【文章內(nèi)容簡介】 力不強，尖子人才和復合型人才缺乏等方面。 1．自主創(chuàng)新水平和能力較低 自主創(chuàng)新能力不足 ,缺乏具有自主知識產(chǎn)權的核心技術和重大產(chǎn)品是我國醫(yī)藥生物技術研究與產(chǎn)業(yè)化存在的致命弱點。目前已經(jīng) 上市的十幾種基因工程藥物中僅 rhIFNα1b、 rbFGF、 rSK等少數(shù)幾個擁有自主知識產(chǎn)權，其余的均為仿制而來，并且重復生產(chǎn)的現(xiàn)象嚴重，嚴重制約了我國醫(yī)藥生物技術研究與產(chǎn)業(yè)化的健康發(fā)展。 14 2．產(chǎn)品研發(fā)與市場需求結(jié)合不夠 受舊的科研體制和科研習慣的遺留影響，我國科研能力集中在大學和科研院所，企業(yè)仍然尚未成為應用技術和產(chǎn)品的研發(fā)主體，產(chǎn)學研之間也缺乏順暢的溝通渠道。我國許多自選科研題目并不是根據(jù)市場的需求開展，不能對生產(chǎn)力的提高提供直接動力。大量研發(fā)的技術和產(chǎn)品不能迅速由企業(yè)接產(chǎn)實現(xiàn)商品化、產(chǎn)業(yè)化，企業(yè) 急需的技術攻關工作也不能及時承擔給科研單位。 3．技術平臺和基地建設滯后 在生物技術新藥的開發(fā)中，關鍵技術平臺的建立及對生物技術藥物質(zhì)量標準和檢測方法的研究水平往往決定了生物技術新藥開發(fā)的進程。目前，我國在此方面存在許多缺陷，已成為制約我國醫(yī)藥生物技術發(fā)展的 “瓶頸 ”問題，急需建立針對不同類型生物技術藥物產(chǎn)品研究、開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的關鍵技術平臺，建立和完善生物技術藥物質(zhì)量標準和檢測體系，從根本上提高我國生物技術開發(fā)的水平。 4．企業(yè)經(jīng)濟實力不強 一個新藥從發(fā)現(xiàn)到上市，平均需要 10年時間，耗資 13億美元，1999 年美國生物醫(yī)藥公司用于研究開發(fā)的費用為 240 億美元，美國生物技術醫(yī)藥公司在過去的 20 年中，研發(fā)費用占銷售收入的比例由%上升到 20%。我國 “九五 ”期間在生物技術領域年經(jīng)費約為 45億元人民幣，僅相當于美國研制 23個新藥的研發(fā)費用。我國 863計劃對生物技術的投入只能滿足應用基礎研究，向產(chǎn)業(yè)化轉(zhuǎn)化所需費用還需有其它的途徑。目前國內(nèi)企業(yè)投資大多用在建新廠、上新的生產(chǎn)線，企業(yè)大都無力承擔或不愿投入高昂的研發(fā)經(jīng)費，導致醫(yī)藥生物技術研究及新藥開發(fā)缺乏持續(xù)和充足的資金來源。 5．尖子人才和復合型人才缺乏 15 生物技術 發(fā)展日新月異，要在激烈的國際競爭中占據(jù)有利地位，必須擁有一批高水平的生物技術人才隊伍。我國目前還比較缺乏能夠把握生物技術國際前沿的尖子人才。生物技術具有高技術、高風險、高附加值的特點，這就要求有一批高素質(zhì)的懂技術創(chuàng)新、市場運作的復合型人才隊伍。但我國受傳統(tǒng)計劃經(jīng)濟的影響，技術與市場長期分割，造成技術人才開發(fā)技術、市場人才開發(fā)市場，技術與市場嚴重脫節(jié)，沒有一支懂技術、懂市場經(jīng)營的復合型人才隊伍。 （三）我國醫(yī)藥生物技術研發(fā)需求分析 未來 20 年，隨著經(jīng)濟的發(fā)展和社會的進步，人們對醫(yī)療和生活質(zhì)量的要求也將進一步提 高，現(xiàn)代醫(yī)藥生物技術在整個國民經(jīng)濟中將會發(fā)揮越來越重要的作用。當前，我國人民健康面臨嚴重威脅，需要積極研究具有重大應用價值的醫(yī)藥生物技術產(chǎn)品，大幅度提高我國人民的健康水平。同時，面對日趨激烈的國際競爭，我們必須大力加強研究開發(fā)，推進新的科技革命，增強我國醫(yī)藥生物技術的創(chuàng)新能力和國際競爭能力，保證我國醫(yī)藥生物技術研究和開發(fā)的整體水平進入世界發(fā)達國家行列，把醫(yī)藥生物技術產(chǎn)業(yè)發(fā)展成為國民經(jīng)濟的支柱產(chǎn)業(yè)之一。 多年來全球生物藥物銷售額年增長速度超過 30%， 2021 年已達365億美元。預計五年內(nèi)全球生物技術藥物在藥品 銷售額所占比例將由現(xiàn)在的 9%上升至 18%，超過 600 億美元。