7高等動物基因工程-資料下載頁
2025-01-22 07:39本頁面
【正文】 念v 在某一個體的細胞中導入新基因，利用該基因的表達產(chǎn)物治療疾病 . 用正?；蛉〈∪思毎械娜毕莼?，達到戰(zhàn)勝分子病的目的． 在基因治療中，目的基因被導入到靶細胞，它們或者與宿主細胞染色體整合成為宿主遺傳物質(zhì)的一部分，或不與宿主染色體整合而位于染色體外，但都能在細胞內(nèi)表達v 基因治療的對象：基因病或分子病患者v根據(jù)病變基因所處的細胞類型可分為：v 遺傳性分子病，病變基因位于生殖細胞中，可遺傳后代。如血友病。v 非遺傳性分子病，病變基因位于體細胞中。如癌癥，病毒感染癥。v 根據(jù)病變基因的數(shù)目，可分為：v 單基因病，如家族性高膽固醇血癥、囊狀纖維變性癥、神經(jīng)肌肉癥v 多基因病，如癌癥、艾滋病、糖尿病、心血管疾病、神經(jīng)變性病。v 基因治療的內(nèi)容v 基因診斷、基因分離、載體構(gòu)建、基因轉(zhuǎn)移四項基本內(nèi)容。v 基因診斷：基因發(fā)生缺陷的主要原因如基因突變、基因缺失、基因插入、基因重排等；缺陷基因的定位方法很多。如：限制性片段長度多態(tài)性分析（ RPLE）；PCR擴增靶序列及序列分析（ PCR）；單鏈構(gòu)型多態(tài)性分析（ PCRSSCP）；HGP序列庫搜尋。v 基因分離：用于治療的基因的克隆、重組、鑒定、擴增、純化。v 基因載體構(gòu)建：用于治療的基因可通過載體導入體內(nèi)，也可以將基因直接注入體內(nèi)。載體可分為病毒類或非病毒類二種，病毒類載體一般都需要重新構(gòu)建，去除其復制區(qū)和感染區(qū)，并將治療基因插入其中。v 基因轉(zhuǎn)移：將基因通過載體或直接導入病變細胞中，這存在著兩種方式：? 生殖細胞或胚胎細胞：這種治療方法面臨倫理學和法學方面的問題，目前無人敢去碰它。? 體細胞：它又有兩種方法：體內(nèi)療法：將基因直接導入病變細胞內(nèi)；體外療法：將病變細胞取出體外，在體外將基因?qū)?，并?jīng)體外增殖，再將細胞輸回體內(nèi)。v 基因轉(zhuǎn)移的基本方式v 分別適用于基因治療的體外療法和體內(nèi)療法：v 用于體內(nèi)療法的基因轉(zhuǎn)移方式? 重組病毒顆粒的直接注射、組織、器官、血液 ? 重組 DNA分子直接注射橫紋肌，如骨骼肌、心肌。 ? 呼吸通氣溶膠：重組基因包裹在脂質(zhì)體中，做成氣溶膠，通過呼吸作用進入機體呼吸道的上皮細胞。 ? 粒子轟擊基因轉(zhuǎn)移技術(shù)－基因槍：將治療基因或涂抹在金顆粒表面或包在金顆粒內(nèi)。然后采用高壓電極產(chǎn)生的動力將金顆粒打入器官、組織或細胞內(nèi)。 ? 電穿孔技術(shù)：將質(zhì)粒 DNA皮下注射，使之暴露于真皮上，然后在表皮和真皮之間加 400~600v/cm的電場，適用于皮膚組織。 v 基因轉(zhuǎn)移：將基因通過載體或直接導入病變細胞中，這存在著兩種方式：v 生殖細胞或胚胎細胞：這種治療方法面臨倫理學和法學方面的問題，目前無人敢去碰它。v 體細胞：它又有兩種方法：體內(nèi)療法：將基因直接導入病變細胞內(nèi)；體外療法：將病變細胞取出體外，在體外將基因?qū)?，并?jīng)體外增殖，再將細胞輸回體內(nèi)v腫瘤的基因治療v 增強腫瘤免疫原性、提供細胞因子、抑制癌基因的表達、促進抑癌基因的表達、改變腫瘤和正常細胞的藥物敏感性?；蛑委煹幕緝?nèi)容基因缺陷的原因１進化障礙２基因點突變，缺失，插入和重排基因診斷，基因分離，載體構(gòu)建和基因轉(zhuǎn)移演講完畢，謝謝觀看！
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