基因治療簡(jiǎn)介ppt課件(編輯修改稿)
2025-02-12 06:19 本頁(yè)面
【文章內(nèi)容簡(jiǎn)介】 基因通過(guò)同源重組技術(shù)，原位替換致病基因，使細(xì)胞內(nèi)的 DNA完全恢復(fù)正常狀態(tài)。 – 基因增補(bǔ) (gene augmentation)是指不去除異常基因，將有功能的正?；?qū)氩∽兗?xì)胞，表達(dá)正常產(chǎn)物以補(bǔ)償缺陷基因的功能，或使原有的功能得以加強(qiáng)。 – 基因失活 (gene inactivation)是將特定的反義核酸（反義 RNA、反義 DNA）和核酶導(dǎo)入細(xì)胞，在轉(zhuǎn)錄和翻譯水平阻斷某些基因的表達(dá)，而實(shí)現(xiàn)治療的目的。多用于抗腫瘤和抗病毒感染的治療。 ? “自殺基因”的應(yīng)用： HSVTK ? 自殺基因又稱前體藥物酶轉(zhuǎn)化基因，這種基因?qū)胧荏w細(xì)胞后可產(chǎn)生一種酶，它可將原來(lái)無(wú)細(xì)胞毒性或低毒藥物前體轉(zhuǎn)化為細(xì)胞毒性物質(zhì)，將細(xì)胞本身殺死，這種基因被稱為“自殺基因”。 ? 自殺基因?qū)肽[瘤細(xì)胞后，可將腫瘤細(xì)胞殺死。但對(duì)正常細(xì)胞則無(wú)傷害作用。 ? 免疫基因治療： 是把產(chǎn)生抗病毒或者腫瘤免疫力對(duì)應(yīng)的抗原決定族基因?qū)霗C(jī)體細(xì)胞，以達(dá)到治療目的。如細(xì)胞因子基因治療 、免疫增強(qiáng)基因療法、腫瘤 DNA疫苗療法等。 ? 耐藥基因治療： 在腫瘤治療中，為提高機(jī)體耐受腫瘤化療藥物的能力，把產(chǎn)生抗藥物毒性的基因?qū)肴梭w細(xì)胞。如將多藥耐藥基因 MDR1導(dǎo)入骨髓造血干細(xì)胞，減少骨髓受抑制的程度，以加大化療劑量，提高化療效果。 三 基因治療的基本步驟 治療性基因的獲得 基因載體的選擇 靶細(xì)胞的選擇 基因轉(zhuǎn)移方法 轉(zhuǎn)
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