【正文】 極高危（ 10） ＞ 6 Greenberg,PL。114(5):937 國際預(yù)后積分系統(tǒng) IPSS（ 1997） 危險度評分 危險度 分組 評分 進展為AML比率 25%轉(zhuǎn)化為 AML的中位 時間 ,年 中位生存時間，年 低危 0 19% 中危 1 – 30% 中危 2 – 33% 高危 ≥ 45% Greenberg PL， ， 89： 207988 預(yù)后參數(shù) 0 骨髓原始細胞 （ %） 5% 510% — 1120% 2130% 染色體核型 * 良好 中間 不良 — — 血細胞減少 0 ~ 1 系 2 ~ 3 系 — — — WPSS 積分系統(tǒng)（ 2022,2022） Malcovati L， Germing U， Kuendgen A， et al. Timedependent prognostic scoring system for predicting survival and leukemic evolution in MDS J Clin Oncol， 2022， 25： 350310 核型分組： 好：包括正常核型 、 del（ 5q ） 、 del（ 20q） 和 e –Y；差：包括復(fù)雜異常和累及 7 號染色體異常；中：其它異常 ， 除外 t（ 8； 21） 、 inv（ 16） 及 t（ 15； 17） 。114(5):937 MDS/MPNWHO分類 亞型 外周血 骨髓 CMML1 單核細胞 1x109/L ， 原始細胞5% ≥1種造血細胞系發(fā)育不良 ， 原始細胞 10% CMML2 單核細胞 1x109/L， 原始細胞 519%或有 Auer小體 ≥1種造血細胞系發(fā)育不良 ， 原始細胞 1019%或有 Auer小體 aCML WBC 13x109/L， 中性粒細胞前體10%， 原始細胞 20% 細胞過多 ， 原始細胞 20% JMML 單核細胞 1x109/L ， 原始細胞20%l 單核細胞 1x109/L， 原始細胞20%l MDS/MPN unclassifiable 發(fā)育異常 +骨髓增殖性特征 m。 15%；原始細胞 5% RAEB1 血細胞減少；原始細胞 ≤24%；單核細胞 1x109 /L 單系或多系發(fā)育不良；原始細胞 5%9%；無 Auer小體 RAEB2 血細胞減少；原始細胞 519%；單核細胞 1x109/L 單系或多系發(fā)育不良；原始細胞10%19%； Auer小體（ 177。 1973年 Saarni和 Linman綜述文獻認為白血病前期性貧血（ preleukemia anemia）是原發(fā)性骨髓疾病，特點為：外周血細胞減少，骨髓高增生，前體細胞成熟紊亂，最終向 AML轉(zhuǎn)化。 ? 盡管阿扎胞苷 /地西他濱在臨床廣泛使用，但是仍然存在一些重要問題 :最佳的患者以及藥物的選擇/給藥劑量及方案的選擇 /如何處理治療相關(guān)性血細胞減少等不良事件。 去甲基化藥物治療 MDS 華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院血液科 洪 梅 背景 ? 阿扎胞苷 /地西他濱已在大多數(shù)發(fā)達國家上市。去甲基化藥物被認為是可以改變 MDS的自然病程的藥物 ,因為它可使核型異?；颊攉@得完全的細胞遺傳學緩解。 Contents MDS的分型預(yù)后及療效判定標準 去甲基化藥物治療 MDS的適宜人群 去甲基化藥物的選擇 去甲基化藥物的起效時間 /劑量調(diào)整及延遲 去甲基化藥物不良反應(yīng)處理 去甲基化藥物的療效預(yù)測 MDS的分型 /預(yù)后 /療效標準 MDS疾病診斷及分型 時間 一個世紀前 MDS以難治性貧血被認識 1907年 提出最早描述 MDS的術(shù)語：假性 再生障礙性貧血 （ anemia pseudoaplastica） 1938年 100例關(guān)于難治性貧血的病例分析發(fā)表 1949年 HamiltonPaterson提出白血病前期性貧血（ preleukemia anemia） 1953年 Block等將此概念擴展到多系血細胞減少者，報道了 12例多系血細胞減少者進展為 急性白血病 。 1976年 FAB協(xié)作組組提出 MDS名詞和兩個類型：難治性貧血伴原始細胞增多（ RAEB）、慢性粒單核細胞白血?。?CMML） 1982年 FAB協(xié)作組以形態(tài)學為基礎(chǔ)提出 MDS分型 1997年 MDS的國際預(yù)后指數(shù)系統(tǒng)（ International Prognostic Scoring System, IPSS,2022年修改為 IPSSR 2022年 WHO以形態(tài)學、細胞生物學及遺傳學為基礎(chǔ)對 MDS分型 2022年 WPSS（ WHObased prognostic scoring system, WPSS）預(yù)后指數(shù)系統(tǒng)提出 2022年 MDS維也納診斷標準提出 FAB分型 （ 1982） 類型 外周血 骨髓 RA 原始細胞 1% 原始細胞 5% RARS 原始細胞 1% 原始細胞 5%,伴環(huán)形鐵粒幼細胞增多 15% RAEB 原始細胞 5% 原始細胞 5%20% RAEBt 原始細胞 ≥5% 原始細胞 20%30%: 或幼粒細胞出現(xiàn) Auer小體 CMML 原始細胞 5%單核細胞絕對值 1 109/L 原始細胞 5%20% Bent JM， et al. Proposals for the classification of the myelodysplastic syndrome. ； 51： 189199 類型 外周血 骨髓 RCUD 單系或雙系血細胞減少 1個細胞系中 ≥10%的細胞發(fā)育不良；原始細胞 5% RARS 貧血；無原始細胞 環(huán)形鐵粒幼細胞 /紅系前體細胞 ≥15%僅紅系發(fā)育不良；原始細胞 5% RCMD 血細胞減少，單核細胞1x109 /L 2個以上髓細胞系 ≥10%的細胞發(fā)育不良；環(huán)形鐵粒幼細胞 177。 ） MDSU 血細胞減少 單系發(fā)育不良或發(fā)育正常，但是符合 MDS細胞遺傳學特征，原始細胞5% MDS伴單純 del(5q) 貧血；