剩余藥物的回收與銷毀等方面的信息。 臨床試驗中各種實驗室數(shù)據(jù)均應(yīng)記錄或?qū)⒃紙蟾鎻?fù)印件粘貼在病例報告表上，在正常范圍內(nèi)的數(shù)據(jù)也應(yīng)具體記錄。 第三節(jié) 藥物臨床試驗質(zhì)量管理 二、 GCP基本內(nèi)容 （一）相關(guān)術(shù)語 （ 17）設(shè)盲（ Blinding/Masking）臨床試驗中使一方或多方不知道受試者治療分配的程序。 第三節(jié) 藥物臨床試驗質(zhì)量管理 二、 GCP基本內(nèi)容 （一）相關(guān)術(shù)語 （ 9）監(jiān)查員（ Monitor）由申辦者任命并對申辦者負(fù)責(zé)的具備相關(guān)知識的人員，其任務(wù)是監(jiān)查和報告試驗的進(jìn)行情況和核實數(shù)據(jù)。 第三節(jié) 藥物臨床試驗質(zhì)量管理 二、 GCP基本內(nèi)容 （一）相關(guān)術(shù)語 （ 4）知情同意書（ Informed Consent Form）是每位受試者表示自愿參加某一試驗的文件證明。 （一）