基因診斷和基因治療(編輯修改稿)
2025-01-25 17:58 本頁面
【文章內容簡介】 療的基本方法基因矯正 (gene correction)基因置換 (gene replacement)基因增補 (gene augmentation)基因失活 (gene inactivation) 目錄 基因矯正 (gene correction) 指將致病基因的異常堿基進行糾正，而正常部分予以保留。 納米鉗目錄A G C T G T G A A G T C G T GT C G A C A C T T C A G C A CabnormalgeneGene correctionnormalgeneTACG目錄基因置換 (gene replacement) 指用正常的基因通過體內基因同源重組，原位替換致病基因，使細胞內的DNA完全恢復正常狀態(tài)。目錄A G C T G T G C A A G T C G T GT C G A C A C G T T C A G C A CnormalgeneA G C T G T G C A A G T C G T GT C G A C A C G T T C A G C A CnormalgeneA G C T G T G T A A G T C G T GT C G A C A C A T T C A G C A CabnormalgeneGene replacement目錄基因增補 (gene augmentation) 將目的基因導入病變細胞或其他細胞，不去除異常基因，而是通過目的基因的非定點整合，使其表達產物彌補缺陷基因的功能或使原有基因表達增強。目錄A G C T G T G C A A G T C G T GT C G A C A C G T T C A G C A CnormalgeneA G C T G T G T A A G T C G T GT C G A C A C A T T C A G C A CabnormalgeneGene augmentation目錄基因失活 (gene inactivation) 指將特定的序列導入細胞后，在轉錄或翻譯水平阻斷某些基因的異常表達，已達到治療疾病的目的。目錄幾種常見的基因失活技術① 反義核酸技術② 核酶技術③ 三鏈技術④ 干擾 RNA技術⑤ 肽核酸⑥ 基因敲除目錄① 反義 (antisence)核酸技術 是指用人工合成的 RNA或DNA來阻斷基因的轉錄或復制，使編碼基因不能轉錄為 mRNA，因而不能翻譯成相應的蛋白質。目錄反義 RNA技術 反義 RNA是指與 mRNA互補，且能抑制與疾病發(fā)生直接相關基因表達的 RNA。 反義 RNA技術 是指利用反義RNA在 mRNA水平上封閉基因表達，最終可通過調節(jié)劑量，來治療由基因突變或過度表達所致的疾病或嚴重感染性疾病。 目錄T C G A C A C A T T C A G C A CA G C T G T G T A A G T C G T GabnormalgeneGene inactivationabnormalmRNA U C G A C A C A U U C A G C A C反義 RNA A G C U G U G U A A G U C G U GAbnormal proteinAbnormal protein目錄② 核酶 (ribozyme)技術 通過核酶分子結合到靶 RNA分子中適當的部位，形成錘頭核酶結構，催化對靶 RNA分子的剪切，從而破壞靶 RNA分子達到治療疾病的目的。目錄5’3’ 5’3’靶 RNA核酶分子核酶技術目錄③ 三鏈技術 (triplex approach) 又稱為 反基因策略 (antigene stragegy)，是利用脫氧寡核苷酸能與雙螺旋雙鏈 DNA專一性序列結合，形成三鏈 DNA，從而在轉錄水平或復制水平阻止基因轉錄或復制的技術。 能形成三鏈 DNA的脫氧寡核苷酸稱為三鏈 DNA形成脫氧寡核苷酸（ triplexforming oligonucleotide,TFO)。目錄復制、轉錄三鏈 DNA技術目錄④ 干擾 RNA(interference RNA,RNAi)技術 RNAi是指在特定因子作用下，有導入胞內的雙鏈 RNA降
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