【正文】 析63長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室舉例舉例 1：：項(xiàng)目 接種疫苗 預(yù)服糖丸成本效益效益 成本比人均預(yù)防用藥費(fèi)用人均治療用藥費(fèi)用人均總費(fèi)用可避免的平均工資損失可避免的平均腹瀉治療費(fèi)用人均總效益12030150505554006401040200320520 ： 1 ： 1小兒秋季腹瀉的成本及效益分析 64長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室? 方案 A治療病人的成本為 10元，效益為 30元，方案 B治療病人的成本為 200元，效益為 300元，分別治療 100個(gè)病人，試比較兩方案。如類(lèi)風(fēng)關(guān)病人的藥物治療和康復(fù)性鍛煉；化療住院治療和預(yù)防性治療方案比較等。如療效、副作用、生命質(zhì)量評(píng)價(jià)等? 應(yīng)用：衛(wèi)生經(jīng)費(fèi)預(yù)算和政策評(píng)估。三、 成本效果分析68長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室（ 1）、定義? 效果是研究醫(yī)療衛(wèi)生干預(yù)措施的最終效果，即該措施是否改善了個(gè)體患者或人群的健康結(jié)果或健康狀況。?如試驗(yàn)室檢測(cè)結(jié)果、儀器或影像學(xué)檢測(cè)結(jié)果（包括 血壓、血糖、血脂，或其他生理、生化、免疫學(xué)等指標(biāo)，或 X線(xiàn)片、 CT及 MRI檢測(cè) 的結(jié)果） ② 終點(diǎn)指標(biāo)? 臨床研究（包括藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究）通常優(yōu)先采用終點(diǎn)指標(biāo)（ end point）。70長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室③ 其他指標(biāo)? 其他如癥狀（胸痛、心絞痛分級(jí)等主觀指標(biāo)）、軀體功能（心功能分級(jí)、運(yùn)動(dòng)耐量等客觀指標(biāo)等，有時(shí)也是臨床研究可供選擇的指標(biāo)）。?效用 ： 經(jīng)濟(jì)學(xué)及心理學(xué)上的概念，指對(duì)一種特殊結(jié)果的選擇和偏好。72長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室② 效果與功效的區(qū)別?功效（也叫效能）： 指一種藥物在嚴(yán)格條件控制下的表現(xiàn)，即根據(jù)嚴(yán)格設(shè)計(jì)（包括對(duì)受試者嚴(yán)格的納入排除標(biāo)準(zhǔn)篩選、嚴(yán)格的試驗(yàn)控制、嚴(yán)密的結(jié)果測(cè)量等），由研究經(jīng)驗(yàn)豐富的臨床醫(yī)師管理，所得到的結(jié)果表現(xiàn)是一種理想化狀態(tài)。?“ 硬指標(biāo) ” ：對(duì)上述特征符合程度較高，往往能較為客觀地測(cè)量，受主觀因素和測(cè)量偏倚影響較小。74長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室④ 臨床研究結(jié)果指標(biāo)與經(jīng)濟(jì)學(xué)結(jié)果指標(biāo)的區(qū)別與聯(lián)系。75長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室（ 1）、效果的測(cè)量原則 ① 效果測(cè)量工作必須滿(mǎn)足需求； ② 確定效果測(cè)量的內(nèi)容； ③ 關(guān)注效果資料的來(lái)源； ④ 要考慮效果信息的使用者； ⑤ 要考慮患者的期望、價(jià)值觀和選擇； ⑥ 考慮效果的貼現(xiàn)及貼現(xiàn)率； ⑦ 健康結(jié)果的測(cè)量和評(píng)價(jià)易受主觀因素影響； 效果的測(cè)量76長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室（ 2）、資料收集 ? 患者的資料； ? 患者疾病的情況； ? 患者的治療反應(yīng)； ? 研究者的評(píng)定結(jié)果等；77長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室（ 3）、效果研究的證據(jù)級(jí)別及常用研究設(shè)計(jì)① 效果研究的證據(jù)級(jí)別 一級(jí)、二級(jí)、三級(jí)、四級(jí)、五級(jí)② 效果研究常用研究設(shè)計(jì)的優(yōu)缺點(diǎn) 78長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室（ 1）成本 效果分析方法① 成本 效果比（ cost effectiveness， C/E） 每單位效果消耗的成本，如每誕生一個(gè)生命年、每挽回一例死亡、每改變一個(gè)結(jié)果單位所消耗的成本。? 