【正文】 楊莉 博士 衛(wèi)生政策與管理系 新藥“換馬甲”面世 2022年我國受理新藥注冊 11086件，同期美國只有 81件 背景 1 我國 5千萬殘疾人中 ，1/3為聽力殘疾 ， 病因的60~80%是氨基糖苷類抗生素使用不當(dāng) 。 5千萬X1/3= ， =1千 3百萬人是氨基糖苷類抗生素耳聾 ， 巧合的是 21位千手觀音演員有 17位是抗生素所致聾啞 （ 央視報道 ） 這種ADE所致藥源性耳聾占% 李欣、李燕、吳曉濱等，抗生素合理應(yīng)用倡議 中國處方藥,（ 9）： 9 醫(yī)院不合理用藥年“殺” 50萬人 — 唐靜波教授 背景 2 背景 3 治療方案 零售價格 （元） 療程成本（元） 不良反應(yīng) 發(fā)生率 (%) 總有效率(%) 格列齊特 二甲雙胍 伏格列波糖 羅格列酮 ? 做為一名醫(yī)生，你給糖尿病人選擇哪種降糖藥治療？ 中國藥房 主要內(nèi)容 ? 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價基本理論 – 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價定義 – 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的產(chǎn)生和發(fā)展 – 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究設(shè)計 – 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究方法 – 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究步驟 ? 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價國際應(yīng)用 ? 我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價質(zhì)量與應(yīng)用 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)幾種定義 ? 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué) (pharmaceutical economics)主要研究藥品供方與需方的經(jīng)濟(jì)行為、供需雙方相互作用下的藥品市場定價，以及藥品領(lǐng)域的各種干預(yù)政策措施等 － Schweitzer Stuart. Pharmaceutical economics and policy. New York: Oxford University Press, 1997 ? 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究的內(nèi)容之一。 － 胡善聯(lián) 《 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與藥品政策研究 》 云南科技出版社 2022年 2月 ? 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是一門應(yīng)用現(xiàn)代經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究手段，結(jié)合流行病學(xué)、決策學(xué)、生物統(tǒng)計學(xué)等多學(xué)科研究成果，全面分析藥物治療備選方案的成本、效益或效果，評價其經(jīng)濟(jì)學(xué)價值的一門邊緣學(xué)科。 ? 實質(zhì)： – 綜合考察各種 (藥物 )治療方案的投入 (成本 )和產(chǎn)出 (健康結(jié)果 ) – ΔC/ΔO ? 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價 ≠藥物經(jīng)濟(jì)學(xué) 陳文，胡善聯(lián) . 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究 . 見：王龍興主編 . 衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的理論與實踐 增量成本效果 (效用 )分析 決策點 方案 A 方案 B ?成本 = 成本 A 成本 B ?結(jié)果 = 結(jié)果 A 結(jié)果 B 比較 成本 A 成本 B 結(jié)果 A 結(jié)果 B 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價適用條件 效果 成本 low high high low PE PE Yes No 報銷申請 藥物是一種特殊的商品 委托代理 保費(fèi) 支付、總額預(yù)算 共負(fù) 政府 價格管制 預(yù)算控制 藥品政策 市場 壟斷競爭 信息不對稱 不確定性 被動性 外延性 支付多源性 誘導(dǎo)需求 逆選擇 道德?lián)p害 利益驅(qū)動 大處方 風(fēng)險選擇 “撇奶油” 管制障礙 調(diào)節(jié)失靈 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)存在的理論基礎(chǔ) ? 物有所值 (Value for money) ? 福利經(jīng)濟(jì)學(xué) ? 社會福利最大化 ? (潛在 )帕累托改進(jìn) (KaldorHicks標(biāo)準(zhǔn)或補(bǔ)償原則 ) ? 超福利主義觀點 (決策者方法 ) ? 有限預(yù)算約束條件下的健康產(chǎn)出最大化 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)存在的客觀條件 ? 藥品費(fèi)用上漲 – 人口老齡化 – 慢性疾病增多 – 高新技術(shù)的發(fā)展 – 人們對醫(yī)療服務(wù)的要求和期望越來越高 ? 社會資源非常有限 ,各國無力承擔(dān)高額費(fèi)用 ? 需要探索成本低、效果好的新藥以及合理用藥，減少浪費(fèi)。 Michael Drummond 10條經(jīng)濟(jì)學(xué)評價標(biāo)準(zhǔn) ? 對照的綜合描述（ who， what， whom， where，how） ? 是否有效果的證據(jù)？ ? 重要的成本和效果是否包括？ ? 成本和效果是否以合適的自然單位進(jìn)行測量？ ? 成本和效果計算是否闡明研究的問題？ ? 是否可信？ ? 成本和效果是否進(jìn)行貼現(xiàn)？ ? 是否有增量成本效果分析？ ? 是否有敏感度分析？ ? 是否結(jié)果的討論涵蓋使用者所關(guān)注的問題？ 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究設(shè)計 ? 前瞻性 – 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)試驗（ PCT） – 平行試驗 (piggy back) ? RCT（臨床 Ⅲ 期 ） +成本資料收集 ? 回顧性研究 – 臨床試驗數(shù)據(jù) +補(bǔ)充收集治療費(fèi)用數(shù)據(jù) ? 模型研究 – 臨床試驗 +文獻(xiàn)資料 +專家咨詢 ? 混合試驗設(shè)計 ? 二次文獻(xiàn)研究 – 利用已有的臨床試驗報告 /meta分析進(jìn)行研究 – 利用已有的 PE文獻(xiàn)進(jìn)行系統(tǒng)評價 ？ PCT與 RCT的區(qū)別 RCT PCT 擬解決問題 安全性和功效 政策和臨床管理問題 研究目標(biāo) 評價治療功效上的差異 評價藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)結(jié)果 作用 上市申請 報銷決策 /治療指南 研究設(shè)計 RCT嚴(yán)格控制 RCT或最少控制 試驗條件 理想狀態(tài) 通常條件 目標(biāo)人群 有選擇或 “ 合格 ” 人群（同質(zhì)） 任何人群（異質(zhì)） 干預(yù) 固定框架 彈性框架 對照 空白對照 /主觀選擇對照 常規(guī)治療 /最低成本 /最有效的治療 減小誤差方法 隨機(jī)、盲法 隨機(jī) 依從性 高 低 退出率 高 低 結(jié)果指標(biāo) 特殊指標(biāo)（如生理、臨床終點） 與作用機(jī)制很強(qiáng)聯(lián)系 短期水平 綜合指標(biāo)（如： QOL、效用） 與作用機(jī)制聯(lián)系弱 短期 /長期水平 效度 內(nèi)部高、外部低 內(nèi)部低、外部高 樣本量 小 大 各方案的優(yōu)缺點 優(yōu)點 缺點 利用臨床試驗報告/meta分析 資料豐富 缺乏成本數(shù)據(jù)； 沒有個體數(shù)據(jù)只有合計 回顧性研究 快速方便 省時省力 回顧收集成本偏倚大 不能計算間接成本和效用 模型研究 決策樹 /Markov模型 簡便易行 可信度和準(zhǔn)確