基礎(chǔ)生物技術(shù)ppt課件-文庫吧資料
2025-05-09 22:03本頁面
【正文】 策略是將病人的細(xì)胞于實(shí)驗(yàn)室操作后，將改善之細(xì)胞殖回病人體內(nèi) ? 基因治療的方法 ? 2. 活體內(nèi) (in vivo) ： ? 活體內(nèi)基因治療是利用基因傳遞系統(tǒng) (例如：載體或脂質(zhì)體 liposomes)將矯正基因直接殖入體內(nèi) 基因治療工具 ? 基因治療工具是基于傳輸系統(tǒng)與序列運(yùn)送 ? 1)病毒傳遞系統(tǒng)： ? 此系統(tǒng)包含四種類型，分別為逆轉(zhuǎn)錄病毒(retroviruses) 、腺病毒 (adenoviruses)、腺結(jié)合病毒 (adenoassociated viruses)和慢病毒(lentiviruses)等 ? 2)標(biāo)的基因修補(bǔ)工具： ? 包括三股型寡核苷酸 (triplexforming oligonucleotides) 、同型組合 (homologous rebination)和目標(biāo)病毒基因 (viral gene targeting) 基因治療工具 ? 目前用于基因療法的方法為藉由病毒載體送入，其優(yōu)點(diǎn)在于轉(zhuǎn)殖效率佳，表現(xiàn)可能較好，而缺點(diǎn)卻在于其潛在性的危險(xiǎn) ? 非病毒載體方法就恰好相反，雖然其安全性較高，比較沒有副作用，但其轉(zhuǎn)殖效率及表現(xiàn)基因方面可能都有很大的限制 病毒傳遞系統(tǒng) 三股型寡核苷酸 (triplexforming oligonucleotides) TFO ? 三股型寡核苷酸是由單股 DNA分子與其所能辨識(shí)的完全或幾乎完全相同的雙股 DNA結(jié)合，并進(jìn)一步形成三股結(jié)構(gòu) ? 此技術(shù)有兩種方法： ? 1)具有缺陷基因的矯正序列之寡核苷酸結(jié)合雙股 DNA片段，因此取代缺陷基因 ? 2)將寡核苷酸單獨(dú)使用，于三股型寡核苷酸形成后會(huì)破壞突變基因的活性 三股型寡核苷酸 (triplexforming oligonucleotides) TFO 三股型寡核苷酸 (triplexforming oligonucleotides) TFO 同型組合 (homologous rebination) ? 同型組合也稱為「小片段同型更換」 (small fragment homologous) ，利用染色體間 DNA小片段的交換發(fā)展細(xì)胞之能力，以正確核苷酸序列取代具有缺陷基因 ? 此片段與錯(cuò)誤位置之基因序列互補(bǔ)，完成后會(huì)形成合成寡聚合物，因而啟動(dòng)細(xì)胞 DNA的修補(bǔ)機(jī)制 目標(biāo)病毒基因 (viral gene targeting) ? 部分正?；虮徊迦胗趩喂?DNA病毒并轉(zhuǎn)型入宿主基因組中，于插入基因組后，宿主細(xì)胞會(huì)利用出入基因修補(bǔ)基因組中錯(cuò)誤的部份 基因治療的狀況 ? 基因治療最早的案例發(fā)生于法國(guó)，其為應(yīng)用基因治療于腺苷酸去胺酶 (adenosine deaminase。 ADA)缺乏癥的病人，此種疾病為基因缺陷影響所編碼之酵素，造成自體性退化型嚴(yán)重免疫不全(SCID) ，嚴(yán)重者會(huì)造成死亡 ? 基因治療方式為將病人的 T細(xì)胞次族群分離并與攜帶 ADA基因載體混合，經(jīng)病毒感染后，于實(shí)驗(yàn)室中培養(yǎng) T細(xì)胞，確定目標(biāo)基因具活性在注入病人體內(nèi) 基因治療的狀況 ? 目前已應(yīng)用于基因治療的疾病包括囊性纖維化、Duchene肌肉萎縮癥 (遺傳性疾病 )及家族性高膽固醇癥 ? 基因治療在單一基因疾病較適用，但大部分的疾病并非單一基因所造成 ? 基因治療離成功還很遙遠(yuǎn)，目前基因治療上無法適用于生命中不能復(fù)制細(xì)胞
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