【正文】 ? 知識產(chǎn)權 （ 專利 ） 保護 ? 規(guī)范的游戲規(guī)則 ? 良好的商業(yè)信譽 ? … … 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 美國新藥研發(fā)資金投入的分配 ? 新藥發(fā)明 82% 產(chǎn)品改進 18% ? 發(fā)現(xiàn)階段 33% 開發(fā)階段 67% ? 臨床前 %（化合物 12 、藥效 、安全 ） ? 臨床 % ? 標準、 QC、 QA % 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 哪些企業(yè)投入新藥研發(fā)？ ? 制藥企業(yè) ? 生物技術公司 ? 大制藥企業(yè)的研究所 ? CRO 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 美國中小藥物研發(fā)公司投資模式 ? 政府資助 ? PreVC 各類贊助 天使基金等 ? VC 2023年 3B 250項 /年 ? 與大公司的研究聯(lián)盟 1995： : 早期： 20M 后期： 40M ? IPO（ OTCBB電子柜臺 NASDAQSCM ） 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 新藥研發(fā)面臨的具體問題 ? 時間 ? 資金 ? 法規(guī) ? 新靶標 ? 高素質(zhì)人才 ? 股東回報 ? 99%失敗 ? 需求 ? 專利保護 ? ? ? 2023/1/22 2023/1/22 2023/1/22 2023/1/22 2023/1/22 ? 新科學進步 ? 新技術進展 ? 更先進的手段 ? 更多的藥物靶標 ? 更好的發(fā)現(xiàn)先導化合物的機會 ? 創(chuàng)新藥物發(fā)現(xiàn)在逐漸減少 ? 研發(fā)費用在持續(xù)增加 ? 為什么 ？ 怎么辦 ？ 2023/1/22 美國醫(yī)藥企業(yè)狀況（美國統(tǒng)計局 1997） ? 公 司 類 別 數(shù) 量 職 員 數(shù) 植物藥 /添加劑 312 23378 制藥 （ 化藥 ） 710 115781 診斷試劑 202 36502 生物材料 268 23285 研發(fā)公司 （ BT） 4044 98279 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 制藥企業(yè)對新藥研發(fā)的貢獻率（ USA） 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 大公司研發(fā)策略的改變 自主創(chuàng)新： “養(yǎng)雞下蛋” 研制 開發(fā) 市場 一條龍傳統(tǒng)經(jīng) 營策略 獲得性創(chuàng)新： “借雞下蛋” 研究任務委托給 專業(yè)化藥物研發(fā)公司 兼并性創(chuàng)新： “買雞下蛋” 哪個研發(fā)型公司產(chǎn)品 好，就將其人員、技術、品種一起購并 混合性創(chuàng)新： ? 美國大公司 90%以上的新產(chǎn)品來自外部小公司 ? 藥物研發(fā)公司規(guī)模雖小，但以創(chuàng)新為主導，成本低，效率高，特色突出，極具生命力 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 ? 協(xié)議研發(fā) ：協(xié)議研發(fā)組織 （ CRO） 為加速新藥研發(fā)提供全面的服務 ? 外包服務 （ Outsourcing in Drug Discovery） ? 虛擬研發(fā) 1990: 15% 1995: 35% 2023: 50% 2023: 65% ? 協(xié)作研發(fā) ? 聯(lián)合研發(fā) 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 改善 RD效率及成功率 ? 增加產(chǎn)品種類 新概念 、 新理論 、 新靶標 ? 縮短研發(fā)時間 改進項目管理 新技術 ? 減少后期失敗率 盡早淘汰無前景項目 ? 增加品種范圍 化學藥與生物藥并舉 ? 維持經(jīng)費投入 聯(lián)盟 伙伴 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 沒有專利， 沒有藥物 ? 