【文章內(nèi)容簡介】 其產(chǎn)業(yè)化的進(jìn)程。重點(diǎn)支持：（1）抗腫瘤疫苗 （2）抗病毒感染疫苗 （3）抗細(xì)菌感染疫苗 （4）抗寄生蟲感染疫苗 （5）新型狂犬疫苗 （6）核酸疫苗 （7）聯(lián)合疫苗 （8）口服等非注射途徑免疫的疫苗 重大疾病的基因治療基因治療是當(dāng)代醫(yī)學(xué)和生物學(xué)的一個(gè)新的的研究領(lǐng)域，它試圖從基因水平調(diào)控細(xì)胞中的缺陷基因表達(dá)或以正?；虺C正、替代缺陷基因，達(dá)到治療基因缺陷所致的遺傳病、免疫缺陷或因癌基因的激活或抑癌基因的失活所致的腫瘤等疾病，即與基因相關(guān)的疾病。近年來，我國在惡性腫瘤、心血管疾病、神經(jīng)性疾病的基因治療及其關(guān)鍵技術(shù)和產(chǎn)品方面均取得了一些進(jìn)展，但整體水平與國際相差較大。重點(diǎn)支持： （1）惡性腫瘤的基因治療產(chǎn)品 （2）遺傳性疾病的基因治療產(chǎn)品 （3）神經(jīng)性疾病的基因治療產(chǎn)品 （4）心血管疾病的基因治療產(chǎn)品 （5）糖尿病的基因治療產(chǎn)品 基因工程藥物 基因工程藥物是基因工程技術(shù)進(jìn)入實(shí)際應(yīng)用收效最快的一個(gè)領(lǐng)域，多肽激素、細(xì)胞生長因子、淋巴因子、凝血因子和酶等。在八五、九五期間，經(jīng)我國有關(guān)科技人員的努力，基因工程藥物的研究與開發(fā)方面，有了較好的基礎(chǔ)，并初步形成一定的產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，但有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新項(xiàng)目少、重復(fù)研究和生產(chǎn)的問題比較嚴(yán)重。因此，在“十一五”期間優(yōu)先支持創(chuàng)新項(xiàng)目，并根據(jù)我國發(fā)病率的情況，重點(diǎn)支持:（1） 心腦血管疾病、腫瘤、艾滋病、血友病等重大疾病治療藥物（2） 單基因遺傳病治療藥物（3） 靶向藥物（4） 重組人血白蛋白制品單克隆抗體系列產(chǎn)品與檢測試劑單克隆抗體及基因工程抗體具有廣泛的用途和市場，國際上已有500多種治療和診斷用抗體投放市場，我國現(xiàn)已有數(shù)十種產(chǎn)品批準(zhǔn)上市，但規(guī)模較小，品種不全。免疫診斷試劑是利用標(biāo)記示蹤物質(zhì)對抗原與抗體互相結(jié)合的特異性反應(yīng)進(jìn)行診斷，其應(yīng)用范圍極廣，可以測定內(nèi)分泌激素、蛋白質(zhì)、多肽、核酸、神經(jīng)遞質(zhì)、細(xì)胞表面抗原等各種活性生物物質(zhì)。重點(diǎn)支持：（1）用于肝炎、艾滋病、血吸蟲病、人禽流感、性病等傳染性疾病和腫瘤、出生缺陷等早期檢測、診斷的單克隆抗體試劑（2）食品中微生物、生物毒素、農(nóng)藥獸藥殘留檢測用單克隆抗體及試劑盒（3）重大動植物疫病、轉(zhuǎn)基因生物檢測用單克隆抗體及試劑盒，造血干細(xì)胞移植的分離、純化和檢測所需的單克隆抗體系列產(chǎn)品（4）抗腫瘤及抗表皮生長因子單克隆抗體藥物（5）單克隆抗體規(guī)模化制備集成技術(shù)、工藝和成套設(shè)備（6）新型基因擴(kuò)增(PCR)診斷試劑及檢測試劑盒和人源化/性基因工程抗體5. 