美國已批準 180種上市生物技術藥物和疫苗，另有近 500 種生物技術藥處于臨床研發(fā)后期，這些藥物將在高血壓、心臟病、糖尿病、風濕病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等近200種疾病治療中發(fā)揮重要作用。 當前，醫(yī)藥生物技術在我國面臨巨大的社會和市場需求： 我國傳染病防治形勢嚴峻，需要加強研制用于預防、治療艾 16 滋病、肝炎、肺結(jié)核、 SARS、高致病性禽流感等惡性傳染病的疫苗、藥物和診斷試劑。 目前我國艾滋病感染者達到 84 萬人，預計到 2021年艾滋病病毒攜帶者將超過 1000萬；活 動性肺結(jié)核病人約 450萬例，居世界第二；乙型肝炎病毒感染者超過 ，占世界攜帶者的 1/3；血吸蟲病患者達到 80 萬人。醫(yī)藥生物技術對于預防和治療這些重大傳染病和新發(fā)傳染病具有不可替代的作用，需要加強疾病預防技術與產(chǎn)品研究，研制一批防治肝炎、艾滋病、血吸蟲、流感等疾病的疫苗、藥物和診斷試劑，大幅度提高重大傳染性疾病的防治能力。最大限度地降低傳染病對人民健康、經(jīng)濟發(fā)展、社會穩(wěn)定的影響。 我國慢性疾病防治任務十分艱巨，需要加強針對癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病的生物技術創(chuàng)新藥物研究。 多 數(shù)發(fā)達國家高血壓控制率達到 25%，心血管疾病的病死率大幅下降，癌癥的臨床治愈率達到 50%左右。而我國心腦血管疾病死亡率仍持續(xù)上升， 2021年的死亡率是 1953年的兩倍，惡性腫瘤和心腦血管疾病所造成的死亡占最佳勞動力人口總死亡的 6070%左右。生物技術將在治療和預防這些重大疾病中發(fā)揮舉足輕重的作用。需要加強針對癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病的生物技術創(chuàng)新藥物研究，包括基因工程藥物與疫苗、治療用單克隆抗體、新型抗生素、生物加工藥物、生化工程藥物、核酸藥物等；加強基因診斷、生物芯片等高技術檢 測與診斷技術研究；開展生物治療相關技術和產(chǎn)品的基礎研究及應用技術研究；大力加強生物醫(yī)藥研究開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化基地建設。 我國醫(yī)藥生物研發(fā)需要加強技術提升和產(chǎn)業(yè)進程。 當前，基因工程蛋白質(zhì)藥物已經(jīng)發(fā)展到成熟階段，正在全球范圍內(nèi)創(chuàng)造巨大的社會和經(jīng)濟效益。治療性抗體制備技術已趨成熟，正在 17 掀起一個全球范圍的產(chǎn)業(yè)化高潮。新型疫苗技術進展迅猛，日益顯示巨大的市場前景，除了常規(guī)用于預防的疫苗，治療性疫苗的發(fā)展?jié)摿﹂_始凸顯?；蛑委熣诔蔀橹卮蠹膊〉闹匾诵?，我國自主研制基因治療藥物 “重組人 p53腺病毒注射液 ”，在世界上第一 個上市，預示著一個新時代的到來。細胞治療（包括干細胞治療）是另外一種重要的生物治療手段，應用基因治療和細胞治療手段，有可能根治某些復雜的疾病，如惡性腫瘤、帕金森病等，預期將會產(chǎn)生巨大的經(jīng)濟效益和社會效益。再生醫(yī)學為代表的第四次醫(yī)學革命正在孕育之中，我國研制的骨頭、軟骨、皮膚、肌腱等 6種組織器官工程產(chǎn)品進入臨床研究階段。 目前，全球研制中的生物技術藥物超過 2200種，其中 1700 余種進入臨床前試驗， 300 多種已進入臨床試驗。預計未來 35 年內(nèi)，將有 200種以上的生物技術產(chǎn)品投放市場。在生物技術產(chǎn)品研制中，疫苗 、單克隆抗體類藥物將成為重點，基因治療、細胞治療將有進一步發(fā)展；重組人體蛋白、生長因子和細胞因子仍有一定的發(fā)展空間；一些新類型產(chǎn)品如反義核酸藥物、組織工程產(chǎn)品等將嶄露頭角，并將呈現(xiàn)多元化發(fā)展趨向。腫瘤、感染性疾病、心腦血管疾病仍將是藥物研制的主要焦點，艾滋病、自身免疫性疾病、器官移植與移植排斥、老年性疾病以及各種慢性疾病和退行性疾病都將成為人們關注的新熱點。 生物醫(yī)藥關鍵技術是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的制高點。要重視生物技術制藥領域的關鍵技術對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的推動作用，在重點支持相應產(chǎn)品開發(fā)的同時，突破產(chǎn)品開發(fā)所依賴 的關鍵技術，并建立生物技術藥物開發(fā)體系。