化學實體專利 ? 生物技術專利 ? 基本專利 ? 功能專利 ? 藥物專利 ? 生產(chǎn)工藝專利 新藥研發(fā)的專利問題 2023/1/22 新藥研發(fā)的專利問題 2023/1/22 2023/1/22 生物技術產(chǎn)品的專利 ? 1979年第一份申請 ? 80年 細菌 ? 85年 植物細胞 ? 87年 動物細胞 ? 88年 轉(zhuǎn)基因小鼠 ? 90年 轉(zhuǎn)基因人細胞 ? 95年 放松生物技術藥物專利 “ 通過體外試驗或動物試驗結果就可申請專利 ” 新藥研發(fā)的專利問題 2023/1/22 ? 基因?qū)＠髴?zhàn)已經(jīng)打響 美國將基因?qū)＠暾埖膶徟艑挼交蜓芯康牡谝浑A段至第二階段間，只要對基因的克隆、測序及分析后指出它的功能，便可授予專利權。 ? 流程和工藝的操作不嚴謹 ， 對質(zhì)量缺乏系統(tǒng)管理 ， 使產(chǎn)品無法與國外同種產(chǎn)品競爭 ， 導致企業(yè)經(jīng)營不善 。 ? 個人專業(yè)化技術 生產(chǎn)力 ? 社會資金 最佳投資機遇 2023/1/22 中心 的目標 ? 吸引國內(nèi)外一流人才 創(chuàng)業(yè)團隊 ? 引進和創(chuàng)造一流的技術和項目 經(jīng)過研發(fā)基地的扶持和孵化 ， 最終以新產(chǎn)品 、 新技術走向市場 ? 連接國內(nèi)外一流的醫(yī)藥企業(yè) ? 在中國建立達到國際先進水平的醫(yī)藥生物技術平臺以及符合國際標準的管理 、 質(zhì)量控制系統(tǒng) ， 為新產(chǎn)品 、 新技術的研發(fā)提供軟硬件條件 2023/1/22 中心 項目發(fā)展戰(zhàn)略 ? 長線項目（ 58年） 1020% 建立長遠的戰(zhàn)略和高起點的技術 ? 中線項目（ 34年） 2030% 確立切實可行的目標和技術平臺 ? 短線項目（ 12年） 5070% 以務實精神從具體項目做起 2023/1/22 項目選擇的基本原則 ? 產(chǎn)品的技術可靠性 ? 產(chǎn)品的市場潛力 ? 知識產(chǎn)權 ? 以海外為主，國內(nèi)為輔 ? 以華裔為主，非華裔為輔 ? 以公司為主，大學、研究所為輔 ? 以品種為主，技術為輔 2023/1/22 項 目 特 點 ? 高定位 站在世界醫(yī)藥生物領域前沿，引進先進的技術和項目進行合作開發(fā)，突出自主知識產(chǎn)權，建立適應國際標準水平的生物技術平臺和符合國際標準的質(zhì)量控制系統(tǒng) ? 大集成 集成醫(yī)藥生物技術的各技術體系，整合新藥研發(fā)的各環(huán)節(jié)，打破以課題組為中心的封閉研發(fā)圈子，按企業(yè)流水線模式運作及管理。 ? 對生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)了解不足 ， 一些大企業(yè)不愿投資在產(chǎn)品研發(fā)階段 ， 而把相當部分投資用在廠房 、 儀器建設上 。 ? 預防性疫苗 — 悠久歷史 ? 治療性疫苗 Therapeutic Vaccines 2023/1/22 不同年齡組可使用的疫苗（ 1015年后） 流感 呼吸道合胞病毒 肺炎 帶狀皰疹 乙肝 甲肝 傷寒 性傳播疾病 產(chǎn)毒性大腸菌 空腸彎曲桿菌 霍亂 痢疾 瘧疾 登革熱 乙腦 戊肝 乙肝 甲肝 單純皰疹 衣原體 百白破△ 艾滋病 萊姆病 人乳頭瘤病毒 結核 幽門螺桿菌 乙肝 甲肝 單純皰疹 衣原體 百白破△ 艾滋病 巨細胞病毒 萊姆病 EB病毒 人乳頭瘤病毒 脊髓灰質(zhì)炎 麻 風 腮 水痘 百白破 乙肝 流感桿菌 滅活脊灰炎 甲肝 輪狀病毒 呼吸道合胞病毒 副流感 肺炎 腦膜炎 萊姆病 結核 老年人 旅行者 成 人 青少年 兒 童 2023/1/22 治療性疫苗的主要應用領域 ? 腫瘤 ? 感染性疾病 ? 自身免疫病 ? 移植排斥反應 ? 變態(tài)反應性疾病 2023/1/22 已進入臨床試驗的腫瘤疫苗（ FDA/NCI） 種 類 I II III 小 計 佐劑 4 4 腫瘤細胞疫苗 9 8 1 18 糖類疫苗 4 4 肽 /蛋白類疫苗 25 5 30 DNA 疫苗 7 7 重組病毒載體 18 7 25 獨特型 /抗獨特型 3 2 3 8 其他 10 5 3 18 合計 80 27 7 114 2023/1/22 核 酸 藥 物 ? 基因治療 ? DNA疫苗 ? Antisense RNA 細 胞 治 療