核酸類藥物及反義核酸藥物寡核苷酸藥物是具有專一順序的寡核苷酸，用于阻斷有害基因的表達(dá)。其特點(diǎn)是具有很高的特異性。目前研制的主要有反義核酸、肽核酸、核酶。國外研制核酸類藥物品種已超過60余種。治療巨細(xì)胞病毒視網(wǎng)膜炎的反義核酸已批準(zhǔn)上市。還有10多種核酸類藥物正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。我國對核酸類藥物的研究已有較好的基礎(chǔ)，應(yīng)支持有較好前景的治療藥物，促進(jìn)盡快完成臨床研究，早日投放市場。生物芯片系統(tǒng)生物芯片是90年代中期發(fā)展起來的一種具有劃時(shí)代意義的微量分析技術(shù)，是當(dāng)今世界研究與開發(fā)的熱門話題。重點(diǎn)支持:（1）DNA序列分析（2）遺傳病和腫瘤的診斷（3）傳染性疾病的診斷（4）新藥開發(fā)與組份篩選新型醫(yī)藥用溶栓酶及制劑新活性蛋白及多肽類藥物醫(yī)藥用氨基酸目前醫(yī)用氨基酸大輸液配套所需進(jìn)口的品種。新型抗生素采用現(xiàn)代生物技術(shù)，設(shè)計(jì)與改造原有抗生素性質(zhì)和目前抗生素治療上存在的問題，創(chuàng)造出更加適用于臨床或具有嶄新療效的抗生素。1轉(zhuǎn)基因動、植物醫(yī)藥工程產(chǎn)品利用轉(zhuǎn)基因動物、植物生物反應(yīng)器來生產(chǎn)基因藥物是一種全新的生產(chǎn)模式，與以往的制藥技術(shù)相比，具有不可比擬的優(yōu)越性，應(yīng)給予支持。1組織工程產(chǎn)品在過去的幾十年中，全世界可用作移植器官數(shù)量非常缺乏，組織工程的發(fā)展，將大大的緩解這些問題。當(dāng)前，首先支持組織工程中的一些構(gòu)件材料，如細(xì)胞外基質(zhì)、可生物降解的聚合物等。1生物技術(shù)開發(fā)天然藥物我國對中醫(yī)的研究和應(yīng)用具有傳統(tǒng)的優(yōu)勢，對防病治病特別是疑難雜癥顯示了獨(dú)特的優(yōu)勢。為促進(jìn)中藥現(xiàn)代化，采用新技術(shù)開發(fā)生物資源和中藥資源成為一項(xiàng)極其重要的工作。重點(diǎn)支持：（1）動植物細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)生產(chǎn)技術(shù)及產(chǎn)品（2）發(fā)酵法生產(chǎn)名貴、緊缺藥用原料（3）動植物組織中分離提取生物活性物質(zhì)原料及新藥（4）天然提取活性物質(zhì)的化學(xué)修飾產(chǎn)物及新藥1海洋生物制取的活性物質(zhì)及藥品利用生化工程等現(xiàn)代生物技術(shù)，開發(fā)海洋生物資源是制藥業(yè)中的新興產(chǎn)業(yè)。我國海洋資源豐富，可供研究開發(fā)的品種較多，為治療心腦血管病、腫瘤、腎病、病毒性肝炎等重大疾病的海洋生物新藥開發(fā)提供了條件。重點(diǎn)支持：（1）抗心腦血管病海洋生物新藥（2）抗病毒海洋生物新藥（3）海洋生物多種生物活性物質(zhì)原料及新藥1新型高效酶制劑我國在酶工程及相關(guān)技術(shù)研究方面與國際水平接近，在規(guī)模生產(chǎn)方面有較強(qiáng)的實(shí)力，但上下游工程技術(shù)配套能力較差。通過增加酶制劑新品種，并拓展新的應(yīng)用領(lǐng)域，是發(fā)展酶制劑產(chǎn)品結(jié)構(gòu)調(diào)整的重要途徑。