例如：抗血小板藥物預(yù)防腦卒中的成本效果分析 成本 效果分析方法與應(yīng)用79長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室② 增量成本效果比（ △C/ △ E ） 按增量成本除以增量健康產(chǎn)出，即每獲得一個(gè)增加的效果所消耗的增量成本（增量比）。? 缺點(diǎn)缺乏綜合指標(biāo)。?判定醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)和藥品治療的結(jié)果和滿(mǎn)意程度，并主要體現(xiàn)在對(duì)生存質(zhì)量的判定上。? 死亡效用值： 0 健康效用值： 1四、 成本效用分析89長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室㈡健康與生存質(zhì)量? 健康：– 不僅指沒(méi)有疾病和組織器官功能的良好狀態(tài)，而且包括心理的良好狀態(tài)和對(duì)社會(huì)的適應(yīng)能力。?描述人群健康狀況常用的指標(biāo)有： ① 死亡率； ② 發(fā)病率； ③ 傷殘率 ④ 不舒服； ⑤ 不滿(mǎn)意90長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室? 生存質(zhì)量?為了適應(yīng)新的健康觀念的需要，對(duì)健康的評(píng)價(jià)，人們逐步從對(duì)疾病和生理功能的評(píng)價(jià)，發(fā)展到對(duì)人們生存質(zhì)量（quality of life， QOL）的評(píng)價(jià)，即對(duì)人們 “ 生理的、心理的和社會(huì)的良好狀態(tài)而不僅是沒(méi)有疾病或虛弱 ” 進(jìn)行評(píng)價(jià)。? 效用值 通常由人們對(duì)健康狀況的判斷而獲得，得出的一系列效用值形成 效用值量表 。92長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室㈢成本 效用分析（ costutility analysis， CUA）?主要指標(biāo)：? 質(zhì)量調(diào)整生命年 （ quality adjusted life year， QALY）? 傷殘調(diào)整生命年 （ disability adjusted life year， DALY）93長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室? 質(zhì)量調(diào)整生命年 （ QALY）?不僅考慮人的壽命長(zhǎng)短，而且考慮人活著時(shí)的生存質(zhì)量，即將一個(gè)人的實(shí)際生存年數(shù)換算成相當(dāng)于完全健康的人生存了幾年。? 傷殘調(diào)整生命年 （ DALY）?不僅考慮死亡所造成人的壽命的 損失 ，而且考慮疾病和其他因素所造成人的健康的 損失 ，是將死亡指標(biāo)和非死亡健康指標(biāo)結(jié)合在一起、考慮各種影響因素的綜合結(jié)果指標(biāo)。94長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室㈠、生存質(zhì)量量表的制定① 直接分級(jí)法?研究者根據(jù)研究目的和內(nèi)容，設(shè)計(jì)包括相應(yīng)健康和疾病情況項(xiàng)目的調(diào)查表，同時(shí)注明 0為死亡， 100為健康， 0100之間分為 100等分。95 效用的測(cè)量與分類(lèi)長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室② 訪(fǎng)談法?研究者通過(guò)與被研究對(duì)象的直接交談，制定生存質(zhì)量測(cè)定的量表。?根據(jù)研究目的和要求，設(shè)計(jì)調(diào)查提綱、內(nèi)容和具體的項(xiàng)目，精心設(shè)計(jì)問(wèn)題和提問(wèn)的方式方法，編制調(diào)查表和調(diào)查說(shuō)明。?由研究者對(duì)無(wú)法自我判斷或告知健康狀況者的機(jī)體功能、疾病癥狀、治療效果、生活和社會(huì)活動(dòng)能力等進(jìn)行觀察，對(duì)其健康狀況或生存質(zhì)量做出判斷。?目前 WHO生存質(zhì)量測(cè)量量表 WHOQOL100和 WHOQOLBREF被公認(rèn)為是一種具有較高信度、效度和反應(yīng)度的生存質(zhì)量測(cè)量量表。98長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室㈢生存質(zhì)量量表的分類(lèi)① 通用生存質(zhì)量測(cè)量量表?本表用于生存質(zhì)量的測(cè)量，如： WHOQOL100， WHOQOLBREF，SF36， EQ5D等，是對(duì)健康和衛(wèi)生服務(wù)、疾病治療的結(jié)果進(jìn)行評(píng)價(jià)。99長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室 100世界衛(wèi)生組織生存質(zhì)量量表（ WHOQOL100）長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室 101世界衛(wèi)生組織生存質(zhì)量測(cè)定簡(jiǎn)表（ WHOQ0LBREF） 以下問(wèn)題設(shè)計(jì)您對(duì)生存質(zhì)量、健康或生活其他方面的看法。