北京大學臨床研究方案撰寫指引-北京大學醫(yī)學部科研處doc(編輯修改稿)
2025-08-13 18:12 本頁面
【文章內容簡介】 度，研究結果的公眾可信度等方面。目前比較常見的對照有安慰劑和陽性藥對照兩種。方案中應寫明選擇該對照的原因。方案中應描述對于研究藥物的管理規(guī)定，比如藥物儲存、運輸、交接、發(fā)放藥物、回收藥物、藥物容器、標簽以及藥物管理記錄的要求。 隨訪計劃（隨訪的周期和內容）無論對于觀察性研究還是證實性研究，只要是有隨訪的研究，都需闡明臨床試驗持續(xù)時間及其確定理由。以流程圖或文字的形式，詳細說明每一步驟的試驗操作情況及隨訪時間，檢查項目等。如： 主要測量指標或結局指標的選擇和確認觀察性研究：明確定義結局、暴露、預測因子、潛在的混雜因子和效應修飾因子（如果可能，給出診斷標準）。如：“病例組和對照組均采用統(tǒng)一的矽肺宿主、環(huán)境影響因素調查表。由本研究組（經(jīng)統(tǒng)一培訓）人員通過入戶直接詢問的方式調查。由被調查本人回答調查內容。調查項目有一般情況：姓名、年齡、民族、婚姻。宿主因素：文化程度（高中以上、初中以下）、個人行為（有無嗜煙、酒）。環(huán)境因素：居住條件（較好：人均10平方米及以上；較差：）、家庭和睦（和睦：無離婚史、無家庭暴力史；不和睦：有過離婚史及家庭暴力發(fā)生）、經(jīng)濟狀況（好：家庭成員人均月收入500元及以上者；差：家庭成員人均月收入499元以下者）、家庭負性事件（被調查者在近10年內有無家庭成員去世或傷病住院）?！弊C實性研究：主要結局指標是估算樣本量的重要指標，在方案中的主要指標應充分報告。對于次要指標也應列出完整定義。并且作者應充分描述主要結局指標和次要結局指標的測量方法，并說明為提高測量可信度是否采用了特殊措施。結局指標一般分為有效性指標：主要、次要指標；安全性指標：不良事件、實驗室檢查、生命體征檢查等。如：“主要療效指標：陽性癥狀4項指標刀割樣痛、燒灼感、針刺痛、麻木的總體癥狀評分(Total Symptoms Score ,TSS)改善情況。次要療效指標：①周圍神經(jīng)機能臨床檢查變化的評價②糖尿病病情控制指標（空腹靜脈血糖、糖化血紅蛋白和空腹胰島素）的變化”。 樣本量的計算和推理涉及新診斷、治療、評估及其他干預方法的臨床研究，鼓勵設置預實驗，以評估新方法的安全性，在證實安全性的基礎上再進行有效性等方面的評估。觀察性研究樣本量的計算依賴于研究背景。一般在研究計劃早期計算樣本量，這種計算的不確定性高于證實性研究中的樣本量估算，但是仍鼓勵申辦者正式恰當?shù)貓蟾鏄颖玖康挠嬎?。其他情況下，作者應該指明樣本大小的確定方法。在證實性研究中所需樣本量與研究目的、觀察指標的性質、個體間變異程度有關，還與假設檢驗的具體內容以及I、II型誤差、組間客觀差異的大小有關，不同類型研究設計對樣本量也有影響。而以上參數(shù)，可以通過同類研究的文獻回顧或者是小樣本的預調查而獲得。樣本量描述舉例如下：為評價藥治療骨骼源性疼痛患者的有效性和安全性，為陽性對照藥的平行設計，采用非劣效性評價方法。假設檢驗為：其中, 和μT和μC分別為試驗藥和對照藥治療后疼痛評分相對于基線的差值；δ為非劣效界值。單組樣本計算公式如下，單側檢驗，power定為85%。根據(jù)公式n =每組樣本量；σ = 標準差；Ζ1α= = ；Ζ1β= =。根據(jù)已有研究文獻報道σ ，帶入上述公式，如下：計算得每組需要樣本98 例，兩組病例按1：1 分配，考慮30%的脫落率，則需入選260280例病人，以保證200 例病人完成試驗。 數(shù)據(jù)管理 數(shù)據(jù)錄入（選擇紙質/
法律信息相關推薦
鄂ICP備17016276號-1