【正文】 ? 知識(shí)產(chǎn)權(quán) （ 專(zhuān)利 ） 保護(hù) ? 規(guī)范的游戲規(guī)則 ? 良好的商業(yè)信譽(yù) ? … … 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 美國(guó)新藥研發(fā)資金投入的分配 ? 新藥發(fā)明 82% 產(chǎn)品改進(jìn) 18% ? 發(fā)現(xiàn)階段 33% 開(kāi)發(fā)階段 67% ? 臨床前 %（化合物 12 、藥效 、安全 ） ? 臨床 % ? 標(biāo)準(zhǔn)、 QC、 QA % 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 哪些企業(yè)投入新藥研發(fā)？ ? 制藥企業(yè) ? 生物技術(shù)公司 ? 大制藥企業(yè)的研究所 ? CRO 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 美國(guó)中小藥物研發(fā)公司投資模式 ? 政府資助 ? PreVC 各類(lèi)贊助 天使基金等 ? VC 2023年 3B 250項(xiàng) /年 ? 與大公司的研究聯(lián)盟 1995： : 早期： 20M 后期： 40M ? IPO（ OTCBB電子柜臺(tái) NASDAQSCM ） 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 新藥研發(fā)投入 2023/1/22 新藥研發(fā)面臨的具體問(wèn)題 ? 時(shí)間 ? 資金 ? 法規(guī) ? 新靶標(biāo) ? 高素質(zhì)人才 ? 股東回報(bào) ? 99%失敗 ? 需求 ? 專(zhuān)利保護(hù) ? ? ? 2023/1/22 2023/1/22 2023/1/22 2023/1/22 2023/1/22 ? 新科學(xué)進(jìn)步 ? 新技術(shù)進(jìn)展 ? 更先進(jìn)的手段 ? 更多的藥物靶標(biāo) ? 更好的發(fā)現(xiàn)先導(dǎo)化合物的機(jī)會(huì) ? 創(chuàng)新藥物發(fā)現(xiàn)在逐漸減少 ? 研發(fā)費(fèi)用在持續(xù)增加 ? 為什么 ？ 怎么辦 ？ 2023/1/22 美國(guó)醫(yī)藥企業(yè)狀況（美國(guó)統(tǒng)計(jì)局 1997） ? 公 司 類(lèi) 別 數(shù) 量 職 員 數(shù) 植物藥 /添加劑 312 23378 制藥 （ 化藥 ） 710 115781 診斷試劑 202 36502 生物材料 268 23285 研發(fā)公司 （ BT） 4044 98279 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 制藥企業(yè)對(duì)新藥研發(fā)的貢獻(xiàn)率（ USA） 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 大公司研發(fā)策略的改變 自主創(chuàng)新： “養(yǎng)雞下蛋” 研制 開(kāi)發(fā) 市場(chǎng) 一條龍傳統(tǒng)經(jīng) 營(yíng)策略 獲得性創(chuàng)新： “借雞下蛋” 研究任務(wù)委托給 專(zhuān)業(yè)化藥物研發(fā)公司 兼并性創(chuàng)新： “買(mǎi)雞下蛋” 哪個(gè)研發(fā)型公司產(chǎn)品 好，就將其人員、技術(shù)、品種一起購(gòu)并 混合性創(chuàng)新： ? 美國(guó)大公司 90%以上的新產(chǎn)品來(lái)自外部小公司 ? 藥物研發(fā)公司規(guī)模雖小，但以創(chuàng)新為主導(dǎo)，成本低，效率高，特色突出，極具生命力 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 ? 協(xié)議研發(fā) ：協(xié)議研發(fā)組織 （ CRO） 為加速新藥研發(fā)提供全面的服務(wù) ? 外包服務(wù) （ Outsourcing in Drug Discovery） ? 虛擬研發(fā) 1990: 15% 1995: 35% 2023: 50% 2023: 65% ? 協(xié)作研發(fā) ? 聯(lián)合研發(fā) 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 改善 RD效率及成功率 ? 增加產(chǎn)品種類(lèi) 新概念 、 新理論 、 新靶標(biāo) ? 縮短研發(fā)時(shí)間 改進(jìn)項(xiàng)目管理 新技術(shù) ? 減少后期失敗率 盡早淘汰無(wú)前景項(xiàng)目 ? 增加品種范圍 化學(xué)藥與生物藥并舉 ? 維持經(jīng)費(fèi)投入 聯(lián)盟 伙伴 新藥研發(fā)的基本狀況 2023/1/22 沒(méi)有專(zhuān)利， 沒(méi)有藥物 ? 化學(xué)實(shí)體專(zhuān)利 ? 生物技術(shù)專(zhuān)利 ? 基本專(zhuān)利 ? 功能專(zhuān)利 ? 藥物專(zhuān)利 ? 生產(chǎn)工藝專(zhuān)利 新藥研發(fā)的專(zhuān)利問(wèn)題 2023/1/22 新藥研發(fā)的專(zhuān)利問(wèn)題 2023/1/22 2023/1/22 生物技術(shù)產(chǎn)品的專(zhuān)利 ? 1979年第一份申請(qǐng) ? 80年 細(xì)菌 ? 85年 植物細(xì)胞 ? 87年 動(dòng)物細(xì)胞 ? 88年 轉(zhuǎn)基因小鼠 ? 