遺傳病的診斷預(yù)防治療-資料下載頁
2025-05-26 22:00本頁面
【正文】 病毒載體 ② DNA病毒介導(dǎo)載體 ： DNA病毒包括 腺病毒、SV 牛乳頭瘤病毒、皰疹病毒 等 最常用于人類的是 莫洛尼（ Mooney） 鼠白血病病毒（ murine leukemia virus。MoMLV） 地方倫理小組 地方生物 安全小組 NIH RAC HGTS FDA 考慮治療程序的特點(diǎn) ， 用于基因轉(zhuǎn)移的生物制品的 產(chǎn)品質(zhì)量控制和鑒定 考慮治療方案對受治患 者和大眾的安全性 ， 對患者 預(yù)期療效和潛在危險(xiǎn)相比較 臨床基因治療方案 基因治療的臨床應(yīng)用 基因治療的臨床應(yīng)用 Ashanti de Silva Ashanti was the first patient to be treated with gene therapy. ? Injections repeated 7 times in first months ? ADA: 1% 25% 基因治療的臨床應(yīng)用 ? 乙型血友病 ? 薛京倫 (復(fù)旦大學(xué) ) ? 反轉(zhuǎn)錄病毒載體 ? 1991, 皮膚成纖維細(xì)胞 ? Factor IX: 5% ? 導(dǎo)入基因的持續(xù)表達(dá) ? 導(dǎo)入基因的高效表達(dá) ? 安全性問題 存在的問題及解決方法 思考題： 遺傳病的診斷可從哪些方面入手？ 以酶和蛋白質(zhì)的分析為例，簡述基因產(chǎn)物分析的基本過程。 常用基因診斷的技術(shù)有哪些？簡述 PCR的原理及過程。 基因治療中目的基因的轉(zhuǎn)移方法有哪些？原理如何？ 基因治療中存在的問題及解決方法？
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