遺傳病的治療20xx中醫(yī)(編輯修改稿)
2025-06-24 02:04 本頁面
【文章內(nèi)容簡介】 （三）目的基因的轉(zhuǎn)移 ?病毒載體： 將 RNA和 DNA病毒去除致病性基因，同時具有攜帶目的基因特性的人工改造病毒。 ?病毒介導基因轉(zhuǎn)移 (virus mediated gene transfer)是指以病毒為載體，將外源性目的基因通過基因重組技術(shù)，組裝到病毒載體上，并使重組病毒感染受體宿主細胞，完成基因轉(zhuǎn)移。 病毒載體 間接體內(nèi)療法 ?病毒載體： 將 RNA和 DNA病毒去除致病性基因，同時具有攜帶目的基因特性的人工改造病毒。 病毒載體 間接體內(nèi)療法 種類： （ 1）反轉(zhuǎn)錄病毒載體 （ 2）腺 病 毒 （ 3）腺病毒相關(guān)病毒（腺伴隨病毒） ?病毒載體： 將 RNA和 DNA病毒去除致病性基因，同時具有攜帶目的基因特性的人工改造病毒。 病毒載體 間接體內(nèi)療法 優(yōu)點： ?轉(zhuǎn)染效率高 缺點： ?存在疫原性、細胞毒作用、攜帶外源基因的大小受限、病毒滴度不易提高。 非病毒載體 間接體內(nèi)療法 缺點 ： ?轉(zhuǎn)染效率較低 優(yōu)點： ?安全、制備簡單和攜帶外源基因較大。 種類： （ 1）脂質(zhì)體 （ 2）真核細胞表達質(zhì)粒載體 （ 3）非生物性聚合載體 （ 4）人工染色體 間接體內(nèi)療法 克隆正常基因 靶細胞的選擇 目的基因的轉(zhuǎn)移 基因轉(zhuǎn)染細胞的篩選 基因轉(zhuǎn)染細胞的鑒定 回輸體內(nèi) 四、基因治療的臨床運用 ?（ adenosine deaminasedeficient severe bined immunodeficiency ， ADASCID） ?重癥聯(lián)合免疫缺陷 （ Severe bined immunodeficiency disease， 簡稱 SCID） ， 患者缺乏正常人體免疫功能 ， 其染色體上編碼腺苷脫氨酶 （簡稱 ADA） 的基因發(fā)生突變所致 。 由于 ADA是嘌呤代謝中的一種酶 ， 該基因缺陷將導致患者身體細胞中脫氧腺苷的累積 ， 達到高濃度時脫氧腺苷將對免疫系統(tǒng)細胞 （ 如 T細胞和 B細胞 ） 產(chǎn)生毒性 。 Ashanti DiSilva, the first person to be treated by gene therapy. ① 將正常 ADA基因與 反轉(zhuǎn)錄病毒 載體相連 ， 構(gòu)建重組病毒表達載體 。 ② 從患體體內(nèi)分離有免疫缺陷的 T淋巴細胞 。 ③ 用重組病毒感染體外培養(yǎng)的 T淋巴細胞 ， 使正常 ADA基因插入到 T淋巴細胞基因組中 。 ④ 培養(yǎng)細胞并確認該基因正常表達 。 ⑤ 將含有正?；虻?T淋巴細胞回輸?shù)交颊叩墓撬杞M織中 。 經(jīng) 56個月治療 ， 患者體內(nèi) T淋巴細胞的數(shù)量恢復到正常水平 ， 體內(nèi) ADA酶幾乎達到正常水平 ， 免疫功能得到恢復。 1990年
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