【正文】 RNA干擾過程主要有 2個(gè)步驟：（ 1）小干擾性 RNA（ siRNA）（ 2） siRNA與細(xì)胞內(nèi)的某些酶和蛋白質(zhì)形成復(fù)合體，稱為 RNA誘導(dǎo)的沉默復(fù)合體（ RNAinducedsilencingplex,RISC)。該復(fù)合體可識(shí)別與 siRNA有同源序列的 mRNA， 并在特異的位點(diǎn)將該 mRNA切斷長(zhǎng)雙鏈 RNA被細(xì)胞內(nèi)的雙鏈 RNA特異性核酸酶 Dicer切成 21~23個(gè)堿基對(duì)的短雙鏈 RNA，稱為小干擾性 RNA（ smallinterferingRNA， siRNA）目 錄目 錄RNA干擾機(jī)制示意圖 目 錄研究基因功能的新工具 由于 RNA干擾技術(shù)具有高度的序列專一性和有效的干擾能力，可以使特定基因沉默或功能喪失，因此可以作為功能基因組學(xué)的一種強(qiáng)有力的研究工具。RNA干擾技術(shù)能夠在哺乳動(dòng)物中抑制特定基因的表達(dá)，建立多種表型；抑制基因表達(dá)的時(shí)間可以控制在發(fā)育的任何階段。目 錄1.體外化學(xué)合成 。穩(wěn)定地生成。siRNA的產(chǎn)生目 錄目 錄四、基因治療的應(yīng)用研究 目 錄（一）遺傳病的基因治療研究 (一 )遺傳病基因治療必須符合以下要求 DNA水平明確其發(fā)病原因及機(jī)制；，而且屬隱性遺傳；；達(dá)并發(fā)揮其生理作用； (如不治療難以存活等 )。可供選擇并符合上述 4條以上要求的不過只有 30余種遺傳病。n 腺苷脫氨酶 (ADA)和嘌呤核苷磷酸化酶 (PNP)缺乏癥 n 珠蛋白生成障礙性貧血和血紅蛋白病 n 血友病和其他血漿蛋白缺乏癥 n 苯丙酮酸尿癥和其他先天性代謝缺陷病 n 萊 納 (LeschNyhan)綜合征 n 家族性高膽固醇血癥 n 囊性纖維化病 目 錄目 錄（二）惡性腫瘤基因治療研究 （ 1）通過基因置換和基因補(bǔ)充，導(dǎo)入多種抑癌基因以抑制癌癥的發(fā)生、發(fā)展和轉(zhuǎn)移； 腫瘤發(fā)生是一個(gè)極為復(fù)雜的過程，許多基因的突變會(huì)導(dǎo)致腫瘤的發(fā)生。（ 2）抑制癌基因的活性，通過干擾癌基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，發(fā)揮抑癌作用；（ 3）增強(qiáng)腫瘤細(xì)胞的免疫原性，通過對(duì)腫瘤組織進(jìn)行細(xì)胞因子修飾，刺激機(jī)體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生對(duì)腫瘤細(xì)胞的溶解和排斥反應(yīng)；（ 4）通過導(dǎo)入 “自殺基因 ”殺傷癌細(xì)胞。目 錄腫瘤基因治療的常用方法?基因干預(yù)技術(shù)：通過基因干預(yù)，抑制腫瘤細(xì)胞中過度表達(dá)的癌基因，從而降低其惡性表型。?自殺基因治療：直接殺死腫瘤細(xì)胞。?腫瘤的免疫基因治療：激發(fā)機(jī)體腫瘤免疫效應(yīng)或提高免疫效應(yīng)細(xì)胞功能。?提高化療效果的輔助基因治療： 藥物增敏基因治療； 耐藥基因治療。 目 錄自殺基因治療基本原理： 向腫瘤細(xì)胞內(nèi)導(dǎo)入某些真核細(xì)胞中不存在的酶基因（自殺基因），這些基因表達(dá)的特異性酶可以催化對(duì)真核細(xì)胞無毒或低毒的藥物前體，轉(zhuǎn)變?yōu)榫哂幸种坪怂岷铣尚?yīng)的抗代謝藥物，進(jìn)而選擇性地使轉(zhuǎn)染了 “自殺基因 ”的腫瘤細(xì)胞 “自殺 ”。自殺基因治療是目前腫瘤基因治療領(lǐng)域中的研究熱點(diǎn)之一。目 錄腫瘤的免疫基因治療激發(fā)機(jī)體腫瘤免疫效應(yīng)或提高免疫效應(yīng)細(xì)胞功能為目的的一種腫瘤基因治療方法。主要包括：細(xì)胞因子（或受體）基因治療；抗原抗體基因治療。