90年 轉(zhuǎn)基因人細(xì)胞 ? 95年 放松生物技術(shù)藥物專(zhuān)利 “ 通過(guò)體外試驗(yàn)或動(dòng)物試驗(yàn)結(jié)果就可申請(qǐng)專(zhuān)利 ” 新藥研發(fā)的專(zhuān)利問(wèn)題 2023/1/22 ? 基因?qū)＠髴?zhàn)已經(jīng)打響 美國(guó)將基因?qū)＠暾?qǐng)的審批放寬到基因研究的第一階段至第二階段間，只要對(duì)基因的克隆、測(cè)序及分析后指出它的功能，便可授予專(zhuān)利權(quán)。 ? 流程和工藝的操作不嚴(yán)謹(jǐn) ， 對(duì)質(zhì)量缺乏系統(tǒng)管理 ， 使產(chǎn)品無(wú)法與國(guó)外同種產(chǎn)品競(jìng)爭(zhēng) ， 導(dǎo)致企業(yè)經(jīng)營(yíng)不善 。 ? 個(gè)人專(zhuān)業(yè)化技術(shù) 生產(chǎn)力 ? 社會(huì)資金 最佳投資機(jī)遇 2023/1/22 中心 的目標(biāo) ? 吸引國(guó)內(nèi)外一流人才 創(chuàng)業(yè)團(tuán)隊(duì) ? 引進(jìn)和創(chuàng)造一流的技術(shù)和項(xiàng)目 經(jīng)過(guò)研發(fā)基地的扶持和孵化 ， 最終以新產(chǎn)品 、 新技術(shù)走向市場(chǎng) ? 連接國(guó)內(nèi)外一流的醫(yī)藥企業(yè) ? 在中國(guó)建立達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水平的醫(yī)藥生物技術(shù)平臺(tái)以及符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的管理 、 質(zhì)量控制系統(tǒng) ， 為新產(chǎn)品 、 新技術(shù)的研發(fā)提供軟硬件條件 2023/1/22 中心 項(xiàng)目發(fā)展戰(zhàn)略 ? 長(zhǎng)線項(xiàng)目（ 58年） 1020% 建立長(zhǎng)遠(yuǎn)的戰(zhàn)略和高起點(diǎn)的技術(shù) ? 中線項(xiàng)目（ 34年） 2030% 確立切實(shí)可行的目標(biāo)和技術(shù)平臺(tái) ? 短線項(xiàng)目（ 12年） 5070% 以務(wù)實(shí)精神從具體項(xiàng)目做起 2023/1/22 項(xiàng)目選擇的基本原則 ? 產(chǎn)品的技術(shù)可靠性 ? 產(chǎn)品的市場(chǎng)潛力 ? 知識(shí)產(chǎn)權(quán) ? 以海外為主，國(guó)內(nèi)為輔 ? 以華裔為主，非華裔為輔 ? 以公司為主，大學(xué)、研究所為輔 ? 以品種為主，技術(shù)為輔 2023/1/22 項(xiàng) 目 特 點(diǎn) ? 高定位 站在世界醫(yī)藥生物領(lǐng)域前沿，引進(jìn)先進(jìn)的技術(shù)和項(xiàng)目進(jìn)行合作開(kāi)發(fā)，突出自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，建立適應(yīng)國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)水平的生物技術(shù)平臺(tái)和符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的質(zhì)量控制系統(tǒng) ? 大集成 集成醫(yī)藥生物技術(shù)的各技術(shù)體系，整合新藥研發(fā)的各環(huán)節(jié)，打破以課題組為中心的封閉研發(fā)圈子，按企業(yè)流水線模式運(yùn)作及管理。 ? 對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)了解不足 ， 一些大企業(yè)不愿投資在產(chǎn)品研發(fā)階段 ， 而把相當(dāng)部分投資用在廠房 、 儀器建設(shè)上 。 ? 預(yù)防性疫苗 — 悠久歷史 ? 治療性疫苗 Therapeutic Vaccines 2023/1/22 不同年齡組可使用的疫苗（ 1015年后） 流感 呼吸道合胞病毒 肺炎 帶狀皰疹 乙肝 甲肝 傷寒 性傳播疾病 產(chǎn)毒性大腸菌 空腸彎曲桿菌 霍亂 痢疾 瘧疾 登革熱 乙腦 戊肝 乙肝 甲肝 單純皰疹 衣原體 百白破△ 艾滋病 萊姆病 人乳頭瘤病毒 結(jié)核 幽門(mén)螺桿菌 乙肝 甲肝 單純皰疹 衣原體 百白破△ 艾滋病 巨細(xì)胞病毒 萊姆病 EB病毒 人乳頭瘤病毒 脊髓灰質(zhì)炎 麻 風(fēng) 腮 水痘 百白破 乙肝 流感桿菌 滅活脊灰炎 甲肝 輪狀病毒 呼吸道合胞病毒 副流感 肺炎 腦膜炎 萊姆病 結(jié)核 老年人 旅行者 成 人 青少年 兒 童 2023/1/22 治療性疫苗的主要應(yīng)用領(lǐng)域 ? 腫瘤 ? 感染性疾病 ? 自身免疫病 ? 移植排斥反應(yīng) ? 變態(tài)反應(yīng)性疾病 2023/1/22 已進(jìn)入臨床試驗(yàn)的腫瘤疫苗（ FDA/NCI） 種 類(lèi) I II III 小 計(jì) 佐劑 4 4 腫瘤細(xì)胞疫苗 9 8 1 18 糖類(lèi)疫苗 4 4 肽 /蛋白類(lèi)疫苗 25 5 30 DNA 疫苗 7 7 重組病毒載體 18 7 25 獨(dú)特型 /抗獨(dú)特型 3 2 3 8 其他 10 5 3 18 合計(jì) 80 27 7 114 2023/1/22 核 酸 藥 物 ? 基因治療 ? DNA疫苗 ? Antisense RNA 細(xì) 胞 治 療