現(xiàn)代生物技術(shù)與人類-展示頁(yè)
2025-01-11 01:55本頁(yè)面
【正文】 或補(bǔ)償基因缺陷，關(guān)閉或抑制異常表達(dá)基因以達(dá)到治療目的?；舅枷耄?使變異基因和表達(dá)異常基 因變?yōu)檎；蚝驼１磉_(dá)基因，從根本上治愈遺傳疾病。1973年第一例人體實(shí)驗(yàn)基因治療動(dòng)物實(shí)驗(yàn)廣泛開展Anderson（ 1980）首先闡明基因治療前景和發(fā)展方向1990年 9月 14日：第一例正式批準(zhǔn)的基因治療實(shí)驗(yàn)開始進(jìn)行中國(guó)目前基因治療的主要方法：體外 —— 原位基因治療 體內(nèi)基因治療 反義基因治療法 核酶基因治療1：體外原位治療 步驟： 從患著體內(nèi)取出基因缺陷細(xì)胞體外培養(yǎng) —— 通過(guò)基因轉(zhuǎn)移進(jìn)行基因修正（逆轉(zhuǎn)錄病毒載體） —— 培養(yǎng)和選擇修正后細(xì)胞 —— 通過(guò)細(xì)胞融合或移植轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)影響 因素： 轉(zhuǎn)基因技術(shù)是否成熟、轉(zhuǎn)入基因表達(dá)基因?qū)ぐ屑夹g(shù)： 基因定點(diǎn)整合技術(shù)應(yīng)用舉例： SCID基因治療轉(zhuǎn)基因肝細(xì)胞治療 LDLR基因突變血管平滑肌細(xì)胞2：體內(nèi)基因治療 —— 將基因轉(zhuǎn)入特定組織載體： 腺病毒、庖疹病毒逆轉(zhuǎn)錄病毒等示例： 肌肉萎縮癥、囊性纖維化? 方法： 引入反義基因序列? 存在問(wèn)題： 安全性、專一性、穩(wěn)定性? 反義藥物轉(zhuǎn)移方法： 直接注射法、載體導(dǎo)入法、受體介導(dǎo)法 4：通過(guò)核酶基因治療核酶： 具有酶活性的核酸分子。核酶分子較小，操作方便三：基因治療應(yīng)用實(shí)例1：癌癥基因
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