目 錄臨床上對(duì)腫瘤患者進(jìn)行化療時(shí)，通常面臨兩大難題：（ 1）患者機(jī)體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞對(duì)化療藥物的敏感程度存在差異，特別是某些經(jīng)過多次化療的患者，其體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞已經(jīng)產(chǎn)生了多藥耐藥性，對(duì)多種化療藥物產(chǎn)生交叉耐受，最終導(dǎo)致化療失敗。（ 2）大劑量的化療可能導(dǎo)致患者的正常細(xì)胞，特別是骨髓造血細(xì)胞的功能受到抑制。 目 錄藥物增敏基因治療：為了使化療藥物能夠最大程度地殺死腫瘤細(xì)胞，可以將某些藥物增敏基因?qū)肽[瘤細(xì)胞，特別是對(duì)化療藥物原本不敏感的腫瘤細(xì)胞，使其對(duì)抗腫瘤藥物的敏感性大大增加，從而達(dá)到增強(qiáng)化療效果的目的。提高化療效果的輔助基因治療目 錄耐藥基因治療：腫瘤細(xì)胞耐藥性與多種糖蛋白或酶：多藥耐藥（ mdr1） 基因編碼的 P糖蛋白、多藥耐藥相關(guān)蛋白（ MRP） 以及肺耐藥相關(guān)蛋白等；細(xì)胞內(nèi)氧化和解毒作用的酶系統(tǒng)：細(xì)胞色素 P450（ cytochromeP450）、 谷胱甘肽 S轉(zhuǎn)移酶（ GST） 以及谷胱甘肽過氧化物酶（ GSHPX）等。向腫瘤患者的骨髓細(xì)胞導(dǎo)入某種耐藥基因，增強(qiáng)骨髓細(xì)胞的抗藥性，以便耐受大劑量的化療藥物，達(dá)到徹底殺滅腫瘤細(xì)胞的目的。目 錄（三）病毒性疾病的基因治療研究 據(jù)統(tǒng)計(jì)， 75%的人類傳染病是由病毒引起的。病毒感染人體后不僅可能急性發(fā)病，還可以在人體內(nèi)長(zhǎng)期潛伏，造成終身傷害。病毒還是造成先天畸形的重要因素之一。它與某些癌癥、自身免疫性疾病和內(nèi)分泌疾病也存在一定的關(guān)聯(lián)。 臨床上對(duì)絕大多數(shù)病毒感染性疾病仍然缺乏有效的治療手段，在眾多開展的抗病毒治療方案中，抗病毒基因治療十分引人注目。目 錄 1．調(diào)節(jié)機(jī)體免疫應(yīng)答 （ 1）將細(xì)胞因子 (如干擾素、白細(xì)胞介素等 )的基因，導(dǎo)入機(jī)體免疫細(xì)胞，激活免疫細(xì)胞并促進(jìn)其增殖分化，增強(qiáng)機(jī)體的細(xì)胞和體液免疫應(yīng)答，促進(jìn)機(jī)體清除病毒感染的細(xì)胞和游離病毒。 （ 2）將能夠誘導(dǎo)機(jī)體產(chǎn)生保護(hù)性免疫應(yīng)答的病毒抗原基因，如乙型肝炎病毒表面抗原基因等，導(dǎo)入機(jī)體，表達(dá)的抗原不僅可以誘導(dǎo)機(jī)體產(chǎn)生保護(hù)性抗體，還可以引發(fā)特異性的細(xì)胞免疫應(yīng)答，產(chǎn)生對(duì)野生型致病病毒攻擊的防御作用。目 錄：根據(jù)病毒在機(jī)體細(xì)胞中復(fù)制周期的各個(gè)環(huán)節(jié)來設(shè)計(jì)的（ 1）抑制病毒與宿主細(xì)胞結(jié)合：即阻斷病毒表面抗原決定簇與宿主細(xì)胞受體間的特異性結(jié)合。 （ 2）干擾病毒基因組的轉(zhuǎn)錄起始和調(diào)控。 （ 3）抑制病毒基因組的復(fù)制和蛋白質(zhì)合成。 （ 4） RNA干擾技術(shù)。 （ 5）將抗病毒蛋白質(zhì)基因，如 239?！?39。 腺苷酸合成酶等基因，導(dǎo)入細(xì)胞并持續(xù)表達(dá)，可以激活核酸酶 F， 降解病毒 RNA。主要包括：目 錄目 錄 五、基因治療的問題與展望n 治療基因調(diào)控元件的選擇n 安全高效載體的構(gòu)建和轉(zhuǎn)移技術(shù)的選擇n 靶細(xì)胞的選擇目 錄目 錄目 錄目 錄謝謝！目 錄目 錄靜夜四無鄰，荒居舊業(yè)貧。 