疫性血小板減少性紫癜(1)-wenkub.com
2025-05-23 13:32 本頁面
【正文】 小結(jié) ? 首次描述 ITP距今已有 200年，但只是近幾年 ITP研究的才取得重要進展 ? ITP的診斷仍然是排除性的 ? 一線治療（糖皮質(zhì)激素） 60多年并未改變，最有效的二線治療仍然是脾切除 ? 少數(shù)隨機臨床對照試驗獲得的認識仍然有很大的局限。在 118例成人慢性難治性 ITP患者中進行的隨機對照試驗表明 , Eltrombopag 3 個劑量組(每日 50和 75 mg) 的有效率 (血小板計數(shù) ≥50 109 /L) 分別為 28%、 70%和 81% , 而安慰劑組僅為 11%。常見不良事件為頭痛 ( 31% ) 、乏力 ( 24% ) 、腹瀉 ( 24% ) 、鼻衄 ( 23% ) 、鼻咽炎 ( 21% ) 和關(guān)節(jié)痛 ( 20% ) , 發(fā)生率與劑量無明顯關(guān)系。脾切除后接受 Romip lostim的慢性ITP患者的總有效率為 79% , 持續(xù)有效率為 38%。 ITP治療進展 ? 兩項平行的多中心隨機雙盲安慰劑對照的臨床試驗 , 共納入 62 例未切脾的和 63例脾切除后的慢性 ITP患者 (血小板計數(shù) ≤30 109 /L) , 分別隨機接受每周 1 次皮下注射Romip lostim或安慰劑 , 療程 24 周。停藥后血小板計數(shù)逐漸下降 , 高于30 109 /L 的持續(xù)時間為 1 ～ 2周。此外 , 自身抗體可介導巨核細胞損傷 , 降低巨核細胞對 TPO 的反應性。 ITP治療進展 ? 近年來不斷有人嘗試小劑量利妥昔單抗治療 ITP, 并取得成功 , 意大利 Zaja等以小劑量利妥昔單抗( 100 mg, 每周 1 次 ,連續(xù) 4周 ) 治療了 28例成人 ITP, 總有效率 (血小板計數(shù) 50 109 /L ) 和 CR 率 (血小板計數(shù) 100 109 /L) 分別為 75%和 43% , 中位起效時間和中位達 CR的時間分別為 31 和 44 d, 提示小劑量利妥昔單抗治療 ITP 具有與標準劑量治療相近似的療效 ,但此結(jié)論仍待小劑量與標準劑量利妥昔單抗的隨機對照試驗證實。個別患者起效較慢 , 為 6～ 10周后起效 , 但快速達到峰值。最佳方案尚待確定 , 目前常用方案為 375 mg/(m2 難治性 ITP定義、治療目標及 反應評估 ? Definition (all should be met) ? Failure to achieve at least R or loss of R after splenectomy ? Need of treatment(s) (including, but not limited to, low dose of corticosteroids) to minimize the risk of clinically significant bleeding. Need of ondemand or adjunctive therapy alone does not qualify the patient as refractory. ? Primary ITP confirmed by excluding other supervened causes of thrombocytopenia 難治性 ITP定義、治療目標及 反應評估 ? Definition of ondemand therapy ? Any therapy used to temporarily increase the platelet count sufficiently to safely perform invasive procedures or in case of major bleeding or trauma ? Definition of adjunctive therapy ? Any nonITP specific therapy that may decrease bleeding (eg, antifibrinolytic agents, hormonal agents, DDAVP, rebinant factor VIIa, fibrin sealants). Platelet transfusion is also included. 難治性 ITP定義、治療目標及 反應評估 ? Definition of response to therapy in refractory ITP ? Ability to maintain a platelet count sufficient to prevent clinically significant bleeding ? Ability to decrease toxic therapy (eg, corticosteroids) does not qualify for response but should be reported ? Definition of response to ondemand therapy ? Control of bleeding in the specific situation ? Achievement of a platelet count sufficient to perform procedure or minimize bleeding from trauma ITP治療進展 ? ITP治療的進展主要體現(xiàn)在利妥昔單抗和促血小板生成藥物的應用。 ? 難治性患者可能對激素或丙種球蛋白治療暫時有效；對切脾
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