走進生命科學(xué)的世紀-資料下載頁
2025-05-12 22:22本頁面
【正文】 的自體皮膚成纖維細胞對 2例血友病 B患者進行了世界首次血友病基因治療臨床試驗 , 患者體內(nèi)凝血因子濃度和活性上升 , 出血癥狀減輕 , 取得了安全有限的結(jié)果 . 1999年美國 UP和 Avigen 公司合作采用 AAV途徑進行了血友病 B基因治療 , 患者治療后出血癥狀顯著改善 . 基因治療成功范例 (III) ? AdP53基因治療腫瘤 : P53基因突變與腫瘤發(fā)生發(fā)展高度相關(guān) (50%), 將正常 P53基因?qū)肽[瘤細胞 ,可以誘發(fā)腫瘤細胞凋亡 , 而對正常細胞無害 . 1995年進入臨床試驗以來 ,已經(jīng)有 600多名患者接受治療 , 60%患者顯示出安全有效 , 1999年進入臨床 III期試驗 , 腺病毒P53基因治療臨床方案已經(jīng)超過 8個 , 而且治療腫瘤范圍擴大到其它腫瘤和轉(zhuǎn)移癌 . 該方案可望獲得世界上第一個基因治療臨床藥證 . 我國該項基因治療進入臨床 II期試驗 . 基因治療成功范例 (IV) ? HSVTK自殺基因治療 : 利用腫瘤細胞對HSVTK基因 /GCV的敏感性而自殺 , 并具備廣泛的旁觀者效應(yīng) . 這方面的基因治療腦腫瘤開展較早 , 先后多種策略進入臨床試驗 , 取得了一定的療效 , 并進入了臨床III期試驗 . 但是 , 由于 RV的轉(zhuǎn)移效率 , GCV毒副作用等原因 , 推廣有一定的困難 . 我國首例腫瘤基因治療也采用此方法 . 基因治療成功范例 (IV) ? 心血管基因治療 : VEGF165對于血管的生成具有重要作用 , 而一些心腦血管疾病由于血管堵塞 ,狹窄導(dǎo)致 , 可以采用該策略進行血管再生 , 旁路再通 , 使病人免受開刀搭橋之苦 . 美國已經(jīng)有 19項方案進入臨床試驗 , 300多人接受臨床 試驗 , 60%的患者新血管生長、心肌血流灌注和室壁功能改善，大多數(shù)病人的心絞痛減輕。 ? 該項研究具有立竿見影的驚人效果 , 商業(yè)價值巨大 ,被稱為 21世紀初最激動人心和快速發(fā)展的進展之一。 我國這方面的研究進入臨床試驗階段 . 不幸的悲劇 ! ? 基因治療一人死亡 :1999年 10月美國賓州大學(xué) JM Wilson 在開展腺病毒OTC基因治療肝臟遺傳病時 , 一位 亞利桑那州的十八歲的青年 Gelsinger 接受了高劑量治療后 死亡 . ? FDA終止試驗 .媒體社會群起攻之 ?？茖W(xué)家保持沉默 ,內(nèi)心呼吁理解 . ? 基因治療前景 ? 基因治療是不是一場夢 ? 環(huán)境保護任重而道遠 環(huán)境保護任重而道遠 保護地球生態(tài)系統(tǒng)的重點？ 保護生物多樣性 ２、近年來生命科學(xué)研究的未解之迷 腦科學(xué) “人類腦計劃” 認識腦 保護腦 創(chuàng)造腦 研究方向？ （ 1）在細胞和分子水平進一步推進對神經(jīng)系統(tǒng)活動的認識； （ 2）在腦的高級功能（如運動控制、學(xué)習(xí)和記憶、語言、情緒、意識等）的研究方面取得突破性進展。 埃博拉病毒 該病毒在 1976年首次發(fā)現(xiàn)，感染后患者可能在 24小時內(nèi)死亡，死亡率高達 50%～ 90%。 傳播途徑（血液、體液、精液） 其他方面，人類對它都還不了解。 生命科學(xué)的未知之迷還有很多 …… 很多 ……
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