基因診斷和基因治療(編輯修改稿)
2025-01-25 17:58 本頁面
【文章內(nèi)容簡介】 療的基本方法基因矯正 (gene correction)基因置換 (gene replacement)基因增補 (gene augmentation)基因失活 (gene inactivation) 目錄 基因矯正 (gene correction) 指將致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正，而正常部分予以保留。 納米鉗目錄A G C T G T G A A G T C G T GT C G A C A C T T C A G C A CabnormalgeneGene correctionnormalgeneTACG目錄基因置換 (gene replacement) 指用正常的基因通過體內(nèi)基因同源重組，原位替換致病基因，使細(xì)胞內(nèi)的DNA完全恢復(fù)正常狀態(tài)。目錄A G C T G T G C A A G T C G T GT C G A C A C G T T C A G C A CnormalgeneA G C T G T G C A A G T C G T GT C G A C A C G T T C A G C A CnormalgeneA G C T G T G T A A G T C G T GT C G A C A C A T T C A G C A CabnormalgeneGene replacement目錄基因增補 (gene augmentation) 將目的基因?qū)氩∽兗?xì)胞或其他細(xì)胞，不去除異?；颍峭ㄟ^目的基因的非定點整合，使其表達(dá)產(chǎn)物彌補缺陷基因的功能或使原有基因表達(dá)增強。目錄A G C T G T G C A A G T C G T GT C G A C A C G T T C A G C A CnormalgeneA G C T G T G T A A G T C G T GT C G A C A C A T T C A G C A CabnormalgeneGene augmentation目錄基因失活 (gene inactivation) 指將特定的序列導(dǎo)入細(xì)胞后，在轉(zhuǎn)錄或翻譯水平阻斷某些基因的異常表達(dá)，已達(dá)到治療疾病的目的。目錄幾種常見的基因失活技術(shù)① 反義核酸技術(shù)② 核酶技術(shù)③ 三鏈技術(shù)④ 干擾 RNA技術(shù)⑤ 肽核酸⑥ 基因敲除目錄① 反義 (antisence)核酸技術(shù) 是指用人工合成的 RNA或DNA來阻斷基因的轉(zhuǎn)錄或復(fù)制，使編碼基因不能轉(zhuǎn)錄為 mRNA，因而不能翻譯成相應(yīng)的蛋白質(zhì)。目錄反義 RNA技術(shù) 反義 RNA是指與 mRNA互補，且能抑制與疾病發(fā)生直接相關(guān)基因表達(dá)的 RNA。 反義 RNA技術(shù) 是指利用反義RNA在 mRNA水平上封閉基因表達(dá)，最終可通過調(diào)節(jié)劑量，來治療由基因突變或過度表達(dá)所致的疾病或嚴(yán)重感染性疾病。 目錄T C G A C A C A T T C A G C A CA G C T G T G T A A G T C G T GabnormalgeneGene inactivationabnormalmRNA U C G A C A C A U U C A G C A C反義 RNA A G C U G U G U A A G U C G U GAbnormal proteinAbnormal protein目錄② 核酶 (ribozyme)技術(shù) 通過核酶分子結(jié)合到靶 RNA分子中適當(dāng)?shù)牟课?，形成錘頭核酶結(jié)構(gòu)，催化對靶 RNA分子的剪切，從而破壞靶 RNA分子達(dá)到治療疾病的目的。目錄5’3’ 5’3’靶 RNA核酶分子核酶技術(shù)目錄③ 三鏈技術(shù) (triplex approach) 又稱為 反基因策略 (antigene stragegy)，是利用脫氧寡核苷酸能與雙螺旋雙鏈 DNA專一性序列結(jié)合，形成三鏈 DNA，從而在轉(zhuǎn)錄水平或復(fù)制水平阻止基因轉(zhuǎn)錄或復(fù)制的技術(shù)。 能形成三鏈 DNA的脫氧寡核苷酸稱為三鏈 DNA形成脫氧寡核苷酸（ triplexforming oligonucleotide,TFO)。目錄復(fù)制、轉(zhuǎn)錄三鏈 DNA技術(shù)目錄④ 干擾 RNA(interference RNA,RNAi)技術(shù) RNAi是指在特定因子作用下，有導(dǎo)入胞內(nèi)的雙鏈 RNA降
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