【正文】 有研究者了解臨床試驗(yàn)分組情況 ， 研究對(duì)象不知道自己在 試驗(yàn) 組還是對(duì)照組 ， 一般需要給予對(duì)照組安慰劑 。選擇研究對(duì)象應(yīng)制訂嚴(yán)格的納入和排除標(biāo)準(zhǔn) ， 這些標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)以書(shū)面形式明確規(guī)定，并嚴(yán)格執(zhí)行。 在藥物的 IIIIV期臨床試驗(yàn)效果評(píng)價(jià)中，通常，研究者將研究對(duì)象隨機(jī)分為實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組，給予實(shí)驗(yàn)組某種干預(yù)措施（新藥或新療法），給予對(duì)照組安慰劑或現(xiàn)有的或傳統(tǒng)的治療方法，然后通過(guò)一系列臨床、實(shí)驗(yàn)室或物理檢查指標(biāo)，隨訪觀察并比較兩組相應(yīng)的疾病或健康狀態(tài)差異，從而評(píng)價(jià)干預(yù)措施的效果 復(fù)旦大學(xué)流行病學(xué)教研室 8 ４ . 類(lèi)試驗(yàn) (quasitrial)又稱(chēng)半試驗(yàn) (semitrial)： ? 一個(gè)完全的流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)必須具備前瞻性、合理設(shè)置對(duì)照、干預(yù)措施和隨機(jī)化分組四個(gè)基本特征，如果一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)研究缺少一個(gè)或幾個(gè)基本特征，這種實(shí)驗(yàn)研究叫類(lèi)試驗(yàn)。對(duì)照組是產(chǎn)生試驗(yàn)組對(duì)象的總體人群的一個(gè)隨機(jī)樣本，代表性較好。 復(fù)旦大學(xué)流行病學(xué)教研室 21 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì) 影響樣本量大小的主要因素： ① 干預(yù)措施實(shí)施前后研究人群中疾病的治愈率或有效率 ② 第 Ⅰ 類(lèi)錯(cuò)誤概率 α ③ “把握度 ” ④ 單 /雙側(cè)檢驗(yàn) ⑤ 分組情況 復(fù)旦大學(xué)流行病學(xué)教研室 22 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì) ? 非連續(xù)變量 樣本大小的計(jì)算：所謂非連續(xù)變量是指計(jì)數(shù)資料，如治愈率、有效率、感染率、病死率等 ? ? ? ? ? ?? ?? ? 22122211 1112PPPPPPZPPZN??????? ??復(fù)旦大學(xué)流行病學(xué)教研室 23 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì) ? 連續(xù)變量樣本大小的計(jì)算： HIV病毒負(fù)荷、血糖、血壓、血脂和膽固醇等計(jì)量資料 ? ?2222dZZN??? ??σ：為估計(jì)的標(biāo)準(zhǔn)差； d：為兩組主要評(píng)價(jià)指標(biāo)均值之差 復(fù)旦大學(xué)流行病學(xué)教研室 24 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì) 在進(jìn)行臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)時(shí)必須明確觀察的時(shí)間，包括研究的起點(diǎn)和終點(diǎn)。 復(fù)旦大學(xué)流行病學(xué)教研室 35 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì) 資料分析 選擇評(píng)價(jià)指標(biāo) 基本原則是： 客觀 –即選擇客觀的定性或定量的指標(biāo)； 真實(shí) （敏感） 即選擇真實(shí)性（敏感性）較高的指標(biāo)； 可靠 即選擇可靠性較高的指標(biāo)； 方便 即選擇易于觀察和測(cè)量并且易于為受試者所接受的指標(biāo)。 復(fù)旦大學(xué)流行病學(xué)教研室 31 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì) 設(shè)立對(duì)照的主要方式有以下幾種： 1） 標(biāo)準(zhǔn)療法對(duì)照 2） 安慰劑對(duì)照 安慰劑 通常用乳糖 、 淀粉 、 生理鹽水等成分制成 ， 不加任何有效成分 ， 但外形 、 顏色 、 大小 、 味道與試驗(yàn)藥物極為相似 ， 僅憑肉眼不能區(qū)分 。 復(fù)旦大學(xué)流行