chapter13基因治療(編輯修改稿)
2025-06-24 01:20 本頁(yè)面
【文章內(nèi)容簡(jiǎn)介】 irus Rebinant virus 17 DNA病毒 ? 優(yōu)點(diǎn) 插入 DNA片段較長(zhǎng) 宿主范圍廣，不需要正在分裂的細(xì)胞 不整合，減少插入突變的潛在危險(xiǎn) 缺點(diǎn) 需反復(fù)給藥 具有免疫原性 20221126 18 DNA病毒 腺病毒 (adenovirus)載體的優(yōu)點(diǎn) 復(fù)制缺陷型病毒 可感染分裂和非分裂細(xì)胞 病毒顆粒穩(wěn)定，易于濃縮和純化 可導(dǎo)入多種靶細(xì)胞，并持續(xù)表達(dá) 無(wú)致癌性 20221126 19 靶細(xì)胞的選擇 易于取材 便于體外培養(yǎng) 便于進(jìn)行遺傳技術(shù)操作 安全回輸 ? 皮膚成纖維細(xì)胞 20221126 20 21 反義核酸在基因治療中的作用 應(yīng)用 DNA和 RNA的堿基互補(bǔ)可形成同源或異源雙 鏈的原理，人工合成 反義 RNA(或 DNA)，和 mRNA互 補(bǔ)，使其滅活，阻止其翻譯成蛋白質(zhì)，達(dá)到治療疾病 的目的。 反義 RNA表達(dá)載體 反義 RNA(或 DNA)的體外顯微注射 用脂質(zhì)體運(yùn)送反義 RNA 其它方法：磷酸鈣共沉淀法；電轉(zhuǎn)染法；逆轉(zhuǎn)錄病毒 20221126 介導(dǎo)等 “自殺基因 ” 療法 “ 自殺基因 ” (suicide gene)的產(chǎn)物可將一種 無(wú)害的藥 物 (前藥物 )轉(zhuǎn)化成有毒性的底物。 單純皰疹病毒的胸腺嘧啶激酶 (HSV1TK) TdR cytosol TK HSV1TK dTMP cytosol dTMPK HSV1TK dTDP cytosol dNDPK dTTP GCV HSV1TK GCVMP HSV1TK GCVDP cytosol dNDPK GCVTP 20221126 22 “自殺基因 ” 療法 “ 自殺基因 ” (suicide gene)的產(chǎn)物可將一種 無(wú)害的藥 物 (前藥物 )轉(zhuǎn)化成有毒性的底物。
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