1生物分離、裝置、試劑及相關(guān)檢測試劑生物技術(shù)產(chǎn)品中，分離純化技術(shù)對于產(chǎn)品的質(zhì)量、收率和成本起著越來越重要的作用。在以小分子產(chǎn)品為主的傳統(tǒng)發(fā)酵工業(yè)中，分離成本占總成本的60%左右，而現(xiàn)代基因工程產(chǎn)品中，分離純化成本高達(dá)90%。因此分離純化技術(shù)在產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化中起著十分重要的作用。我國醫(yī)藥、天然藥物、發(fā)酵產(chǎn)品、生物制品及基因工程產(chǎn)品中分離介質(zhì)的需求每年達(dá)3000噸左右，高性能的分離介質(zhì)主要依賴進(jìn)口。為了扭轉(zhuǎn)這種局面，必須采取措施，取得多方支持。目前我國具備了多種分離介質(zhì)的合成能力及工藝，已有一批質(zhì)量達(dá)到或接近進(jìn)口產(chǎn)品的介質(zhì)，但生產(chǎn)能力低下。因此，適用于基因工程、細(xì)胞工程、發(fā)酵工程、天然藥物的生產(chǎn)、中藥活性成分等分離用的高精度、自動化、程序化、連續(xù)高效的設(shè)備和介質(zhì)，如大孔樹脂等以及適用于生物制藥企業(yè)的生產(chǎn)裝置，是目前產(chǎn)業(yè)化中迫切需要解決的問題。另外，在生物技術(shù)研究、開發(fā)、生產(chǎn)中需要大量配套的試劑、試劑盒，目前80%的試劑均需進(jìn)口，因此，應(yīng)給予重視，重點(diǎn)支持：（1）生物、醫(yī)藥用新型高效分離介質(zhì)及裝置的開發(fā)與生產(chǎn)（2）生物、醫(yī)藥用新型高效膜分離組件及裝置的開發(fā)與生產(chǎn)（3）生物、醫(yī)藥用新型高效層析介質(zhì)及裝置的開發(fā)與生產(chǎn)（4）制備性電泳分離技術(shù)及裝置的開發(fā)與生產(chǎn)（5）生物、醫(yī)藥研究、生產(chǎn)用試劑、試劑盒的開發(fā)與生產(chǎn)1生物傳感器生物傳感器在醫(yī)藥工業(yè)、食品發(fā)酵工業(yè)、臨床醫(yī)療等領(lǐng)域應(yīng)用廣泛，市場潛力很大。我國國內(nèi)開發(fā)的傳感器品種少、性能不穩(wěn)定，尚未形成大批量的生產(chǎn)能力，不能滿足市場需求。重點(diǎn)支持：（1）醫(yī)療、制藥、科研用生物傳感器（2）透析生化參數(shù)聯(lián)檢、老年疾病聯(lián)檢傳感器等多功能臨床診斷用傳感器（3）氨基酸、抗生素等發(fā)酵工業(yè)過程在線優(yōu)化控制系統(tǒng)及多參數(shù)生物傳感器在線監(jiān)控系統(tǒng)（二）現(xiàn)代中藥中國是中醫(yī)藥王國，中藥是我國醫(yī)藥科學(xué)的特色，也是我國優(yōu)秀文化的重要組成部分，不僅為中華民族的繁衍昌盛做出了重要貢獻(xiàn)，而且對當(dāng)今世界醫(yī)藥的發(fā)展也產(chǎn)生了積極影響。要正確處理好繼承與發(fā)展的關(guān)系，努力推進(jìn)中藥現(xiàn)代化。中藥包括中藥材、中藥飲片、中藥提取物、中成藥及其加工制造裝備。中藥材資源及飲片半個(gè)世紀(jì)以來，為了保持和發(fā)展中藥材的多樣性，增加產(chǎn)量，提高質(zhì)量及維護(hù)生態(tài)平衡，人們付出了艱辛的努力，取得了巨大成就。