遺傳疾病的治療ppt課件(編輯修改稿)
2025-02-04 05:46 本頁面
【文章內容簡介】 療的策略 ? 根據(jù)患者病變的不同，基因治療的策略也不同 ?基因修正（ gene correction） 是通過特定的方法如同源重組或靶向突變等對突變的 DNA進行原位修復，將致病基因的突變堿基序列糾正，而正常部分予以保留。但目前在技術上還無法做到。因為要在人基因組的某個特異部位上進行重組是一個非常復雜的過程。即使在不太復雜的模型系統(tǒng)中進行定位重組也不容易實現(xiàn)。然而原位修復的方法無疑是進行基因治療最理想的途徑和目的。 ?基因替代（ gene replacement） 指去除整個變異基因，用有功能的正?；蛉〈?，使致病基因得到永久地更正。傳統(tǒng)上所謂基因治療實際上就是指基因替代療法，就像外科移植手術一樣。 ?基因增強（ gene augmentation） 指將目的基因導入病變細胞或其他細胞，目的基因的表達產物可以補償缺陷細胞的功能或使原有的功能得到加強。近二十年來已經發(fā)展了許多有效的方法可將目的基因導入真核細胞并獲得表達，因而是目前較為成熟的方法。這一方案最適宜隱性單基因疾病的治療。 ?基因抑制和（或）基因失活 導入外源基因去干擾、抑制有害的基因表達。例如，向腫瘤細胞內導入腫瘤抑制基因（如 Rb或TP53），以抑制癌基因的異常表達。 此外，利用反義技術（ antisense technology）封閉某些特定基因的表達，以達到抑制有害基因表達的目的。 ?“ 自殺基因”的應用 在某些病毒或細菌中的某基因可產生一種酶，它可將原無細胞毒或低毒藥物前體轉化為細胞毒物質，將細胞本身殺死，此種基因稱為“自殺基因” ?免疫基因治療 免疫基因治療是把產生抗病毒或腫瘤免疫力的對應與抗原決定族基因導入機體細胞，以達到治療目的。如細胞因子 (cytokine)基因的導入和表達等。 ? 耐藥基因治療 耐藥基因治療是在腫瘤治療時，為提高機體耐受化療藥物的能力，把產生抗藥物毒性的基因導入人體細胞，以使機體耐受更大劑量的化療。如向骨髓干細胞導入多藥抗性基因中的 mdr1。 ? 二、基因治療的種類 ? 基因治療根據(jù)靶細胞的類型可分為 ? 生殖細胞基因治療 ? 體細胞基因治療 ? 基因轉移是基因治療的關鍵和基礎?；蜣D移的途徑有兩類： ? in vivo稱為直接活體轉移。指將含外源基因的重組病毒、脂質體或裸露的 DNA直接導入體內。 ? ex vivo稱為回體轉移。指外源基因克隆至一個合適的載體，首先導入體外培養(yǎng)的自體或異體（有特定條件）的細胞，經篩選后將能表達外源基因的受體細胞重新輸回受試者體內。 三、基因治療的方法 ?目的基因的轉移 把外源基因安全有效地轉移到靶細胞中，是實現(xiàn)基因治療的第一個關鍵步驟。目前基因轉移技術有 6種類型： 物理法（直接注射、電穿孔、微粒子轟擊）、化學法 、膜融合法、受體載體轉移法、同源重組法和病毒介導轉移法。 反轉錄病毒介導的基因轉移 腺病毒介導的基因轉移 ?靶細胞的選擇 轉基因治療中的靶細胞選用應該是在體內能保持相當長的壽命或者具有分裂能力
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