針對心腦血管疾病、惡性腫瘤、重大疫病等嚴重危害人民生命和健康的疾病，重點推動以現(xiàn)代生物關鍵科學技術為支撐 18 的、以重大疾病防治為目標的創(chuàng)新藥物的開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，形成具有特色的生物技術藥物開發(fā)的創(chuàng)新體系；加速實現(xiàn)新藥研制從仿制為主向創(chuàng)新為主的戰(zhàn)略性調(diào)整，推進我國生物技術醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國際化進程。 今后幾年，在全國生物技術研究及產(chǎn)業(yè)化基礎較好的地區(qū)建立幾個技術雄厚的、規(guī)模化的、集產(chǎn)學研于一體的生物技術藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化基地。整合相關人才、技術資源、資本資源及信息資源，構(gòu)建完整的醫(yī)藥生 物產(chǎn)業(yè)鏈，實現(xiàn)醫(yī)藥生物技術成果向市場的快速轉(zhuǎn)化。同時應大力加強醫(yī)藥生物重大技術平臺建設，主要包括生物技術藥物、疫苗、抗體、基因治療、細胞治療、組織工程上、中、下游相關關鍵技術、規(guī)?；a(chǎn)、新型制劑和給藥系統(tǒng)關鍵技術平臺，建立重要疾病動物模型、臨床研究基地和網(wǎng)絡。按照國際標準重點建設一批符合GMP、 GLP、 GCP 要求的實驗室、中試及產(chǎn)業(yè)化基地。 針對我國生物技術制藥產(chǎn)業(yè)中出現(xiàn)的熱點和難點問題，通過源頭技術的創(chuàng)新、關鍵技術的集成、重大技術平臺和研發(fā)基地的建設，增強我國醫(yī)藥生物工程技術的持續(xù)創(chuàng)新能力和國際競爭能力 ，使我國生物技術制藥的總體技術水平達到國際先進；以國家目標和市場需求為引導，研制一批擁有自主知識產(chǎn)權和巨大市場潛力的生物技術新藥，為產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整、傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型和新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供重要的技術和產(chǎn)品支持，提高生物技術藥物在我國醫(yī)藥、國家安全和經(jīng)濟可持續(xù)發(fā)展中的貢獻率。 三、總體目標、重點任務和主要研究內(nèi)容 （一）總體目標 增強我國醫(yī)藥生物技術的創(chuàng)新能力和國際競爭能力，實現(xiàn)醫(yī)藥生物技術的跨越發(fā)展，推進新的科技革命，使醫(yī)藥生物技術率先躍居世界先進水平，使我國成為醫(yī)藥生物技術強國，大幅度提高我國人民的 19 健康水平；加速科 技成果產(chǎn)業(yè)化，培育醫(yī)藥生物技術產(chǎn)業(yè)，使我國成為醫(yī)藥生物技術產(chǎn)業(yè)大國，使醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)成為國民經(jīng)濟支柱產(chǎn)業(yè)之一。 ——構(gòu)建和完善醫(yī)藥生物技術創(chuàng)新體系； ——取得戰(zhàn)略性、前沿性、基礎性的重大突破； ——培育和壯大醫(yī)藥生物技術產(chǎn)業(yè)規(guī)模； ——建設一支高水平、精干的具有國際先進水平的研發(fā)隊伍。 （二）指導思想 我國醫(yī)藥生物技術的發(fā)展必須堅持 “發(fā)展高科技，實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化 ”，發(fā)展醫(yī)藥生物高科技、推進第四次醫(yī)藥科技革命的指導思想，以提高健康水平、促進經(jīng)濟發(fā)展為最終目標，以預防、診斷、藥物、治療、再生醫(yī)學為重點，以技術創(chuàng)新為突破 口，以產(chǎn)業(yè)化為主線，促進經(jīng)濟持續(xù)發(fā)展、提高人民健康水平。 具體發(fā)展策略為 “總體設計，系統(tǒng)集成；有限目標，重點突破；自主創(chuàng)新，推動轉(zhuǎn)化；提升產(chǎn)業(yè)，跨越發(fā)展 ”。實施醫(yī)藥生物技術跨越戰(zhàn)略，加速推動醫(yī)藥技術第四次科技革命，實現(xiàn)醫(yī)療健康。 ——由積極跟蹤為主轉(zhuǎn)變?yōu)樽灾鲃?chuàng)新為主。切實提高自主創(chuàng)新能力，掌握自主知識產(chǎn)權，使我國擁有一批具有自主知識產(chǎn)權的專利與標準。 ——由單一技術突破為主轉(zhuǎn)變?yōu)閱我患夹g突破與多項技術集成相結(jié)合。全面提高我國醫(yī)藥生物技術產(chǎn)業(yè)的整體素質(zhì)與水平。 ——由立足國內(nèi)市場轉(zhuǎn)變?yōu)槊嫦驀H市場。充分發(fā)展我 國比較優(yōu)勢，加速醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)標準化、市場化、國際化。 ——由國家投入為主導逐步轉(zhuǎn)變?yōu)閲乙龑?，全社會投入為主。加速企業(yè)盡快成為醫(yī)藥生物技術創(chuàng)新的主體。 20 （三）具體目標 力爭用 10－ 15 年時間，使我國醫(yī)藥生物科技整體水平達到國際先進水平，部分領域達到國際領先水平。建立健全生物醫(yī)藥創(chuàng)新體系，預防、診斷、藥物開發(fā)、生物治療、再生醫(yī)學等方面取得重大突破，培育一大批新型醫(yī)藥企業(yè)，大幅度加速健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展，提高人民健康水平。具體目標如下： 1． 疫苗等防疫技術取得重大突破，大幅度提高重大傳染性疾病預防能力。 加強疾病預防技術 與產(chǎn)品研究， SARS、人用高致病性禽流感、 HIV等疫苗進入或接近實用階段。肝炎、結(jié)核、流感、天花等疫苗進一步改型，免疫能力大幅度提高，大幅度提高重大傳染性疾病的防治能力，最大限度地降低傳染病對人民健康、經(jīng)濟發(fā)展、社會穩(wěn)定的影響。在未來的 510 年，有力地控制傳染病大規(guī)模流行，遏制艾滋病、結(jié)核病上升及復發(fā)趨勢。 2． 研制開發(fā)一批高效、快速的診斷試劑，大幅提高疾病診斷水平。 加強遺傳病基因診斷、癌癥早期診斷的研究，進一步提高 SARS、HIV、肝炎等重大傳染病的診斷技術，使基因芯片、蛋白芯片、細胞芯片等新技術在疾病 診斷中得到廣泛應用。 3． 研制開發(fā)一批新型生物藥物，形成化學藥、生物藥、中藥三足鼎立的藥物新格局。 針對癌癥、心臟病、高血壓、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病，爭取開發(fā)近 200 種具有自主知識產(chǎn)權的重組蛋白藥物、新型疫苗、治療性抗體、基因和細胞治療產(chǎn)品、組織工程技術產(chǎn)品以及一批診斷試劑。建立和完善生物技術藥物質(zhì)量標準和檢測方法。 4．再生醫(yī)學、基因治療、細胞治療等新型治療技術取得重大突破。 大力加強重大疾病治療技術研究，突破一批疾病治療的關鍵技術， 21 發(fā)展再生醫(yī)療、基因治療、細胞治療等新的治療措施，使癌癥、糖尿病、心腦 血管疾病、肝炎、白血病等慢性病的防治逐步過渡到以預防和早期診斷為主，發(fā)病率上升趨勢得到有效控制。 5． 加強技術創(chuàng)新和集成創(chuàng)新，大幅度推進健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展。 大幅度提高重組蛋白藥物、新型疫苗、治療性抗體、基因和細胞治療產(chǎn)品、組織工程技術產(chǎn)品及新型檢測診斷試劑的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力，并形成上、中、下游系統(tǒng)的整合與集成，形成規(guī)?；a(chǎn)能力，提高國際競爭力。 （四）研究與開發(fā)重點（需突破的關鍵技術、需建立完善的技術平臺、重大產(chǎn)品） 1．大力發(fā)展疫苗等防疫技術與產(chǎn)品，大幅度提高重大傳染性疾病預防能力。 研發(fā)關系國計民生的防治嚴重 傳染性疾病的基因工程、亞單位、微生物載體、核酸等新型疫苗，以及針對病毒性疾病的新型治療性疫苗，兼顧傳統(tǒng)疫苗的改造技術。 2．生物藥研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力大幅度提高，形成化學藥、中藥、生物藥三足鼎立的藥物新格局。 針對常見病和多發(fā)?。ò◥盒阅[瘤、心腦血管疾病、感染性疾病、免疫性疾病等），重點研究具有我國自主知識產(chǎn)權、產(chǎn)業(yè)化前景良好、經(jīng)濟及社會效益突出的生物技術藥物和療法。針對不同類型