三月 21三月 21Monday, March 22, 2023雨中黃葉樹，燈下白頭人。 13:18:5913:18:5913:183/22/2023 1:18:59 PM1以我獨(dú)沈久，愧君相見頻。 三月 2113:18:5913:18Mar2122Mar211故人江海別，幾度隔山川。 13:18:5913:18:5913:18Monday, March 22, 20231乍見翻疑夢(mèng)，相悲各問年。 三月 21三月 2113:18:5913:18:59March 22, 20231他鄉(xiāng)生白發(fā)，舊國(guó)見青山。 22 三月 20231:18:59 下午 13:18:59三月 211比不了得就不比，得不到的就不要。 三月 211:18 下午 三月 2113:18March 22, 20231行動(dòng)出成果，工作出財(cái)富。 2023/3/22 13:18:5913:18:5922 March 20231做前，能夠環(huán)視四周；做時(shí)，你只能或者最好沿著以腳為起點(diǎn)的射線向前。 1:18:59 下午 1:18 下午 13:18:59三月 21沒有失敗，只有暫時(shí)停止成功！。 三月 21三月 21Monday, March 22, 2023很多事情努力了未必有結(jié)果，但是不努力卻什么改變也沒有。 13:18:5913:18:5913:183/22/2023 1:18:59 PM1成功就是日復(fù)一日那一點(diǎn)點(diǎn)小小努力的積累。 三月 2113:18:5913:18Mar2122Mar211世間成事，不求其絕對(duì)圓滿，留一份不足，可得無限完美。 13:18:5913:18:5913:18Monday, March 22, 20231不知香積寺，數(shù)里入云峰。 三月 21三月 2113:18:5913:18:59March 22, 20231意志堅(jiān)強(qiáng)的人能把世界放在手中像泥塊一樣任意揉捏。 22 三月 20231:18:59 下午 13:18:59三月 211楚塞三湘接，荊門九派通。 三月 211:18 下午 三月 2113:18March 22, 20231少年十五二十時(shí)，步行奪得胡馬騎。 2023/3/22 13:18:5913:18:5922 March 20231空山新雨后，天氣晚來秋。 1:18:59 下午 1:18 下午 13:18:59三月 21楊柳散和風(fēng)，青山澹吾慮。 三月 21三月 21Monday, March 22, 2023閱讀一切好書如同和過去最杰出的人談話。 13:18:5913:18:5913:183/22/2023 1:18:59 PM1越是沒有本領(lǐng)的就越加自命不凡。 三月 2113:18:5913:18Mar2122Mar211越是無能的人，越喜歡挑剔別人的錯(cuò)兒。 13:18:5913:18:5913:18Monday, March 22, 20231知人者智，自知者明。勝人者有力，自勝者強(qiáng)。 三月 21三月 2113:18:5913:18:59March 22, 20231意志堅(jiān)強(qiáng)的人能把世界放在手中像泥塊一樣任意揉捏。 22 三月 20231:18:59 下午 13:18:59三月 211最具挑戰(zhàn)性的挑戰(zhàn)莫過于提升自我。 三月 211:18 下午 三月 2113:18March 22, 20231業(yè)余生活要有意義，不要越軌。 2023/3/22 13:18:5913:18:5922 March 20231一個(gè)人即使已登上頂峰，也仍要自強(qiáng)不息。 1:18:59 下午 1:18 下午 13:18:59三月 21MOMODA POWERPOINTLorem ipsum dolor sit, eleifend nulla ac, fringilla purus. 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