請(qǐng)選擇最適當(dāng)?shù)拇鸢浮? 所有問(wèn)題都請(qǐng)您按照自己的標(biāo)準(zhǔn)，愿望或自己的感覺(jué)來(lái)回答。長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室 下列問(wèn)題是有關(guān)您再過(guò)去 4周中經(jīng)歷某些事情的感覺(jué)。長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室 104 下列問(wèn)題是有關(guān)您再過(guò)去 4周中做事情的能力。長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室 105 您需要對(duì)以上評(píng)估進(jìn)行解釋嗎？下列表格應(yīng)在訪(fǎng)談結(jié)束后完成。 （ 2） 慢性患者量表 ，如糖尿病患者量表（ DCCT）、慢性阻塞性肺疾病患者量表（ COPD）等。 （ 4） 吸毒者、勞教者等特殊人群量表 ，如 QOLDA等。長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室 111二、成本的計(jì)算：包括 直接成本和間接成本 。 直接醫(yī)療成本 包括：藥物費(fèi)用、各種檢查費(fèi)、掛號(hào)費(fèi)，由于藥物不良反應(yīng)而進(jìn)行治療的費(fèi)用及住院患者的全部費(fèi)用等。② 間接成本 包括：患者因病就診而造成的 誤工費(fèi) ，以患者每日的平均收入乘以天數(shù)計(jì)算，家屬因照顧患者造成的誤工費(fèi)，無(wú)業(yè)者則按其期望工資的日均報(bào)酬進(jìn)行計(jì)算。1 2 3 4 5量表得分效用值 150 1效用值與等級(jí)評(píng)分的轉(zhuǎn)化示意圖如某患者得分是 4分，計(jì)算效用值（ U），則 U=（ 41） /（ 51） =長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室 114四、 QALYs值的計(jì)算： QALYs =U 延長(zhǎng)的生命年長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室方案 A成本 :總費(fèi)用時(shí)間效用： QALYs延長(zhǎng)的生命年生活質(zhì)量指數(shù)成本 效用比方案 B150003180005兩種藥物治療方案的成本 效用分析 1000014400那個(gè)方案最好？115長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室第四節(jié) 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的方案設(shè)計(jì)與基本步驟 一、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì) （一） 確定研究目的 ?目的一般是評(píng)價(jià)某種藥物或治療方案在治療、預(yù)防、保健某種疾病中的經(jīng)濟(jì)學(xué)效果。如：探討不同的治療方案對(duì)治療兒童幽門(mén)螺旋桿菌的經(jīng)濟(jì)效果。 在確定研究對(duì)象時(shí)，需設(shè)定納入標(biāo)準(zhǔn)和排除標(biāo)準(zhǔn)。118長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室（三） 選擇樣本 ? 樣本的選擇必須具有代表性，方能使研究結(jié)果能夠推廣適用于研究總體，保證研究結(jié)論的可靠性。119長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室（四） 考慮分析方法 ? 需要對(duì)成本、結(jié)果值進(jìn)行測(cè)量和分析后才能確定，但在研究設(shè)計(jì)時(shí)應(yīng)先根據(jù)研究實(shí)際情況提出備選分析方法。?成本指標(biāo) 應(yīng)明確直接成本和間接成本分別包括哪些項(xiàng)目；?結(jié)果指標(biāo) 應(yīng)考慮采用哪些臨床指標(biāo)能夠最有效地鑒別結(jié)果，是否需采用主觀指標(biāo)，包括哪些項(xiàng)目等。 ? 采用抽簽法或隨機(jī)數(shù)字表法等將樣本隨機(jī)分配入實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組。 123長(zhǎng)沙醫(yī)學(xué)院藥理教研室?制定原始記錄表?內(nèi)容包括基本資料（如：病人姓名、性別、年齡、住院號(hào)或門(mén)診號(hào)等）。?結(jié)果指標(biāo)的具體項(xiàng)目（如：住院天數(shù)、治愈率、轉(zhuǎn)陰率等），以便于資料登錄及檢查核對(duì)，以及資料的統(tǒng)計(jì)分析。一般計(jì)量資料可采用 t檢驗(yàn)或方差分析，如比較兩種或多種藥物治療方案的治療費(fèi)用或效益的差別有無(wú)顯