但是，①目前有168種植物藥材、162種動物藥材資源處于瀕危狀態(tài)，其中有幾十種是不可或缺的常用中藥材；②在藥材質(zhì)量方面，存在著農(nóng)藥殘留、重金屬超標(biāo)，標(biāo)志性成分或有效成分不合標(biāo)準(zhǔn)的現(xiàn)象；③藥材新品種發(fā)展緩慢。“十一五”期間應(yīng)著力解決以上問題。重點(diǎn)是：（1）瀕危動物藥材的生產(chǎn)技術(shù)及產(chǎn)業(yè)化如：采用人工化學(xué)合成技術(shù)，或現(xiàn)代生物工程技術(shù)生產(chǎn)犀角粉、羚羊角粉、猴棗粉等；應(yīng)用現(xiàn)代養(yǎng)殖技術(shù)生產(chǎn)穿山甲、海馬、玳瑁、蛤蚧、烏稍蛇等。（2）瀕危植物藥材的生產(chǎn)技術(shù)及規(guī)范化種植如：采用現(xiàn)代栽培技術(shù)，規(guī)模生產(chǎn)七葉樹、三尖杉、紅豆杉、龍血樹、杜仲、厚樸、刺五加、巴戟、胡黃連、石斛、肉蓯蓉、川貝母、黃山藥、甘草及冬蟲夏草等。（3）去除農(nóng)藥殘留、降低重金屬含量的技術(shù)及其中藥材產(chǎn)品研究去除土壤中或中藥材提取物中含有機(jī)氯的農(nóng)藥、降低重金屬含量的新技術(shù)，以GAP標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)模生產(chǎn)綠色（或標(biāo)準(zhǔn)化）中藥材產(chǎn)品。（4）提高大宗中藥材有效組分含量的先進(jìn)技術(shù)及其產(chǎn)品如：采用良種選育或現(xiàn)代生物工程技術(shù)等，提高大宗中藥材有效組分含量、降低毒性物質(zhì)含量，規(guī)模生產(chǎn)大宗優(yōu)質(zhì)中藥材。（5）新藥材及其產(chǎn)品：從本土或外域天然產(chǎn)物中發(fā)現(xiàn)新藥材并實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化（6）道地中藥材的優(yōu)質(zhì)種源繁育及規(guī)范化種植 （7）中藥飲片炮制技術(shù)及產(chǎn)業(yè)化 創(chuàng)新藥物及新品種產(chǎn)業(yè)化近些年來，中藥新藥的研發(fā)能力有了長足的發(fā)展，每年批準(zhǔn)新藥的數(shù)量近百種，劑型也由傳統(tǒng)的丸、散、膏、丹、花、酒、露，發(fā)展為40多種劑型，初步改變了中成藥黑大粗的面貌。但是存在著：①一類新藥很少，二類新藥也不多；②涌現(xiàn)大量的三類新藥，其中療效突出，質(zhì)量控制嚴(yán)格者少，多數(shù)產(chǎn)品壽命不長，市場空間不大?！笆晃濉逼陂g應(yīng)針對以上問題，提倡新思路新方法，建立和健全創(chuàng)新體系，著力對天然產(chǎn)物的有效單體、有效組分、單味中藥及復(fù)方進(jìn)行篩選和修飾，發(fā)展現(xiàn)代中藥化學(xué)、藥理學(xué)、制劑學(xué)，創(chuàng)制更多的高效、安全、質(zhì)量穩(wěn)定可控、使用方便的新藥。本著中西醫(yī)藥優(yōu)勢互補(bǔ)的原則，針對常見病、多發(fā)病、致殘率高和死亡率高的疾病，尤其在心腦血管疾病、腫瘤、病毒性呼吸疾病、血液病、閉合性損傷、精神神經(jīng)疾患、肝炎、糖尿病、自身免疫性疾病、肛腸疾患、老年病、婦科經(jīng)、帶病及皮膚病等，創(chuàng)制更多的新藥。