遺傳疾病的治療ppt課件(編輯修改稿)
2025-02-04 05:46 本頁面
【文章內(nèi)容簡介】 療的策略 ? 根據(jù)患者病變的不同，基因治療的策略也不同 ?基因修正（ gene correction） 是通過特定的方法如同源重組或靶向突變等對突變的 DNA進(jìn)行原位修復(fù)，將致病基因的突變堿基序列糾正，而正常部分予以保留。但目前在技術(shù)上還無法做到。因?yàn)橐谌嘶蚪M的某個(gè)特異部位上進(jìn)行重組是一個(gè)非常復(fù)雜的過程。即使在不太復(fù)雜的模型系統(tǒng)中進(jìn)行定位重組也不容易實(shí)現(xiàn)。然而原位修復(fù)的方法無疑是進(jìn)行基因治療最理想的途徑和目的。 ?基因替代（ gene replacement） 指去除整個(gè)變異基因，用有功能的正?；蛉〈?，使致病基因得到永久地更正。傳統(tǒng)上所謂基因治療實(shí)際上就是指基因替代療法，就像外科移植手術(shù)一樣。 ?基因增強(qiáng)（ gene augmentation） 指將目的基因?qū)氩∽兗?xì)胞或其他細(xì)胞，目的基因的表達(dá)產(chǎn)物可以補(bǔ)償缺陷細(xì)胞的功能或使原有的功能得到加強(qiáng)。近二十年來已經(jīng)發(fā)展了許多有效的方法可將目的基因?qū)胝婧思?xì)胞并獲得表達(dá)，因而是目前較為成熟的方法。這一方案最適宜隱性單基因疾病的治療。 ?基因抑制和（或）基因失活 導(dǎo)入外源基因去干擾、抑制有害的基因表達(dá)。例如，向腫瘤細(xì)胞內(nèi)導(dǎo)入腫瘤抑制基因（如 Rb或TP53），以抑制癌基因的異常表達(dá)。 此外，利用反義技術(shù)（ antisense technology）封閉某些特定基因的表達(dá)，以達(dá)到抑制有害基因表達(dá)的目的。 ?“ 自殺基因”的應(yīng)用 在某些病毒或細(xì)菌中的某基因可產(chǎn)生一種酶，它可將原無細(xì)胞毒或低毒藥物前體轉(zhuǎn)化為細(xì)胞毒物質(zhì)，將細(xì)胞本身殺死，此種基因稱為“自殺基因” ?免疫基因治療 免疫基因治療是把產(chǎn)生抗病毒或腫瘤免疫力的對應(yīng)與抗原決定族基因?qū)霗C(jī)體細(xì)胞，以達(dá)到治療目的。如細(xì)胞因子 (cytokine)基因的導(dǎo)入和表達(dá)等。 ? 耐藥基因治療 耐藥基因治療是在腫瘤治療時(shí)，為提高機(jī)體耐受化療藥物的能力，把產(chǎn)生抗藥物毒性的基因?qū)肴梭w細(xì)胞，以使機(jī)體耐受更大劑量的化療。如向骨髓干細(xì)胞導(dǎo)入多藥抗性基因中的 mdr1。 ? 二、基因治療的種類 ? 基因治療根據(jù)靶細(xì)胞的類型可分為 ? 生殖細(xì)胞基因治療 ? 體細(xì)胞基因治療 ? 基因轉(zhuǎn)移是基因治療的關(guān)鍵和基礎(chǔ)。基因轉(zhuǎn)移的途徑有兩類： ? in vivo稱為直接活體轉(zhuǎn)移。指將含外源基因的重組病毒、脂質(zhì)體或裸露的 DNA直接導(dǎo)入體內(nèi)。 ? ex vivo稱為回體轉(zhuǎn)移。指外源基因克隆至一個(gè)合適的載體，首先導(dǎo)入體外培養(yǎng)的自體或異體（有特定條件）的細(xì)胞，經(jīng)篩選后將能表達(dá)外源基因的受體細(xì)胞重新輸回受試者體內(nèi)。 三、基因治療的方法 ?目的基因的轉(zhuǎn)移 把外源基因安全有效地轉(zhuǎn)移到靶細(xì)胞中，是實(shí)現(xiàn)基因治療的第一個(gè)關(guān)鍵步驟。目前基因轉(zhuǎn)移技術(shù)有 6種類型： 物理法（直接注射、電穿孔、微粒子轟擊）、化學(xué)法 、膜融合法、受體載體轉(zhuǎn)移法、同源重組法和病毒介導(dǎo)轉(zhuǎn)移法。 反轉(zhuǎn)錄病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移 腺病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移 ?靶細(xì)胞的選擇 轉(zhuǎn)基因治療中的靶細(xì)胞選用應(yīng)該是在體內(nèi)能保持相當(dāng)長的壽命或者具有分裂能力
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