基因工程藥物的研究進展及其應(yīng)用前景docdoc-文庫吧資料
2025-07-21 04:57本頁面
【正文】 等將反義寡核苷酸導(dǎo)入體內(nèi)靶細胞,然后反義寡核苷酸與相應(yīng)mRNA特異性結(jié)合,從而阻斷mRNA 的翻譯。 反義RNA反義RNA 指與mRNA 互補后,能抑制與疾病發(fā)生直接相關(guān)基因的表達的RNA。（3） 金包被DNA 基因槍轟擊法:將質(zhì)粒DNA 包被在金微粒子表面,用基因槍使包被DNA 的金微粒子高速穿入組織細胞。（2） 脂質(zhì)體包裹DNA 直接注射:包裹DNA 的脂質(zhì)體能與組織細胞發(fā)生膜融合,而將DNA 攝入,減少了核酸酶對DNA 的破壞。 基因疫苗基因疫苗的免疫方法即基因疫苗的給藥途徑,目前使用的方法有以下幾種:（1） 裸DNA 直接注射:將裸質(zhì)粒DNA 直接注射到機體的肌肉、皮內(nèi)、皮下、粘膜、靜脈內(nèi)。5 基因藥物的前沿技術(shù)基因藥物的直接體內(nèi)基因治療發(fā)展迅速,新型基因藥物不斷產(chǎn)生。 基因治療學(xué)探索各種疾病的發(fā)病機理,以分離出新的靶基因供篩選使用。向哺乳類生物細胞轉(zhuǎn)移編碼這些酶的基因，足以改變藥物前體對酶的敏感性。這些代謝途徑是哺乳類生物細胞沒有的，在被感染的哺乳類生物細胞中，這種特征性作用于藥物前體的酶被選擇性代謝而激活，從而導(dǎo)致細胞被破壞、死亡?；蚨舅刂委熛低ㄟ^外源性酶將細胞內(nèi)的非毒性藥物前體轉(zhuǎn)變?yōu)槎拘运幬飶亩鴼⑺滥[瘤細胞的方法，又稱為基因藥物前體激活治療(GPAT)。在診斷過程中主要用于基因突變檢測，尋找新的腫瘤相關(guān)基因和檢測基因多態(tài)性。將基因?qū)氩溉轭悇游锛毎姆椒ㄓ袃煞N，一類是理化方法，一類是病毒介導(dǎo)的DNA轉(zhuǎn)移?；蚬こ虅t突破了這一局限性,可大量生產(chǎn)這類多肽和蛋白質(zhì),迄今已成功地生產(chǎn)出胰島素、干擾素、生長激素、生長激素釋放抑制因子等百余種產(chǎn)品,其中許多已成為臨床治療的有力武器,并創(chuàng)造了顯著的經(jīng)濟效益。 發(fā)酵培養(yǎng)利用微生物發(fā)酵、動物細胞培養(yǎng)是目前工業(yè)化生產(chǎn)基因工程藥物的最主要方法。隨著此項研究的不斷深入，乳腺表達產(chǎn)品從小分子肽到大分子蛋白質(zhì)，從分泌型蛋白到內(nèi)膜蛋白、多聚蛋白和二價抗體多種蛋白質(zhì)。動物乳腺生物反應(yīng)器(Mammary gland bioreactor)屬于轉(zhuǎn)基因動物范疇，是利用轉(zhuǎn)基因動物的乳腺組織生產(chǎn)基因工程人類藥用蛋白。二是建立瞬時表達的植株，如用煙草花葉病毒、豇豆花葉病毒作表達載體轉(zhuǎn)染植物細胞，瞬時表達產(chǎn)量較高。轉(zhuǎn)基因植物生產(chǎn)疫苗有兩種方法: 一是建立整合抗原基因的穩(wěn)定表達植株。4 基因藥物獲得途徑 轉(zhuǎn)基因植物利用轉(zhuǎn)基因植物生產(chǎn)基因工程疫苗,是將抗原基因?qū)胫参?讓其在植物中表達,人或動物攝入該植物或其中的抗原蛋白質(zhì),以產(chǎn)生對某抗原的免疫應(yīng)答。若目的基因直接在人體組織靶細胞表達，就稱為基因治療。3 基因藥物基因工程藥物又稱生物技術(shù)藥物,是根據(jù)人們的愿望設(shè)計的基因,在體外剪切組合,并和載體DNA 連接,然后將載體導(dǎo)入靶細胞(微生物、哺乳動物細胞或人體組織靶細胞) ,使目的基因在靶細胞中得到表達,最后將表達的目的蛋白質(zhì)純化及做成制劑,從而成為蛋白類藥或疫苗?；蛲ㄟ^轉(zhuǎn)錄出的信使使核糖核酸（mRNA），知道合成特定的蛋白質(zhì)，使基因得以表達。2 基因工程 基因基因是脫氧核糖核酸（DNA）分子上的一個特定片段。迄今為止，已有50多種基因工程藥物上市，近千種處于研發(fā)狀態(tài)。1973年，構(gòu)建出重組的DNA分子，然后轉(zhuǎn)化大腸桿菌，獲得了既抗卡那霉素又抗四
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