重點(diǎn)支持：（1）從中藥、天然藥物中提取的有效成分及制劑；新的中藥材及其制劑新藥；中藥材的代用品及其制劑；中藥材新的藥用部位及其制劑（已完成二期臨床試驗(yàn)）。（2）從中藥、天然藥物中提取的有效部位或幾種有效部位組合物及其制劑新藥（已完成二期臨床試驗(yàn)）（3）中藥復(fù)方制劑新藥：指處方經(jīng)過較廣泛篩選，處方思路新穎，療效突出、質(zhì)量控制嚴(yán)格的三類新藥，并已完成三期臨床試驗(yàn)（4）療效確切的傳統(tǒng)中藥的二次開發(fā)近十年來，免煎湯劑在中國已經(jīng)邁出了可喜的一步，對中藥配方顆粒的提取工藝和質(zhì)量控制，在技術(shù)上奠定了良好基礎(chǔ)，在國內(nèi)外取得了一部分市場空間。同時(shí)，中藥標(biāo)準(zhǔn)提取物的出口額也在日益增加。但是，存在的問題是：①中藥配方顆粒的制備工藝有待規(guī)范，常用品種質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)有待盡快研制和通過法規(guī)批準(zhǔn)；②在中藥標(biāo)準(zhǔn)提取物方面，由于對國外有關(guān)法規(guī)，市場需求，貿(mào)易體系了解不夠，生產(chǎn)技術(shù)不夠先進(jìn)，所以產(chǎn)品的市場缺乏穩(wěn)定性。重點(diǎn)支持：（1）常用中藥配方顆粒（2）中藥標(biāo)準(zhǔn)提取物隨著時(shí)代的發(fā)展，傳統(tǒng)的劑型及生產(chǎn)工藝，難以滿足現(xiàn)代人防病治病的需要。針對國際流行劑型及中藥特點(diǎn)，改進(jìn)中藥劑型成為普遍關(guān)注的焦點(diǎn)。而應(yīng)用新工藝、新輔料、新設(shè)備，研制開發(fā)新劑型中藥，整體提高中藥制劑水平，確保中藥制劑質(zhì)量與療效的穩(wěn)定。重點(diǎn)支持： （1）中藥新劑型的研究、開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化如：速效劑型，緩釋、控釋制劑，新輔料，經(jīng)皮給藥系統(tǒng)新劑型，脂質(zhì)體靶向給藥劑型的研究開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化等。（2）中藥提取技術(shù)與設(shè)備如：半仿生提取技術(shù)，微波提取技術(shù)，越臨界二氧化碳萃取技術(shù)，強(qiáng)化浸取技術(shù)，雙水相萃取技術(shù)，微粉提取技術(shù)，納米技術(shù)，動態(tài)逆流提取技術(shù)等及裝備與自動控制系統(tǒng)。（3）中藥分離與純化的先進(jìn)技術(shù)與設(shè)備目前大部分中藥制劑采用的生產(chǎn)工藝主要是水醇法，其提取物一般是原生藥量的15%左右。采用新的分離、純化技術(shù)，可將提取物減少至生藥量的25%左右。有效成分損失少，生產(chǎn)周期短，劑型美觀，服用量少，產(chǎn)品質(zhì)量明顯提高。如：大孔樹脂吸附技術(shù)、膜分離技術(shù)、絮凝分離技術(shù)、酶反應(yīng)技術(shù)、分子蒸餾技術(shù)、超高速離心分離技術(shù)與設(shè)備。 （4）中藥制劑成型先進(jìn)技術(shù)與設(shè)備，如：固體分散技術(shù)、包合技術(shù)、乳化技術(shù)、脂質(zhì)體制備技術(shù)等與設(shè)備，超微粉碎技術(shù)成球與設(shè)備，微型包裹與微型成球技術(shù)及設(shè)備，制粒技術(shù)與設(shè)備等。