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正文內(nèi)容

基因治療簡介ppt課件(編輯修改稿)

2025-02-12 06:19 本頁面
 

【文章內(nèi)容簡介】 基因通過同源重組技術(shù),原位替換致病基因,使細胞內(nèi)的 DNA完全恢復正常狀態(tài)。 – 基因增補 (gene augmentation)是指不去除異?;?,將有功能的正?;?qū)氩∽兗毎磉_正常產(chǎn)物以補償缺陷基因的功能,或使原有的功能得以加強。 – 基因失活 (gene inactivation)是將特定的反義核酸(反義 RNA、反義 DNA)和核酶導入細胞,在轉(zhuǎn)錄和翻譯水平阻斷某些基因的表達,而實現(xiàn)治療的目的。多用于抗腫瘤和抗病毒感染的治療。 ? “自殺基因”的應用: HSVTK ? 自殺基因又稱前體藥物酶轉(zhuǎn)化基因,這種基因?qū)胧荏w細胞后可產(chǎn)生一種酶,它可將原來無細胞毒性或低毒藥物前體轉(zhuǎn)化為細胞毒性物質(zhì),將細胞本身殺死,這種基因被稱為“自殺基因”。 ? 自殺基因?qū)肽[瘤細胞后,可將腫瘤細胞殺死。但對正常細胞則無傷害作用。 ? 免疫基因治療: 是把產(chǎn)生抗病毒或者腫瘤免疫力對應的抗原決定族基因?qū)霗C體細胞,以達到治療目的。如細胞因子基因治療 、免疫增強基因療法、腫瘤 DNA疫苗療法等。 ? 耐藥基因治療: 在腫瘤治療中,為提高機體耐受腫瘤化療藥物的能力,把產(chǎn)生抗藥物毒性的基因?qū)肴梭w細胞。如將多藥耐藥基因 MDR1導入骨髓造血干細胞,減少骨髓受抑制的程度,以加大化療劑量,提高化療效果。 三 基因治療的基本步驟 治療性基因的獲得 基因載體的選擇 靶細胞的選擇 基因轉(zhuǎn)移方法 轉(zhuǎn)
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