腫瘤的分子診斷ppt課件(已修改)
2025-01-30 16:43 本頁面
【正文】 李 凌 第一軍醫(yī)大學(xué)分子生物學(xué)研究所 第 23 章 基因治療 Gene therapy 1. 藥物治療 2. 手術(shù)治療 3. 放射治療 4. 理療 傳統(tǒng)治療方法 ? 新的生物治療： ? 基因治療 (gene therapy) 基因治療 一、 概念 二、 策略 三、 基本流程 四、 應(yīng)用與展望 一、基因治療的概念 ? Gene therapy is a medical intervention based on modification of geic materials in living cells. ? 基因治療是指 改變細(xì)胞遺傳物質(zhì) 為基礎(chǔ)的醫(yī)學(xué)治療 。 基因治療概念的發(fā)展 ? 經(jīng)典概念： 將具有正常功能的基因 置換 或增補(bǔ) 患者體內(nèi)的缺陷基因，從而達(dá)到治療疾病的目的。 ? 廣義概念： 將某種遺傳物質(zhì) 轉(zhuǎn)移 至患者細(xì)胞內(nèi)，使其在體內(nèi) 有效表達(dá) ，最終達(dá)到治療疾病目的的方法，均稱之為基因治療。 二、基因治療的策略 (一 ) 直接策略 ： ? 針對(duì)致病基因 (二 ) 間接策略 ： ? 導(dǎo)入與致病基因無直接聯(lián)系的治療基因 (一 )直接策略 1. 基因 矯正 （ gene correction） 2. 基因 置換 （ gene replacement） 3. 基因 增補(bǔ) （ gene augmentation） 又稱為 補(bǔ)償性 基因治療 4. 基因 失活 （ gene inactivation） 又稱為 反義 基因治療 (一 )直接策略 1. 基因 矯正 （ gene correction） ? 指將致病基因的 突變堿基加以糾正 ， 而保留正常部分 。 2. 基因 置換 （ gene replacement） ? 指通過同源重組或基因打靶技術(shù) ， 將正?；?定點(diǎn)整合 到靶細(xì)胞基因組內(nèi) ,以 原位替換 致病基因 。 ? 不涉及基因組整體改變的情況下對(duì)缺陷基因進(jìn)行精確的 原位修復(fù) ， 是最理想的治療方式 。 (一 )直接策略 增補(bǔ) （ gene augmentation） 又稱為 補(bǔ)償性 基因治療 ? 是指不去除異?；颍瑢⒂泄δ艿恼；?qū)氩∽兗?xì)胞或其它細(xì)胞后發(fā)生 非定點(diǎn)整合 ，表達(dá)正常產(chǎn)物以 補(bǔ)償缺陷 基因的功能，或使原有的功能得以加強(qiáng)。 抑癌基因療法 ?抑癌基因 ： 是正常細(xì)胞內(nèi)正常存在的，能抑制細(xì)胞轉(zhuǎn)化和腫瘤發(fā)生的一類基因群 Rb基因， p53基因， MTS基因， nm23基因 ? p53基因治療研究 ： （ 1）野生型 p53基因的替代療法 （ 2）突變型 p53基因的阻斷療法 （ 3）與 p53基因有關(guān)的新型腫瘤疫苗 4. 基因失活 ? 反義基因治療 ? 指采用 反義 （ antisense）技術(shù)或 反基因（ antigene）、 基因敲除 （ gene knockout）等技術(shù)，阻斷某些基因的異常表達(dá)。 反基因技術(shù) ? 脫氧寡核苷酸 （ oligodeoxyribonu
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