（5）中藥質(zhì)量控制先進(jìn)技術(shù)與設(shè)備由于中藥特別是復(fù)方中藥成分復(fù)雜，以及作用的多靶點(diǎn)，確定有效成分相當(dāng)困難。因此，中藥質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)需根據(jù)自身特點(diǎn)，同時(shí)也要得到國際認(rèn)可，提出質(zhì)量控制指標(biāo)，以保證中藥質(zhì)量的可靠性。如：用于揮發(fā)性成分測定的氣相色譜質(zhì)譜聯(lián)用儀，用于指紋圖譜測定的液相色譜質(zhì)譜聯(lián)用儀，用于定量測定的高效液相色譜、毛細(xì)管電泳儀，用于成分分析的電化學(xué)陳列分析儀，用于薄層成像等的數(shù)碼薄層成像系統(tǒng)。中藥農(nóng)藥、中藥獸藥、中藥飼料添加劑綠色產(chǎn)品的生產(chǎn)技術(shù)及產(chǎn)業(yè)化。（三）化學(xué)藥小分子化學(xué)藥物具有很多優(yōu)點(diǎn)。從全球醫(yī)藥工業(yè)態(tài)勢來看，目前乃至將來相當(dāng)長的時(shí)期內(nèi)，化學(xué)藥物仍將是藥品的主流。為適應(yīng)我國建設(shè)創(chuàng)新型國家及和諧社會所面臨的新形勢，適應(yīng)醫(yī)療制度改革的需要，更好地滿足人們的健康需求和老齡人口比例增長情況，提高生活質(zhì)量?；鹁嬗?jì)劃重點(diǎn)支持的范圍包括創(chuàng)新藥物，根據(jù)國家有關(guān)藥品分類辦法規(guī)定的其它類型的新藥，如抗腫瘤藥物，心腦血管疾病藥物，計(jì)劃生育藥物，傳染病防治藥物，慢性非傳染病治療藥物等；藥物生產(chǎn)新工藝、新技術(shù)；以及藥物安全性評價(jià)、藥代動力學(xué)特征評價(jià)、藥品質(zhì)量評價(jià)技術(shù)服務(wù)體系建設(shè)等。具體來說，對于創(chuàng)新性較高的一類新藥（原料及制劑），要求完成或基本完成臨床前的工作；對于仿制類的新藥，要求必須是已批準(zhǔn)進(jìn)入臨床研究品種。創(chuàng)新藥物創(chuàng)新藥物是醫(yī)藥科技進(jìn)步的靈魂，是醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展的動力。目前全世界每年有數(shù)十種新藥問世，一些老的醫(yī)藥產(chǎn)品不斷地被新的療效更好、毒副作用更小的藥物所取代；當(dāng)前，國際上一些有實(shí)力的制藥企業(yè)在創(chuàng)新藥競爭中，不惜投入大量人力、物力和巨額資金，同時(shí)也從中獲得巨額經(jīng)濟(jì)回報(bào)。為適應(yīng)我國在加入世界貿(mào)易組織后化學(xué)藥品工業(yè)所面臨的新形勢，“十一五”期間火炬計(jì)劃優(yōu)先支持具有自主知識產(chǎn)權(quán)（包括已公開但尚未授權(quán)的專利）的新藥項(xiàng)目。擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的未在國內(nèi)外上市銷售的新藥原料及制劑包括：通過合成或半合成的方法制得的原料藥及其制劑、天然物質(zhì)中提取或通過發(fā)酵提取的新的有效單體及其制劑、用拆分或合成等方法制得的已知藥物中的單一光學(xué)異構(gòu)體及其制劑、由已上市銷售的多組份藥