臨床研究方案撰寫指引-科學(xué)研究(編輯修改稿)
2025-06-01 23:33 本頁面
【文章內(nèi)容簡介】 度，研究結(jié)果的公眾可信度等方面。目前比較常見的對照有安慰劑和陽性藥對照兩種。方案中應(yīng)寫明選擇該對照的原因。方案中應(yīng)描述對于研究藥物的管理規(guī)定，比如藥物儲存、運(yùn)輸、交接、發(fā)放藥物、回收藥物、藥物容器、標(biāo)簽以及藥物管理記錄的要求。 隨訪計劃（隨訪的周期和內(nèi)容）無論對于觀察性研究還是證實性研究，只要是有隨訪的研究，都需闡明臨床試驗持續(xù)時間及其確定理由。以流程圖或文字的形式，詳細(xì)說明每一步驟的試驗操作情況及隨訪時間，檢查項目等。如： 主要測量指標(biāo)或結(jié)局指標(biāo)的選擇和確認(rèn)觀察性研究：明確定義結(jié)局、暴露、預(yù)測因子、潛在的混雜因子和效應(yīng)修飾因子（如果可能，給出診斷標(biāo)準(zhǔn)）。如：“病例組和對照組均采用統(tǒng)一的矽肺宿主、環(huán)境影響因素調(diào)查表。由本研究組（經(jīng)統(tǒng)一培訓(xùn)）人員通過入戶直接詢問的方式調(diào)查。由被調(diào)查本人回答調(diào)查內(nèi)容。調(diào)查項目有一般情況：姓名、年齡、民族、婚姻。宿主因素：文化程度（高中以上、初中以下）、個人行為（有無嗜煙、酒）。環(huán)境因素：居住條件（較好：人均10平方米及以上；較差：）、家庭和睦（和睦：無離婚史、無家庭暴力史；不和睦：有過離婚史及家庭暴力發(fā)生）、經(jīng)濟(jì)狀況（好：家庭成員人均月收入500元及以上者；差：家庭成員人均月收入499元以下者）、家庭負(fù)性事件（被調(diào)查者在近10年內(nèi)有無家庭成員去世或傷病住院）。”證實性研究：主要結(jié)局指標(biāo)是估算樣本量的重要指標(biāo)，在方案中的主要指標(biāo)應(yīng)充分報告。對于次要指標(biāo)也應(yīng)列出完整定義。并且作者應(yīng)充分描述主要結(jié)局指標(biāo)和次要結(jié)局指標(biāo)的測量方法，并說明為提高測量可信度是否采用了特殊措施。結(jié)局指標(biāo)一般分為有效性指標(biāo)：主要、次要指標(biāo)；安全性指標(biāo)：不良事件、實驗室檢查、生命體征檢查等。如：“主要療效指標(biāo)：陽性癥狀4項指標(biāo)刀割樣痛、燒灼感、針刺痛、麻木的總體癥狀評分(Total Symptoms Score ,TSS)改善情況。次要療效指標(biāo)：①周圍神經(jīng)機(jī)能臨床檢查變化的評價②糖尿病病情控制指標(biāo)（空腹靜脈血糖、糖化血紅蛋白和空腹胰島素）的變化”。 樣本量的計算和推理涉及新診斷、治療、評估及其他干預(yù)方法的臨床研究，鼓勵設(shè)置預(yù)實驗，以評估新方法的安全性，在證實安全性的基礎(chǔ)上再進(jìn)行有效性等方面的評估。觀察性研究樣本量的計算依賴于研究背景。一般在研究計劃早期計算樣本量，這種計算的不確定性高于證實性研究中的樣本量估算，但是仍鼓勵申辦者正式恰當(dāng)?shù)貓蟾鏄颖玖康挠嬎恪Ｆ渌闆r下，作者應(yīng)該指明樣本大小的確定方法。在證實性研究中所需樣本量與研究目的、觀察指標(biāo)的性質(zhì)、個體間變異程度有關(guān)，還與假設(shè)檢驗的具體內(nèi)容以及I、II型誤差、組間客觀差異的大小有關(guān)，不同類型研究設(shè)計對樣本量也有影響。而以上參數(shù)，可以通過同類研究的文獻(xiàn)回顧或者是小樣本的預(yù)調(diào)查而獲得。樣本量描述舉例如下：為評價藥治療骨骼源性疼痛患者的有效性和安全性，為陽性對照藥的平行設(shè)計，采用非劣效性評價方法。假設(shè)檢驗為：其中, 和μT和μC分別為試驗藥和對照藥治療后疼痛評分相對于基線的差值；δ為非劣效界值。單組樣本計算公式如下，單側(cè)檢驗，power定為85%。根據(jù)公式n =每組樣本量；σ = 標(biāo)準(zhǔn)差；Ζ1α= = ；Ζ1β= =。根據(jù)已有研究文獻(xiàn)報道σ ，帶入上述公式，如下：計算得每組需要樣本98 例，兩組病例按1：1 分配，考慮30%的脫落率，則需入選260280例病人，以保證200 例病人完成試驗。 數(shù)據(jù)管理 數(shù)據(jù)錄入（選擇紙質(zhì)/
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